Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Síndrome de pterígio múltiplo autossômica recessiva
ORPHA:2990CID-10 · Q79.8CID-11 · LD26.40OMIM 265000DOENÇA RARA

Uma condição congênita rara, essa é a versão não fatal da síndrome do pterígio múltiplo, caracterizada por alterações nos ossos e articulações, problemas na cabeça e no rosto, presença de pterígio e falta de movimento. A maioria dos casos tem um padrão de herança autossômica dominante, o que significa que basta um dos pais ter o gene alterado para que o filho possa desenvolvê-la.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Uma condição congênita rara, essa é a versão não fatal da síndrome do pterígio múltiplo, caracterizada por alterações nos ossos e articulações, problemas na cabeça e no rosto, presença de pterígio e falta de movimento. A maioria dos casos tem um padrão de herança autossômica dominante, o que significa que basta um dos pais ter o gene alterado para que o filho possa desenvolvê-la.

Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2019 Jun

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
64
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ infancy, neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q79.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
23 sintomas
😀
Face
13 sintomas
💪
Músculos
6 sintomas
👂
Ouvidos
5 sintomas
🫃
Digestivo
4 sintomas
👁️
Olhos
4 sintomas

+ 39 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Início fetal
Frequência: 14/14
100%prev.
Cantos da boca voltados para baixo
Frequência: 2/2
100%prev.
Contratura em flexão do joelho
Frequência: 3/3
100%prev.
Camptodactilia
Frequência: 3/3
100%prev.
Artrogripose múltipla congênita
Frequente (79-30%)
100%prev.
Pterígio
Ocasional (29-5%)
109sintomas
Muito frequente (24)
Frequente (38)
Ocasional (23)
Muito raro (2)
Sem dados (22)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 109 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Início fetalFetal onset
Frequência: 14/14100%
Cantos da boca voltados para baixoDownturned corners of mouth
Frequência: 2/2100%
Contratura em flexão do joelhoKnee flexion contracture
Frequência: 3/3100%
CamptodactiliaCamptodactyly
Frequência: 3/3100%
Artrogripose múltipla congênitaArthrogryposis multiplex congenita
Frequente (79-30%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7desde 2019
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20191 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026🧪 2017Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

CHRNGAcetylcholine receptor subunit gammaDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

After binding acetylcholine, the AChR responds by an extensive change in conformation that affects all subunits and leads to opening of an ion-conducting channel across the plasma membrane

LOCALIZAÇÃO

Postsynaptic cell membraneCell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Highly sodium permeable postsynaptic acetylcholine nicotinic receptors
MECANISMO DE DOENÇA

Multiple pterygium syndrome, lethal type

Multiple pterygia are found infrequently in children with arthrogryposis and in fetuses with fetal akinesia syndrome. In lethal multiple pterygium syndrome there is intrauterine growth retardation, multiple pterygia, and flexion contractures causing severe arthrogryposis and fetal akinesia. Subcutaneous edema can be severe, causing fetal hydrops with cystic hygroma and lung hypoplasia. Oligohydramnios and facial anomalies are frequent.

OUTRAS DOENÇAS (2)
autosomal recessive multiple pterygium syndromelethal multiple pterygium syndrome
HGNC:1967UniProt:P07510
MYH3Myosin-3Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Muscle contraction

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, myofibril

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Striated Muscle Contraction
MECANISMO DE DOENÇA

Arthrogryposis, distal, 2A

A form of distal arthrogryposis, a disease characterized by congenital joint contractures that mainly involve two or more distal parts of the limbs, in the absence of a primary neurological or muscle disease. DA2A is characterized by contractures of the hands and feet, oropharyngeal abnormalities, scoliosis, and a distinctive face that includes a very small oral orifice, puckered lips, and a H-shaped dimple of the chin.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Testículo
17.2 TPM
Próstata
9.7 TPM
Cervix Ectocervix
9.2 TPM
Tireoide
8.6 TPM
Cervix Endocervix
8.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (8)
contractures, pterygia, and variable skeletal fusions syndrome 1Bcontractures, pterygia, and spondylocarpotarsal fusion syndrome 1Aarthrogryposis, distal, type 2B3Freeman-Sheldon syndrome
HGNC:7573UniProt:P11055

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 Penicillamine (PENICILLAMINE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

386 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CHRNG: GRCh37/hg19 2q33.3-37.3(chr2:206965837-242783384)x3 ()
🧬 CHRNG: NM_005199.5(CHRNG):c.426_432del (p.Pro143fs) ()
🧬 CHRNG: NM_005199.5(CHRNG):c.1021_1022delinsTT (p.Arg341Leu) ()
🧬 CHRNG: NM_005199.5(CHRNG):c.488del (p.Asn163fs) ()
🧬 CHRNG: NM_005199.5(CHRNG):c.241-2A>T ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 117 variantes classificadas pelo ClinVar.

105
12
Patogênica (89.7%)
VUS (10.3%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CHRNG: NM_005199.5(CHRNG):c.426_432del (p.Pro143fs) [Pathogenic]
CHRNG: NM_005199.5(CHRNG):c.1380+1G>A [Likely pathogenic]
CHRNG: NM_005199.5(CHRNG):c.1354del (p.Arg452fs) [Pathogenic/Likely pathogenic]
CHRNG: NM_005199.5(CHRNG):c.1256_1263del (p.Gly419fs) [Likely pathogenic]
CHRNG: NM_005199.5(CHRNG):c.1035+2C>G [Likely pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de pterígio múltiplo autossômica recessiva

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

CHRNG-related nonlethal multiple pterygium syndrome: Muscle imaging pattern and clinical, histopathological, and molecular genetic findings.

American journal of medical genetics. Part A2019 Jun

Mutations in the CHRNG gene cause autosomal recessive multiple pterygium syndrome (MPS). Herein we present a long-term follow-up of seven patients with CHRNG-related nonlethal MPS and we compare them with the 57 previously published patients. The objective is defining not only the clinical, histopathological, and molecular genetic characteristics, but also the type and degree of muscle involvement on whole-body magnetic resonance imaging (WBMRI). CHRNG mutations lead to a distinctive phenotype characterized by multiple congenital contractures, pterygium, and facial dysmorphism, with a stable clinical course over the years. Postnatal abnormalities at the neuromuscular junction were observed in the muscle biopsy of these patients. WBMRI showed distinctive features different from other arthrogryposis multiple congenita. A marked muscle bulk reduction is the predominant finding, mostly affecting the spinal erector muscles and gluteus maximus. Fatty infiltration was only observed in deep paravertebral muscles and distal lower limbs. Mutations in CHRNG are mainly located at the extracellular domain of the protein. Our study contributes to further define the phenotypic spectrum of CHRNG-related nonlethal MPS, including muscle imaging features, which may be useful in distinguishing it from other diffuse arthrogryposis entities.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de pterígio múltiplo autossômica recessiva.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de pterígio múltiplo autossômica recessiva

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. CHRNG-related nonlethal multiple pterygium syndrome: Muscle imaging pattern and clinical, histopathological, and molecular genetic findings.
    American journal of medical genetics. Part A· 2019· PMID 30868735mais citado
  2. Not a new variant of the autosomal recessive multiple pterygium syndrome but the Bartsocas-Papas syndrome.
    Am J Med Genet· 2001· PMID 11343344recente
  3. Autosomal recessive multiple pterygium syndrome: a new variant?
    Am J Med Genet· 2000· PMID 10925380recente
  4. Two sisters with Escobar syndrome.
    Am J Med Genet· 1995· PMID 7677145recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:2990(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:265000(OMIM)
  3. MONDO:0009926(MONDO)
  4. GARD:7111(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Artigo Wikipedia(Wikipedia)
  8. Q16889762(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome de pterígio múltiplo autossômica recessiva
Compêndio · Raras BR

Síndrome de pterígio múltiplo autossômica recessiva

ORPHA:2990 · MONDO:0009926
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
64 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q79.8 · Outras malformações congênitas do sistema osteomuscular
CID-11
Início
Antenatal, Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0265261
EuropePMC
Wikidata
Wikipedia
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades