Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Síndrome de leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e medula-lactato aumentado
ORPHA:137898CID-10 · E88.8CID-11 · 5C53.23OMIM 611105DOENÇA RARA

Essa doença se caracteriza por uma perda progressiva da coordenação e do equilíbrio (causada por problemas no cerebelo), dificuldades nos movimentos voluntários e problemas na medula espinhal. Ela está associada a alterações específicas que podem ser vistas em exames de ressonância magnética (RM) e a um aumento de uma substância chamada lactato na parte afetada da substância branca do cérebro.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Essa doença se caracteriza por uma perda progressiva da coordenação e do equilíbrio (causada por problemas no cerebelo), dificuldades nos movimentos voluntários e problemas na medula espinhal. Ela está associada a alterações específicas que podem ser vistas em exames de ressonância magnética (RM) e a um aumento de uma substância chamada lactato na parte afetada da substância branca do cérebro.

Publicações científicas
126.045 artigos
Último publicado: 2025 Sep

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
127
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult, antenatal, childhood, infancy, neonatal
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E88.8
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
23 sintomas
💪
Músculos
7 sintomas
👁️
Olhos
4 sintomas
👂
Ouvidos
2 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 23 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Anormalidade da coluna dorsal da medula espinhal
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Leucodistrofia desmielinizante
Frequente (79-30%)
55%prev.
Perda da deambulação
Frequente (79-30%)
55%prev.
Distúrbio da marcha
Frequente (79-30%)
55%prev.
Morfologia anormal do cerebelo
Frequente (79-30%)
55%prev.
Ataxia espástica
Frequente (79-30%)
60sintomas
Muito frequente (1)
Frequente (14)
Ocasional (15)
Muito raro (21)
Sem dados (9)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 60 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Anormalidade da coluna dorsal da medula espinhalAbnormality of the dorsal column of the spinal cord
Muito frequente (99-80%)90%
Leucodistrofia desmielinizanteDysmyelinating leukodystrophy
Frequente (79-30%)55%
Perda da deambulaçãoLoss of ambulation
Frequente (79-30%)55%
Distúrbio da marchaGait disturbance
Frequente (79-30%)55%
Morfologia anormal do cerebeloAbnormal cerebellum morphology
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico126.045PubMed
Últimos 10 anos5publicações
Pico20264 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026🧪 2023Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

DARS2Aspartate--tRNA ligase, mitochondrialDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Catalyzes the attachment of aspartate to tRNA(Asp) in a two-step reaction: aspartate is first activated by ATP to form Asp-AMP and then transferred to the acceptor end of tRNA(Asp)

LOCALIZAÇÃO

Mitochondrion matrixMitochondrion membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Mitochondrial tRNA aminoacylation
MECANISMO DE DOENÇA

Leukoencephalopathy with brainstem and spinal cord involvement and lactate elevation

Autosomal recessive disease and is defined on the basis of a highly characteristic constellation of abnormalities observed by magnetic resonance imaging and spectroscopy. Affected individuals develop slowly progressive cerebellar ataxia, spasticity, and dorsal column dysfunction, sometimes with a mild cognitive deficit or decline.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
44.3 TPM
Fibroblastos
27.9 TPM
Glândula adrenal
16.4 TPM
Testículo
11.0 TPM
Esôfago - Mucosa
10.3 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
leukoencephalopathy with brain stem and spinal cord involvement-high lactate syndrome
HGNC:25538UniProt:Q6PI48

Variantes genéticas (ClinVar)

195 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 DARS2: NM_018122.5(DARS2):c.1762C>A (p.Leu588Met) ()
🧬 DARS2: NM_018122.5(DARS2):c.535_536del (p.Leu178_Arg179insTer) ()
🧬 DARS2: NC_000001.11:g.173834473_173834507del ()
🧬 DARS2: NM_018122.5(DARS2):c.910del (p.Ser304fs) ()
🧬 DARS2: NM_018122.5(DARS2):c.227+1G>A ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 180 variantes classificadas pelo ClinVar.

54
126
Patogênica (30.0%)
VUS (70.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
DARS2: NM_018122.5(DARS2):c.521G>A (p.Arg174His) [Likely pathogenic]
DARS2: NM_018122.5(DARS2):c.1046del (p.Arg349fs) [Likely pathogenic]
DARS2: NM_018122.5(DARS2):c.1619C>G (p.Ser540Ter) [Likely pathogenic]
DARS2: NM_018122.5(DARS2):c.822_825del (p.Arg274fs) [Likely pathogenic]
DARS2: NM_018122.5(DARS2):c.550C>A (p.Gln184Lys) [Likely pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico3
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 3 ensaios
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e medula-lactato aumentado

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

🟢 Recrutando agora

2 pesquisas recrutando participantes. Converse com seu médico sobre a possibilidade de participar.

Outros ensaios clínicos

0 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
Ver todos no ClinicalTrials.gov
🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e medula-lactato aumentado.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e medula-lactato aumentado

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. COMBINED CENTRAL RETINAL ARTERY AND VEIN OCCLUSION-LIKE MANIFESTATIONS WITH APLASTIC ANEMIA: UNVEILING PATHOPHYSIOLOGICAL INSIGHTS.
    Retin Cases Brief Rep· 2025· PMID 41995408recente
  2. Estimating the seroprevalence of Mycobacterium bovis infection in a wild deer population in southwest England.
    Vet Rec· 2026· PMID 41995129recente
  3. Case Report of Primary Splenic Angiosarcoma in a Young Patient: A Very Rare and Challenging Disease.
    Case Rep Surg· 2026· PMID 41994302recente
  4. A genome-wide in vivo screen reveals fitness pathways required for streptococcal infective endocarditis.
    bioRxiv· 2026· PMID 41993376recente
  5. Determinants of the Cost of Illness in Iranian Prostate Cancer Patients.
    Prostate Cancer· 2026· PMID 41993052recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:137898(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:611105(OMIM)
  3. MONDO:0012622(MONDO)
  4. GARD:12652(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55345816(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome de leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e medula-lactato aumentado
Compêndio · Raras BR

Síndrome de leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e medula-lactato aumentado

ORPHA:137898 · MONDO:0012622
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
127 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E88.8 · Outros distúrbios especificados do metabolismo
CID-11
Início
Adolescent, Adult, Antenatal, Childhood, Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1970180
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades