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Síndrome de microftalmia-retinite pigmentosa-foveosquise-drusas do disco óptico
ORPHA:251279CID-10 · Q15.8CID-11 · LA10.YOMIM 611040DOENÇA RARA

Qualquer microftalmia isolada em que a causa da doença seja uma mutação no gene MFRP.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Qualquer microftalmia isolada em que a causa da doença seja uma mutação no gene MFRP.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
9
pacientes catalogados
Início
Adult
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q15.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

100%prev.
Anomalia do desenvolvimento do giro frontal inferior
Frequência: 4/4
100%prev.
Foveosquise
Frequência: 4/4
100%prev.
Nictalopia
Frequência: 4/4
100%prev.
Palidez do disco óptico
Frequência: 4/4
100%prev.
Espessamento escleral
Frequência: 4/4
100%prev.
Hipermetropia alta
Frequência: 4/4
16sintomas
Muito frequente (12)
Ocasional (1)
Muito raro (2)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 16 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Anomalia do desenvolvimento do giro frontal inferiorHP:0011462
Frequência: 4/4100%
FoveosquiseFoveoschisis
Frequência: 4/4100%
NictalopiaNyctalopia
Frequência: 4/4100%
Palidez do disco ópticoOptic disc pallor
Frequência: 4/4100%
Espessamento escleralScleral thickening
Frequência: 4/4100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa8desde 2018
Últimos 10 anos5publicações
Pico20202 papers
Linha do tempo
20202018Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

MFRPMembrane frizzled-related proteinDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

May play a role in eye development

LOCALIZAÇÃO

Apical cell membrane

MECANISMO DE DOENÇA

Nanophthalmos 2

A form of nanophthalmos, a disorder of eye development characterized by extreme hyperopia and small functional eyes. The cornea and lens are normal in size and shape. Hyperopia occurs because insufficient growth along the visual axis places these lensing components too close to the retina. Nanophthalmic eyes show considerable thickening of both the choroidal vascular bed and scleral coat, which provide nutritive and structural support for the retina. NNO2 inheritance is autosomal recessive.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Não detectado)
Hipocampo
0.1 TPM
Brain Spinal cord cervical c-1
0.1 TPM
Substância negra
0.1 TPM
Pulmão
0.1 TPM
Baço
0.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
nanophthalmos 2isolated microphthalmia 5nanophthalmia
HGNC:18121UniProt:Q9BY79

Variantes genéticas (ClinVar)

116 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 MFRP: NM_031433.4(MFRP):c.515G>A (p.Trp172Ter) ()
🧬 MFRP: NM_031433.4(MFRP):c.482_483insTA (p.Asp162fs) ()
🧬 MFRP: NM_031433.4(MFRP):c.666dup (p.Thr223fs) ()
🧬 MFRP: GRCh37/hg19 11q23.3-24.2(chr11:115887338-126148523)x3 ()
🧬 MFRP: NM_031433.4(MFRP):c.47C>A (p.Ser16Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de microftalmia-retinite pigmentosa-foveosquise-drusas do disco óptico

🗺️

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. A founder variant expands the phenotype of WNT7B-related PDAC syndrome.
    Clin Genet· 2024· PMID 38417950recente
  2. Cryptophthalmos: associated syndromes and genetic disorders.
    Ophthalmic Genet· 2023· PMID 37493047recente
  3. A 300-kb microduplication of 7q36.3 in a patient with triphalangeal thumb-polysyndactyly syndrome combined with congenital heart disease and optic disc coloboma: a case report.
    BMC Med Genomics· 2020· PMID 33218365recente
  4. Clinical spectrum of non-syndromic microphthalmos, anophthalmos and coloboma in the paediatric population: a multicentric study from North India.
    Br J Ophthalmol· 2021· PMID 32829301recente
  5. Expanding the phenotype of STRA6-related disorder to include left ventricular non-compaction.
    Mol Genet Genomic Med· 2020· PMID 32597569recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:251279(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:611040(OMIM)
  3. MONDO:0012605(MONDO)
  4. GARD:17205(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q28065641(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de microftalmia-retinite pigmentosa-foveosquise-drusas do disco óptico

ORPHA:251279 · MONDO:0012605
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
9 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q15.8 · Outras malformações congênitas especificadas do olho
CID-11
Início
Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4755272
Wikidata
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