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Anemia sideroblástica idiopática adquirida
ORPHA:75564CID-10 · D64.3CID-11 · 2A33DOENÇA RARA

A anemia sideroblástica adquirida idiopática (de causa desconhecida) é um tipo de doença que se encaixa no grupo dos distúrbios conhecidos como síndromes mielodisplásicas (SMD). Essas síndromes são caracterizadas por uma produção ineficaz de células sanguíneas na medula óssea, afetando um ou mais tipos de células (como glóbulos brancos, glóbulos vermelhos ou plaquetas). Isso resulta em uma quantidade baixa de células saudáveis no sangue e em um risco maior de desenvolver leucemia. Atualmente, a anemia sideroblástica adquirida idiopática é mais conhecida como anemia refratária com sideroblastos em anel ou pela sigla RARS.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A anemia sideroblástica adquirida idiopática (de causa desconhecida) é um tipo de doença que se encaixa no grupo dos distúrbios conhecidos como síndromes mielodisplásicas (SMD). Essas síndromes são caracterizadas por uma produção ineficaz de células sanguíneas na medula óssea, afetando um ou mais tipos de células (como glóbulos brancos, glóbulos vermelhos ou plaquetas). Isso resulta em uma quantidade baixa de células saudáveis no sangue e em um risco maior de desenvolver leucemia. Atualmente, a anemia sideroblástica adquirida idiopática é mais conhecida como anemia refratária com sideroblastos em anel ou pela sigla RARS.

Publicações científicas
33 artigos
Último publicado: 2002 Apr

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
1-9 / 100 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Europe
Início
Adult
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: D64.3
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🩸
Sangue
12 sintomas
🦴
Ossos e articulações
3 sintomas
🫃
Digestivo
2 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas
🛡️
Imunológico
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Anemia refratária com sideroblastos em anel
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anemia por produção inadequada
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Hiperplasia eritroide megaloblástica
Frequente (79-30%)
55%prev.
Anemia normocítica
Frequente (79-30%)
55%prev.
Anemia normocrômica
Frequente (79-30%)
55%prev.
Palidez
Frequente (79-30%)
28sintomas
Muito frequente (2)
Frequente (5)
Ocasional (11)
Muito raro (10)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 28 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Anemia refratária com sideroblastos em anelRefractory anemia with ringed sideroblasts
Muito frequente (99-80%)90%
Anemia por produção inadequadaAnemia of inadequate production
Muito frequente (99-80%)90%
Hiperplasia eritroide megaloblásticaMegaloblastic erythroid hyperplasia
Frequente (79-30%)55%
Anemia normocíticaNormocytic anemia
Frequente (79-30%)55%
Anemia normocrômicaNormochromic anemia
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa24desde 2002
Total histórico33PubMed
Últimos 10 anos5publicações
Pico19971 papers
Linha do tempo
201020202002Hoje · 2026🧪 1992Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Not applicable.

SF3B1Splicing factor 3B subunit 1Disease-causing somatic mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Component of the 17S U2 SnRNP complex of the spliceosome, a large ribonucleoprotein complex that removes introns from transcribed pre-mRNAs (PubMed:12234937, PubMed:27720643, PubMed:32494006, PubMed:34822310, PubMed:36104565). The 17S U2 SnRNP complex (1) directly participates in early spliceosome assembly and (2) mediates recognition of the intron branch site during pre-mRNA splicing by promoting the selection of the pre-mRNA branch-site adenosine, the nucleophile for the first step of splicing

LOCALIZAÇÃO

NucleusNucleus speckle

VIAS BIOLÓGICAS (5)
Dengue Virus-Host InteractionsmRNA Splicing - Major PathwaymRNA PolyadenylationmRNA Splicing - Minor PathwayB-WICH complex positively regulates rRNA expression
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cervix Endocervix
245.2 TPM
Útero
235.8 TPM
Ovário
231.2 TPM
Cervix Ectocervix
226.6 TPM
Baço
211.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
myelodysplastic syndromeuveal melanomamyelodysplastic syndrome with ring sideroblasts
HGNC:10768UniProt:O75533
TET2Methylcytosine dioxygenase TET2Disease-causing somatic mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Dioxygenase that catalyzes the conversion of the modified genomic base 5-methylcytosine (5mC) into 5-hydroxymethylcytosine (5hmC) and plays a key role in active DNA demethylation. Has a preference for 5-hydroxymethylcytosine in CpG motifs. Also mediates subsequent conversion of 5hmC into 5-formylcytosine (5fC), and conversion of 5fC to 5-carboxylcytosine (5caC). Conversion of 5mC into 5hmC, 5fC and 5caC probably constitutes the first step in cytosine demethylation. Methylation at the C5 position

LOCALIZAÇÃO

NucleusChromosome

VIAS BIOLÓGICAS (2)
TET1,2,3 and TDG demethylate DNASpecification of primordial germ cells
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
12.3 TPM
Cervix Ectocervix
10.8 TPM
Vagina
10.4 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
10.3 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
10.2 TPM
OUTRAS DOENÇAS (11)
myelodysplastic syndromeimmunodeficiency 75acute myeloid leukemia with multilineage dysplasiamyelodysplastic syndrome with ring sideroblasts
HGNC:25941UniProt:Q6N021

Variantes genéticas (ClinVar)

293 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TET2: NM_001127208.3(TET2):c.3691_3697del (p.Leu1231fs) ()
🧬 TET2: NM_001127208.3(TET2):c.4146_4147del (p.His1382fs) ()
🧬 TET2: NM_001127208.3(TET2):c.2079del (p.Lys693fs) ()
🧬 TET2: NM_001127208.3(TET2):c.2249_2252del (p.Ile750fs) ()
🧬 TET2: NM_001127208.3(TET2):c.3500+2del ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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Pesquisa ativa

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Doenças relacionadas

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. [Acquired idiopathic sideroblastic anemia].
    Nihon Rinsho· 2002· PMID 12013878recente
  2. From sideroblastic anemia to the role of mitochondrial DNA mutations in myelodysplastic syndromes.
    Leuk Res· 2000· PMID 10654450recente
  3. The MERRF mutation of mitochondrial DNA in the bone marrow of a patient with acquired idiopathic sideroblastic anemia.
    Am J Hematol· 1999· PMID 9883816recente
  4. Diagnostic and biological significance of sideroblastic erythropoiesis in the myelodysplastic syndromes.
    Int J Hematol· 1998· PMID 9631580recente
  5. Heteroplasmic point mutations of mitochondrial DNA affecting subunit I of cytochrome c oxidase in two patients with acquired idiopathic sideroblastic anemia.
    Blood· 1997· PMID 9389715recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:75564(Orphanet)
  2. MONDO:0019157(MONDO)
  3. GARD:8249(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q16938550(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Anemia sideroblástica idiopática adquirida
Compêndio · Raras BR

Anemia sideroblástica idiopática adquirida

ORPHA:75564 · MONDO:0019157
Prevalência
1-9 / 100 000
Herança
Not applicable
CID-10
D64.3 · Outras anemias sideroblásticas
CID-11
Início
Adult
Prevalência
0.0 (Europe)
MedGen
UMLS
C1264195
Repurposing
11 candidatos
azacitidineDNA methyltransferase inhibitor
cyanocobalaminmethylmalonyl CoA mutase stimulant|vitamin B
decitabineglucocorticoid receptor agonist
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