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Síndrome de paraplegia espástica-atrofia óptica-neuropatia
ORPHA:320406CID-10 · G11.4CID-11 · 8B44.01OMIM 609541DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
neuroInício infânciaHerança AR
Também conhecida comoSPOANSíndrome de spoanSPOAN

Tipo raro e complexo de paraplegia espástica hereditária caracterizada por paraplegia espástica progressiva de início precoce que se manifesta na infância, associada a atrofia óptica, nistagmo de fixação e polineuropatia que ocorre no final da infância/início da adolescência, levando a incapacidade motora grave e contraturas articulares progressivas e escoliose. A síndrome SPOAN é causada por mutações no gene KLC2 (11q13.1), que codifica a cadeia leve 2 da cinesina.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A **Síndrome de paraplegia espástica-atrofia óptica-neuropatia** (SPOAN) é uma condição genética rara que costuma se manifestar nos primeiros anos de vida. Ela provoca rigidez e fraqueza progressiva nas pernas, perda visual por acometimento do nervo óptico e danos nos nervos periféricos que controlam a sensibilidade e os músculos. As famílias costumam notar atrasos para caminhar, tropeços frequentes, sobressaltos exagerados e alterações na fala e na postura das costas. Não há remédio curativo específico no SUS ou no exterior, mas a rede pública prevê suporte multidisciplinar através do procedimento de atendimento em reabilitação para doenças raras.

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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Tipo raro e complexo de paraplegia espástica hereditária caracterizada por paraplegia espástica progressiva de início precoce que se manifesta na infância, associada a atrofia óptica, nistagmo de fixação e polineuropatia que ocorre no final da infância/início da adolescência, levando a incapacidade motora grave e contraturas articulares progressivas e escoliose. A síndrome SPOAN é causada por mutações no gene KLC2 (11q13.1), que codifica a cadeia leve 2 da cinesina.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2021 Jan 15

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
75
pacientes catalogados
Início
Childhood
+ infancy
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
2 procedimentos SIGTAPCID-10: G11.4
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (2)
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
6 sintomas
🦴
Ossos e articulações
5 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
💪
Músculos
2 sintomas

+ 18 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Resposta de sobressalto exagerada
Frequente (79-30%)
95%prev.
Atrofia óptica
Muito frequente (99-80%)
94%prev.
Início na infância
Frequência: 17/18
90%prev.
Múltiplas contraturas articulares
Muito frequente (99-80%)
86%prev.
Disartria
Frequente (79-30%)
86%prev.
Hiperreflexia proximal
Frequente (79-30%)
34sintomas
Muito frequente (7)
Frequente (16)
Ocasional (4)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 34 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Resposta de sobressalto exageradaExaggerated startle response
Frequente (79-30%)100%
Atrofia ópticaOptic atrophy
Muito frequente (99-80%)95%
Início na infânciaInfantile onset
Frequência: 17/1894%
Múltiplas contraturas articularesMultiple joint contractures
Muito frequente (99-80%)90%
DisartriaDysarthria
Frequente (79-30%)86%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa5desde 2021
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20191 papers
Linha do tempo
2021Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
KLC2
KLC2Kinesin light chain 2Disease-causing germline mutation(s) (gain of function) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (4)
RHO GTPases activate KTN1KinesinsCOPI-dependent Golgi-to-ER retrograde trafficMHC class II antigen presentation
MECANISMO DE DOENÇA

Spastic paraplegia, optic atrophy, and neuropathy

A form of spastic paraplegia, a neurodegenerative disorder characterized by a slow, gradual, progressive weakness and spasticity of the lower limbs. Rate of progression and the severity of symptoms are quite variable. Initial symptoms may include difficulty with balance, weakness and stiffness in the legs, muscle spasms, and dragging the toes when walking. In some forms of the disorder, bladder symptoms (such as incontinence) may appear, or the weakness and stiffness may spread to other parts of the body. SPOAN is characterized by spastic paraplegia with progressive joint contractures and spine deformities, loss of independent ambulation by age 10 years, sub-normal vision secondary to congenital optic atrophy, and neuropathy. Inheritance is autosomal recessive.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cérebro - Hemisfério cerebelar
185.1 TPM
Cerebelo
180.9 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
83.9 TPM
Córtex cerebral
82.6 TPM
Pituitária
58.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
spastic paraplegia, optic atropy, and neuropathy
HGNC:20716UniProt:Q9H0B6
FLRT1Leucine-rich repeat transmembrane protein FLRT1Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Downstream signaling of activated FGFR1
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cervix Endocervix
7.6 TPM
Cerebelo
7.2 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
6.7 TPM
Córtex cerebral
6.7 TPM
Cólon sigmoide
6.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
spastic paraplegia, optic atropy, and neuropathy
HGNC:3760UniProt:Q9NZU1

Variantes genéticas (ClinVar)

32 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 FLRT1: NC_000011.9:g.(?_63731700)_(64572142_?)del ()
🧬 FLRT1: GRCh37/hg19 11q12.1-13.3(chr11:56895955-69295402)x3 ()
🧬 FLRT1: GRCh37/hg19 11p11.12-q13.1(chr11:50398499-63924462)x3 ()
🧬 FLRT1: GRCh37/hg19 11q12.2-13.5(chr11:59923608-76272324)x3 ()
🧬 FLRT1: GRCh37/hg19 11p13-q25(chr11:32799481-134938470)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de paraplegia espástica-atrofia óptica-neuropatia

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

SPOAN syndrome: a novel mutation and new ocular findings; a case report.

BMC neurology2021 Jan 15

To report a novel mutation and new clinical findings in a case with SPOAN syndrome (spastic paraplegia, optic atrophy, neuropathy). Clinical examination, genetic testing and electroretinography were used to study a 2-year-old child who was referred to our clinic with no visual attention and documented SPOAN syndrome. Fundoscopy revealed optic atrophy, diffuse retinal pigment mottling, severe vascular attenuation, and completely non-vascularized peripheral retina in both eyes. Full-field electroretinogram (ERG) revealed flat responses. Severe retinopathy and flat full-field ERG responses can occur in SPOAN syndrome.

#2

Motor impairment in a rare form of spastic paraplegia (Spoan syndrome): a 10-year follow-up.

BMC neurology2019 Oct 27

Spastic paraplegia, optic atrophy and neuropathy (Spoan syndrome) is an autosomal recessive disease with approximately 70 cases recorded in Brazil and Egypt. This is a prospective longitudinal study performed with 47 patients affected with Spoan syndrome of seven communities of Rio Grande do Norte (Brazil) to investigate changes in motor function based on comparative data obtained from a 10-year follow-up. The mean age of the participants was 47.21 ± 12.42 years old, and the mean age at loss of ambulation and hand function were 10.78 ± 5.55 and 33.58 ± 17.47 years old, respectively. Spearman's correlation analysis between the score on the Modified Barthel Index and the investigated variables evidenced statistical significance for age (p < 0.001) and right- and left-hand grip strength (p = 0.042 and p = 0.021, respectively). Statistical significance was not evidenced for the remainder of the variables, including age at onset of symptoms (p = 0.634), age at loss of ambulation (p = 0.664) and age at loss of hand function (p = 0.118). Our analysis allows asserting that the participants exhibited slight dependence until age 35. The greatest losses occurred from ages 35 to 41, and starting at 50, practically all patients become completely dependent. These findings are relevant for determining the prognosis as well as suitable treatment, rehabilitation and assistive technology for these individuals.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

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Conselhos e sociedades

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A síndrome é de herança autossômica recessiva e decorre de mutações no gene KLC2, localizado no cromossomo 11q13.1, que codifica a cadeia leve 2 da cinesina. O gene FLRT1 também possui variantes catalogadas e associadas em bancos de dados genéticos internacionais.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 8 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:320406
    Orphanet
  2. GARD:17479
    GARD (NIH)
  3. Q10376449
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome de paraplegia espástica-atrofia óptica-neuropatia. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-paraplegia-espastica-atrofia-optica-neuropatia

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de paraplegia espástica-atrofia óptica-neuropatia

ORPHA:320406 · MONDO:0012297
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
2 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
75 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G11.4 · Paraplegia espástica hereditária
CID-11
Início
Childhood, Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1836010
Wikidata
Wikipedia

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara