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Condrodisplasia metafisária, tipo Spahr
ORPHA:2501CID-10 · Q78.5CID-11 · LD24.7OMIM 250400DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Sistema ósseoInício infantilHerança AR

Uma osteocondrodisplasia, ou displasia esquelética, é um distúrbio do desenvolvimento ósseo e da cartilagem. As osteocondrodisplasias são doenças raras. Cerca de 1 em cada 5.000 bebês nasce com algum tipo de displasia esquelética. No entanto, se consideradas coletivamente, as displasias esqueléticas genéticas ou osteocondrodisplasias compreendem um grupo reconhecível de distúrbios determinados geneticamente com comprometimento esquelético generalizado. Esses distúrbios levam à baixa estatura desproporcional e a anormalidades ósseas, particularmente nos braços, pernas e coluna. A displasia esquelética pode resultar em limitação funcional acentuada e até mesmo mortalidade.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

Mantido pelo Disease Twin100% com fonte · atualizado 25/09/2026Revisão médica pendente
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Visão geral

A condrodisplasia metafisária, tipo Spahr, é uma condição genética rara caracterizada por alterações no desenvolvimento do esqueleto, com início dos sintomas durante a infância.[1][2]

A doença apresenta uma prevalência estimada em menos de 1 caso por 1.000.000 de habitantes e possui padrão de herança autossômica recessiva.[1][2]

Sinais e sintomas

As manifestações esqueléticas incluem baixa estatura e baixa estatura desproporcional, membros inferiores curtos, encurvamento dos ossos longos, encurvamento das pernas e encurvamento progressivo da perna, além de deformidades angulares nos joelhos como genu varum e genu valgum.[1][2]

No exame ósseo e articular, observam-se condrodisplasia metafisária, displasia metafisária, morfologia metafisária anormal, alargamento metafisário, anormalidade da morfologia da epífise, maturação esquelética atrasada, displasia do quadril, densidade mineral óssea reduzida e osteocondrite dissecante, podendo ocorrer dor no joelho.[1][2]

Outras manifestações descritas compreendem alterações da coluna vertebral como escoliose e hiperlordose, distúrbio da marcha e marcha anserina, atraso motor, além de alterações dentárias com dentes cariados e anormalidade da dentição.[1][2]

Causas genéticas

A condição está associada a variantes no gene MMP13, que codifica a enzima colagenase 3 (Collagenase 3).[1][3][4]

A transmissão da doença ocorre por meio de herança autossômica recessiva, sendo necessária a presença de variantes patogênicas em ambas as cópias do gene para a manifestação clínica.[1][3][4]

Diagnóstico

O diagnóstico envolve a identificação das características clínicas e radiológicas das displasias esqueléticas metafisárias e a confirmação por meio de testes genéticos, existindo registros de testes genéticos específicos e variantes catalogadas no banco ClinVar para o gene MMP13.[1][3][4]

Fontes numeradas em Referências.

Conteúdo informativo gerado e mantido automaticamente a partir de fontes oficiais (Orphanet, HPO, OMIM, SUS). Não substitui avaliação médica.

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EM LINGUAGEM SIMPLES

A condrodisplasia metafisária, tipo Spahr é uma doença genética muito rara que afeta as partes de crescimento dos ossos, conhecidas como metáfises. As famílias costumam notar que a criança desenvolve pernas arqueadas, tem atraso no desenvolvimento motor e anda oscilando o corpo de forma diferente. Ela é transmitida de forma recessiva através de alterações no gene MMP13, que atua na cartilagem e na formação do esqueleto. Não há remédio específico para a cura, mas o SUS oferece atendimento de reabilitação para auxiliar na mobilidade e na qualidade de vida.

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Uma osteocondrodisplasia, ou displasia esquelética, é um distúrbio do desenvolvimento ósseo e da cartilagem. As osteocondrodisplasias são doenças raras. Cerca de 1 em cada 5.000 bebês nasce com algum tipo de displasia esquelética. No entanto, se consideradas coletivamente, as displasias esqueléticas genéticas ou osteocondrodisplasias compreendem um grupo reconhecível de distúrbios determinados geneticamente com comprometimento esquelético generalizado. Esses distúrbios levam à baixa estatura desproporcional e a anormalidades ósseas, particularmente nos braços, pernas e coluna. A displasia esquelética pode resultar em limitação funcional acentuada e até mesmo mortalidade.

Publicações científicas
273 artigos
Último publicado: 2000

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
18
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q78.5
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
13 sintomas
🦷
Dentes
1 sintomas

+ 15 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Displasia metafisária
Frequência: 3/3
100%prev.
Encurvamento das pernas
Obrigatório (100%)
100%prev.
Início juvenil
Obrigatório (100%)
100%prev.
Início na infância
Obrigatório (100%)
90%prev.
Distúrbio da marcha
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Genu varum
Muito frequente (99-80%)
29sintomas
Muito frequente (16)
Frequente (7)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 29 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Displasia metafisáriaMetaphyseal dysplasia
Frequência: 3/3100%
Encurvamento das pernasBowing of the legs
Obrigatório (100%)100%
Início juvenilJuvenile onset
Obrigatório (100%)100%
Início na infânciaInfantile onset
Obrigatório (100%)100%
Distúrbio da marchaGait disturbance
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7desde 2019
Total histórico273PubMed
Últimos 10 anos3publicações
Pico20192 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
MMP13
MMP13Collagenase 3Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (5)
Activation of Matrix MetalloproteinasesRUNX2 regulates genes involved in cell migrationDegradation of the extracellular matrixCollagen degradationAssembly of collagen fibrils and other multimeric structures
MECANISMO DE DOENÇA

Spondyloepimetaphyseal dysplasia, Missouri type

A bone disease characterized by moderate to severe metaphyseal changes, mild epiphyseal involvement, rhizomelic shortening of the lower limbs with bowing of the femora and/or tibiae, coxa vara, genu varum and pear-shaped vertebrae in childhood. Epimetaphyseal changes improve with age.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Baixa expressão)
Pituitária
0.6 TPM
Testículo
0.1 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
0.1 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
0.1 TPM
Vagina
0.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
metaphyseal chondrodysplasia, Spahr typespondyloepimetaphyseal dysplasia, Missouri typemetaphyseal anadysplasia
HGNC:7159UniProt:P45452

Variantes genéticas (ClinVar)

69 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 MMP13: NM_002427.4(MMP13):c.120+2T>C ()
🧬 MMP13: NM_002427.4(MMP13):c.544del (p.Ser182fs) ()
🧬 MMP13: GRCh37/hg19 11q22.1-22.3(chr11:101504957-108516865)x1 ()
🧬 MMP13: NM_002427.4(MMP13):c.1208G>A (p.Trp403Ter) ()
🧬 MMP13: NM_002427.4(MMP13):c.1108del (p.Ile370fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 12 variantes classificadas pelo ClinVar.

6
4
2
Patogênica (50.0%)
VUS (33.3%)
Benigna (16.7%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
MMP13: NM_002427.4(MMP13):c.1384G>A (p.Val462Ile) [Conflicting classifications of pathogenicity]
MMP13: NM_002427.4(MMP13):c.1372C>T (p.Arg458Cys) [Conflicting classifications of pathogenicity]
LOC126861318: NM_002427.4(MMP13):c.325C>T (p.Arg109Ter) [Pathogenic/Likely pathogenic]
MMP13: NM_002427.4(MMP13):c.619T>G (p.Trp207Gly) [Pathogenic/Likely pathogenic]
MMP13: NM_002427.4(MMP13):c.694C>A (p.His232Asn) [Pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Condrodisplasia metafisária, tipo Spahr

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Metaphyseal dysplasia, Spahr type: a mimicker of rickets.

BMJ case reports2019 Aug 13

Metaphyseal dysplasias are a heterogeneous group of skeletal dysplasias characterised by metaphyseal irregularities. Due to the presence of metaphyseal changes accompanied with bowing deformity of lower limb, they are likely to be mistaken for rickets. We present a case of a 7-year-old boy, finally diagnosed with metaphyseal dysplasia, Spahr type (MDST) (OMIM # 250400) after his exome sequencing revealed novel variations in the MMP13 gene (OMIM * 600108). This is a rare skeletal dysplasia with only a few cases reported in literature. A compilation of the presentation of the reported cases is given to help the reader understand this rare disorder. To the best of our knowledge, this case of MDST is the first to be reported from India.

#2

Endothelium-Dependent Vasorelaxant Effect of Prunus Persica Branch on Isolated Rat Thoracic Aorta.

Nutrients2019 Aug 06

Peach (Prunus persica (L.) Batsch) is a popular fruit consumed by people worldwide, owing to its pleasant flavor and high mineral nutrient content. A few plants from the genus Prunus, such as Prunus yedoensis, Prunus cerasus, and Prunus serotina have shown vasorelaxant and vasodilatory effects, to date, no study has investigated the vasorelaxation effects of the P. persica branch extract (PPE). The vasorelaxant effect of PPE was endothelium-dependent, and it was related to the NO-sGC-cGMP, vascular prostacyclin, and muscarinic receptor transduction pathway. K+ channels, such as the BKCa, KV, and KATP channels, were partially associated with PPE-induced vasorelaxation. PPE was effective in relaxing serotonin (5-HT)- or angiotensin II-induced contraction; furthermore, PPE attenuated Ca2+-induced vasoconstriction by IP3 receptors in the SR membrane, but its vasorelaxant effect was not associated with the influx of extracellular Ca2+ via receptor-operative Ca2+ channels or voltage-dependent Ca2+ channels. Recognizing the rising use of functional foods for hypertension treatment, our findings imply that PPE may be a natural antihypertensive agent.

#3

Cartilage-hair hypoplasia with normal height in childhood-4 patients with a unique genotype.

Clinical genetics2017 Aug

The manifestations of cartilage-hair hypoplasia (CHH), a metaphyseal chondrodysplasia caused by RMRP mutations, include short stature, hypoplastic hair, immunodeficiency and increased risk of malignancies. Clinical features show significant variability. We report a patient with normal height until age 12.5 years (-1.6 SDS at 11 years) who was diagnosed with CHH at 14 years. RMRP sequencing revealed compound heterozygosity for g.70A>G mutation and a 10-nucleotide duplication at position -13 (TACTCTGTGA). Through the Finnish Skeletal Dysplasia Register, we identified 3 additional patients with identical genotype. Two of them also showed unusually mild growth failure (height SDS -1.6 at 14 years and -3.0 at 12 years, respectively). Three of the 4 patients suffered from recurrent infections; 1 developed progressive bronchiectasis and another died from aggressive lymphoma. Our findings expand the phenotypic variability in CHH to include normal childhood height. The milder growth retardation related to this particular genotype was not associated with less severe extra-skeletal manifestations, emphasizing the need for careful follow-up also in CHH patients with mild-skeletal manifestations.

Publicações recentes

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A doença é causada por alterações com herança autossômica recessiva no gene MMP13. Esse gene produz a colagenase 3, enzima importante no desenvolvimento e na remodelação dos ossos longos.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 fontes citadas no texto · 8 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 5 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. MONDO
    purl.obolibrary.org
  2. GARD:3563
    GARD (NIH)
  3. Q55782084
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (2026). Condrodisplasia metafisária, tipo Spahr. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/condrodisplasia-metafisaria-tipo-spahr

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Condrodisplasia metafisária, tipo Spahr

ORPHA:2501 · MONDO:0009597
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
18 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q78.5 · Displasia metafisária
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0432225
Wikidata

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara