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Síndrome de ceratodermia palmoplantar-carcinoma esofágico
ORPHA:2198CID-10 · Q82.8CID-11 · EC20.31OMIM 148500DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
DigestivoInício adolescenteHerança AD
Sinônimos clínicos: Síndrome Bennion-Patterson · Tilose-carcinoma do esófago

Condição hereditária caracterizada por ceratodermia palmoplantar e câncer de esôfago. A ceratodermia palmoplantar geralmente começa por volta dos 10 anos de idade, e o câncer de esôfago pode se formar após os 20 anos. Essa condição é causada por uma mutação no gene RHBDF2 e é herdada em um padrão autossômico dominante.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A síndrome de ceratodermia palmoplantar-carcinoma esofágico é uma condição genética rara que provoca espessamento da pele das palmas das mãos e solas dos pés, além de elevar o risco de tumores no esôfago. As alterações na pele costumam se manifestar a partir da infância ou juventude, enquanto as complicações no esôfago podem aparecer na vida adulta. A síndrome é transmitida de forma autossômica dominante por variações no gene RHBDF2. Não há medicamento específico dispensado pelo SUS nem protocolo clínico oficial próprio no Ministério da Saúde para esta doença, sendo o acompanhamento voltado ao controle dos sintomas e exames periódicos de rastreio.

Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes
[1] Orphanet [5] GenCC [16] Ministério da Saúde — lista oficial de…
📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Condição hereditária caracterizada por ceratodermia palmoplantar e câncer de esôfago. A ceratodermia palmoplantar geralmente começa por volta dos 10 anos de idade, e o câncer de esôfago pode se formar após os 20 anos. Essa condição é causada por uma mutação no gene RHBDF2 e é herdada em um padrão autossômico dominante.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
10
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q82.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫃
Digestivo
9 sintomas
🧬
Pele e cabelo
3 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Ceratodermia palmoplantar
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Náusea e vômito
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hemorragia gastrointestinal
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Morfologia anormal do intestino grosso
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Neoplasia esofágica
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Apetite pobre
Frequente (79-30%)
22sintomas
Muito frequente (5)
Frequente (9)
Ocasional (1)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Ceratodermia palmoplantarPalmoplantar keratoderma
Muito frequente (99-80%)90%
Náusea e vômitoNausea and vomiting
Muito frequente (99-80%)90%
Hemorragia gastrointestinalGastrointestinal hemorrhage
Muito frequente (99-80%)90%
Morfologia anormal do intestino grossoAbnormal large intestine morphology
Muito frequente (99-80%)90%
Neoplasia esofágicaEsophageal neoplasm
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Últimos 10 anos10publicações
Pico20182 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
RHBDF2
RHBDF2
RHBDF2Inactive rhomboid protein 2Disease-causing germline mutation(s) (gain of function) inRestrito
VIAS BIOLÓGICAS (1)
CD163 mediating an anti-inflammatory response
MECANISMO DE DOENÇA

Tylosis with esophageal cancer

An autosomal dominant syndrome characterized by focal non-epidermolytic palmoplantar keratoderma, oral leukokeratosis, and a high lifetime risk of developing esophageal squamous cell carcinoma.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Baço
48.7 TPM
Linfócitos
38.2 TPM
Sangue
35.3 TPM
Pulmão
30.1 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
29.0 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (5)
OUTRAS DOENÇAS (1)
palmoplantar keratoderma-esophageal carcinoma syndrome
HGNC:20788UniProt:Q6PJF5

Variantes genéticas (ClinVar)

25 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 RHBDF2: GRCh37/hg19 17q24.3-25.3(chr17:70161447-81041938)x3 ()
🧬 RHBDF2: NM_001005498.4(RHBDF2):c.2293G>A (p.Gly765Ser) ()
🧬 RHBDF2: NM_001005498.4(RHBDF2):c.1804T>A (p.Ser602Thr) ()
🧬 RHBDF2: NM_001005498.4(RHBDF2):c.65G>A (p.Arg22Gln) ()
🧬 RHBDF2: NM_001005498.4(RHBDF2):c.1063C>T (p.Arg355Cys) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 258 variantes classificadas pelo ClinVar.

258
VUS (100.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
RHBDF2: NM_001005498.4(RHBDF2):c.126C>T (p.Gly42=) [Uncertain significance]
RHBDF2: NM_001005498.4(RHBDF2):c.151-57C>T [Uncertain significance]
RHBDF2: NM_001005498.4(RHBDF2):c.304G>A (p.Asp102Asn) [Uncertain significance]
RHBDF2: NM_001005498.4(RHBDF2):c.451C>A (p.Pro151Thr) [Uncertain significance]
RHBDF2: NM_001005498.4(RHBDF2):c.672+5G>A [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de ceratodermia palmoplantar-carcinoma esofágico

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Pathological mutations reveal the key role of the cytosolic iRhom2 N-terminus for phosphorylation-independent 14-3-3 interaction and ADAM17 binding, stability, and activity.

Cellular and molecular life sciences : CMLS2024 Feb 27

The protease ADAM17 plays an important role in inflammation and cancer and is regulated by iRhom2. Mutations in the cytosolic N-terminus of human iRhom2 cause tylosis with oesophageal cancer (TOC). In mice, partial deletion of the N-terminus results in a curly hair phenotype (cub). These pathological consequences are consistent with our findings that iRhom2 is highly expressed in keratinocytes and in oesophageal cancer. Cub and TOC are associated with hyperactivation of ADAM17-dependent EGFR signalling. However, the underlying molecular mechanisms are not understood. We have identified a non-canonical, phosphorylation-independent 14-3-3 interaction site that encompasses all known TOC mutations. Disruption of this site dysregulates ADAM17 activity. The larger cub deletion also includes the TOC site and thus also dysregulated ADAM17 activity. The cub deletion, but not the TOC mutation, also causes severe reductions in stimulated shedding, binding, and stability of ADAM17, demonstrating the presence of additional regulatory sites in the N-terminus of iRhom2. Overall, this study contrasts the TOC and cub mutations, illustrates their different molecular consequences, and reveals important key functions of the iRhom2 N-terminus in regulating ADAM17.

#2

Analysis of the function of ADAM17 in iRhom2 curly-bare and tylosis with esophageal cancer mutant mice.

Journal of cell science2023 Jul 01

Tylosis with oesophageal cancer (TOC) is a rare familial disorder caused by cytoplasmic mutations in inactive rhomboid 2 (iRhom2 or iR2, encoded by Rhbdf2). iR2 and the related iRhom1 (or iR1, encoded by Rhbdf1) are key regulators of the membrane-anchored metalloprotease ADAM17, which is required for activating EGFR ligands and for releasing pro-inflammatory cytokines such as TNFα (or TNF). A cytoplasmic deletion in iR2, including the TOC site, leads to curly coat or bare skin (cub) in mice, whereas a knock-in TOC mutation (toc) causes less severe alopecia and wavy fur. The abnormal skin and hair phenotypes of iR2cub/cub and iR2toc/toc mice depend on amphiregulin (Areg) and Adam17, as loss of one allele of either gene rescues the fur phenotypes. Remarkably, we found that iR1-/- iR2cub/cub mice survived, despite a lack of mature ADAM17, whereas iR2cub/cub Adam17-/- mice died perinatally, suggesting that the iR2cub gain-of-function mutation requires the presence of ADAM17, but not its catalytic activity. The iR2toc mutation did not substantially reduce the levels of mature ADAM17, but instead affected its function in a substrate-selective manner. Our findings provide new insights into the role of the cytoplasmic domain of iR2 in vivo, with implications for the treatment of TOC patients.

#3

Estimating the impact of new high seas activities on the environment: the effects of ocean-surface macroplastic removal on sea surface ecosystems.

PeerJ2023

The open ocean beyond national jurisdiction covers nearly half of Earth's surface and is largely unexplored. It is also an emerging frontier for new types of human activity. Understanding how new activities interact with high seas ecosystems is critical for our management of this other half of Earth. Using The Ocean Cleanup (TOC) as a model, we demonstrate why it is important to account for uncertainty when assessing and evaluating impacts of novel high seas activities on marine ecosystems. TOC's aim is to remove plastic from the ocean surface by collecting it with large nets. However, this approach also results in the collection of surface marine life (neuston) as by-catch. Using an interdisciplinary approach, we explore the social-ecological implications of this activity. We use population models to quantify potential impacts on the surface ecosystem; we determine the links between these ecosystems and society through an ecosystem services approach; and we review the governance setting relevant to the management of activities on the high seas. We show that the impact of ocean surface plastic removal largely depends on neuston life histories, and ranges from potentially mild to severe. We identify broader social-ecological implications that could be felt by stakeholders both beyond and within national jurisdiction. The legal framework applicable to TOC's activities is insufficiently specific to address both the ecological and social uncertainty we describe, demonstrating the urgent need for detailed rules and procedures on environmental impact assessment and strategic environmental assessment to be adopted under the new International Agreement on the conservation and sustainable use of marine biological diversity of areas beyond national jurisdiction which is currently being negotiated.

#4

iRHOM2: A Regulator of Palmoplantar Biology, Inflammation, and Viral Susceptibility.

The Journal of investigative dermatology2021 Apr

The palmoplantar epidermis is a specialized area of the skin that undergoes high levels of mechanical stress. The palmoplantar keratinization and esophageal cancer syndrome, tylosis with esophageal cancer, is linked to mutations in RHBDF2 encoding the proteolytically inactive rhomboid protein, iRhom2. Subsequently, iRhom2 was found to affect palmoplantar thickening to modulate the stress keratin response and to mediate context-dependent stress pathways by p63. iRhom2 is also a direct regulator of the sheddase, ADAM17, and the antiviral adaptor protein, stimulator of IFN genes. In this perspective, the pleiotropic functions of iRhom2 are discussed with respect to the skin, inflammation, and the antiviral response.

#5

Whole Exome Sequencing Identified a Novel Mutation of the RHBDF2 Gene in a Chinese Family of Tylosis with Esophageal Cancer.

Acta dermato-venereologica2019 Jun 01

Publicações recentes

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Associações

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

Ela é causada por mutações genéticas com herança autossômica dominante no gene RHBDF2. Esse gene produz a proteína iRhom2 (Inactive rhomboid protein 2), envolvida na regulação das células epiteliais.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

7 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:2198
    Orphanet
  2. GARD:3102
    GARD (NIH)
  3. Q5921848
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome de ceratodermia palmoplantar-carcinoma esofágico. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-ceratodermia-palmoplantar-carcinoma-esofagico

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de ceratodermia palmoplantar-carcinoma esofágico

ORPHA:2198 · MONDO:0007856
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
10 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q82.8 · Outras malformações congênitas especificadas da pele
CID-11
Início
Adolescent, Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1835664
Wikidata

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara