Uma condição congênita rara, essa é a versão não fatal da síndrome do pterígio múltiplo, caracterizada por alterações nos ossos e articulações, problemas na cabeça e no rosto, presença de pterígio e falta de movimento. A maioria dos casos tem um padrão de herança autossômica dominante, o que significa que basta um dos pais ter o gene alterado para que o filho possa desenvolvê-la.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Uma condição congênita rara, essa é a versão não fatal da síndrome do pterígio múltiplo, caracterizada por alterações nos ossos e articulações, problemas na cabeça e no rosto, presença de pterígio e falta de movimento. A maioria dos casos tem um padrão de herança autossômica dominante, o que significa que basta um dos pais ter o gene alterado para que o filho possa desenvolvê-la.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 39 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 109 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
After binding acetylcholine, the AChR responds by an extensive change in conformation that affects all subunits and leads to opening of an ion-conducting channel across the plasma membrane
Postsynaptic cell membraneCell membrane
Multiple pterygium syndrome, lethal type
Multiple pterygia are found infrequently in children with arthrogryposis and in fetuses with fetal akinesia syndrome. In lethal multiple pterygium syndrome there is intrauterine growth retardation, multiple pterygia, and flexion contractures causing severe arthrogryposis and fetal akinesia. Subcutaneous edema can be severe, causing fetal hydrops with cystic hygroma and lung hypoplasia. Oligohydramnios and facial anomalies are frequent.
Muscle contraction
Cytoplasm, myofibril
Arthrogryposis, distal, 2A
A form of distal arthrogryposis, a disease characterized by congenital joint contractures that mainly involve two or more distal parts of the limbs, in the absence of a primary neurological or muscle disease. DA2A is characterized by contractures of the hands and feet, oropharyngeal abnormalities, scoliosis, and a distinctive face that includes a very small oral orifice, puckered lips, and a H-shaped dimple of the chin.
Medicamentos aprovados (FDA)
1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.
Variantes genéticas (ClinVar)
386 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 117 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de pterígio múltiplo autossômica recessiva
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Publicações recentes
CHRNG-related nonlethal multiple pterygium syndrome: Muscle imaging pattern and clinical, histopathological, and molecular genetic findings.
Not a new variant of the autosomal recessive multiple pterygium syndrome but the Bartsocas-Papas syndrome.
Autosomal recessive multiple pterygium syndrome: a new variant?
Two sisters with Escobar syndrome.
Associações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de pterígio múltiplo autossômica recessiva.
É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →
Comunidades
Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras
Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de pterígio múltiplo autossômica recessiva
Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.
Tire suas dúvidas
Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página
Participe da discussão
Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.
Fazer loginDoenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- CHRNG-related nonlethal multiple pterygium syndrome: Muscle imaging pattern and clinical, histopathological, and molecular genetic findings.
- Not a new variant of the autosomal recessive multiple pterygium syndrome but the Bartsocas-Papas syndrome.
- Autosomal recessive multiple pterygium syndrome: a new variant?
- Two sisters with Escobar syndrome.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:2990(Orphanet)
- OMIM OMIM:265000(OMIM)
- MONDO:0009926(MONDO)
- GARD:7111(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Artigo Wikipedia(Wikipedia)
- Q16889762(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
