Tipo raro e complexo de paraplegia espástica hereditária caracterizada por paraplegia espástica progressiva de início precoce que se manifesta na infância, associada a atrofia óptica, nistagmo de fixação e polineuropatia que ocorre no final da infância/início da adolescência, levando a incapacidade motora grave e contraturas articulares progressivas e escoliose. A síndrome SPOAN é causada por mutações no gene KLC2 (11q13.1), que codifica a cadeia leve 2 da cinesina.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A **Síndrome de paraplegia espástica-atrofia óptica-neuropatia** (SPOAN) é uma condição genética rara que costuma se manifestar nos primeiros anos de vida. Ela provoca rigidez e fraqueza progressiva nas pernas, perda visual por acometimento do nervo óptico e danos nos nervos periféricos que controlam a sensibilidade e os músculos. As famílias costumam notar atrasos para caminhar, tropeços frequentes, sobressaltos exagerados e alterações na fala e na postura das costas. Não há remédio curativo específico no SUS ou no exterior, mas a rede pública prevê suporte multidisciplinar através do procedimento de atendimento em reabilitação para doenças raras.
Tipo raro e complexo de paraplegia espástica hereditária caracterizada por paraplegia espástica progressiva de início precoce que se manifesta na infância, associada a atrofia óptica, nistagmo de fixação e polineuropatia que ocorre no final da infância/início da adolescência, levando a incapacidade motora grave e contraturas articulares progressivas e escoliose. A síndrome SPOAN é causada por mutações no gene KLC2 (11q13.1), que codifica a cadeia leve 2 da cinesina.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 18 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 34 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisSpastic paraplegia, optic atrophy, and neuropathy
A form of spastic paraplegia, a neurodegenerative disorder characterized by a slow, gradual, progressive weakness and spasticity of the lower limbs. Rate of progression and the severity of symptoms are quite variable. Initial symptoms may include difficulty with balance, weakness and stiffness in the legs, muscle spasms, and dragging the toes when walking. In some forms of the disorder, bladder symptoms (such as incontinence) may appear, or the weakness and stiffness may spread to other parts of the body. SPOAN is characterized by spastic paraplegia with progressive joint contractures and spine deformities, loss of independent ambulation by age 10 years, sub-normal vision secondary to congenital optic atrophy, and neuropathy. Inheritance is autosomal recessive.
Variantes genéticas (ClinVar)
32 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
5 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de paraplegia espástica-atrofia óptica-neuropatia
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
SPOAN syndrome: a novel mutation and new ocular findings; a case report.
To report a novel mutation and new clinical findings in a case with SPOAN syndrome (spastic paraplegia, optic atrophy, neuropathy). Clinical examination, genetic testing and electroretinography were used to study a 2-year-old child who was referred to our clinic with no visual attention and documented SPOAN syndrome. Fundoscopy revealed optic atrophy, diffuse retinal pigment mottling, severe vascular attenuation, and completely non-vascularized peripheral retina in both eyes. Full-field electroretinogram (ERG) revealed flat responses. Severe retinopathy and flat full-field ERG responses can occur in SPOAN syndrome.
Motor impairment in a rare form of spastic paraplegia (Spoan syndrome): a 10-year follow-up.
Spastic paraplegia, optic atrophy and neuropathy (Spoan syndrome) is an autosomal recessive disease with approximately 70 cases recorded in Brazil and Egypt. This is a prospective longitudinal study performed with 47 patients affected with Spoan syndrome of seven communities of Rio Grande do Norte (Brazil) to investigate changes in motor function based on comparative data obtained from a 10-year follow-up. The mean age of the participants was 47.21 ± 12.42 years old, and the mean age at loss of ambulation and hand function were 10.78 ± 5.55 and 33.58 ± 17.47 years old, respectively. Spearman's correlation analysis between the score on the Modified Barthel Index and the investigated variables evidenced statistical significance for age (p < 0.001) and right- and left-hand grip strength (p = 0.042 and p = 0.021, respectively). Statistical significance was not evidenced for the remainder of the variables, including age at onset of symptoms (p = 0.634), age at loss of ambulation (p = 0.664) and age at loss of hand function (p = 0.118). Our analysis allows asserting that the participants exhibited slight dependence until age 35. The greatest losses occurred from ages 35 to 41, and starting at 50, practically all patients become completely dependent. These findings are relevant for determining the prognosis as well as suitable treatment, rehabilitation and assistive technology for these individuals.
Publicações recentes
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Doença com base genética
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A síndrome é de herança autossômica recessiva e decorre de mutações no gene KLC2, localizado no cromossomo 11q13.1, que codifica a cadeia leve 2 da cinesina. O gene FLRT1 também possui variantes catalogadas e associadas em bancos de dados genéticos internacionais.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 8 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Síndrome de paraplegia espástica-atrofia óptica-neuropatia. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-paraplegia-espastica-atrofia-optica-neuropatia
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
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Síndrome de paraplegia espástica-atrofia óptica-neuropatia
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata