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Deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase
ORPHA:79246CID-10 · E74.4CID-11 · 5C53.02OMIM 608782DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
neuroInício neonatalHerança AR
Também conhecida comoPDHPDHD

A deficiência da enzima piruvato desidrogenase fosfatase é um subtipo muito raro de deficiência de piruvato desidrogenase (PDHD), caracterizada pelo acúmulo de ácido lático no sangue logo após o nascimento.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase é uma condição genética rara em que o organismo tem dificuldade em produzir energia de forma adequada. Os bebês afetados costumam apresentar acidose láctica (acúmulo excessivo de ácido no sangue) logo após o nascimento, além de fraqueza muscular pronunciada. Ao longo do crescimento, podem surgir dificuldades para se alimentar, atraso nas etapas do desenvolvimento motor e crises convulsivas. No Brasil, a doença não conta com um protocolo terapêutico específico (PCDT) no SUS, sendo o suporte focado no controle dos sintomas e na reabilitação.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A deficiência da enzima piruvato desidrogenase fosfatase é um subtipo muito raro de deficiência de piruvato desidrogenase (PDHD), caracterizada pelo acúmulo de ácido lático no sangue logo após o nascimento.

Publicações científicas
8 artigos
Último publicado: 2019 Jul

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
6 procedimentos SIGTAPCID-10: E74.4
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (6)
•
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)
•
Dosagem de ácidos orgânicos na urina
•
Teste de triagem para erros inatos do metabolismo
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Teste do pezinho (triagem neonatal)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
11 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Atividade diminuída do complexo piruvato desidrogenase
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Acidose láctica
Frequente (79-30%)
100%prev.
Hipotonia
Frequência: 2/2
100%prev.
Dificuldades alimentares
Frequência: 2/2
100%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Frequência: 2/2
100%prev.
Início neonatal
Frequência: 2/2
22sintomas
Muito frequente (6)
Frequente (9)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Atividade diminuída do complexo piruvato desidrogenaseDecreased activity of the pyruvate dehydrogenase complex
Muito frequente (99-80%)100%
Acidose lácticaLactic acidosis
Frequente (79-30%)100%
HipotoniaHypotonia
Frequência: 2/2100%
Dificuldades alimentaresFeeding difficulties
Frequência: 2/2100%
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Frequência: 2/2100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7desde 2019
Total histórico8PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20191 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026🧪 2020Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
PDP1
PDP1[Pyruvate dehydrogenase [acetyl-transferring]]-phosphatase 1, mitochondrialDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inRestrito
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Regulation of pyruvate dehydrogenase (PDH) complex
VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Brain Frontal Cortex BA9
51.5 TPM
Glândula adrenal
34.6 TPM
Testículo
29.8 TPM
Córtex cerebral
28.2 TPM
Fibroblastos
20.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
pyruvate dehydrogenase phosphatase deficiency
HGNC:9279UniProt:Q9P0J1

Variantes genéticas (ClinVar)

55 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PDP1: NM_018444.4(PDP1):c.671C>T (p.Thr224Ile) ()
🧬 PDP1: NM_018444.4(PDP1):c.48dup (p.Leu17fs) ()
🧬 PDP1: NM_018444.4(PDP1):c.1606C>G (p.Gln536Glu) ()
🧬 PDP1: GRCh37/hg19 8p23.3-q24.3(chr8:158048-146295771)x3 ()
🧬 PDP1: GRCh37/hg19 8q21.13-22.1(chr8:84127576-98263585)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 39 variantes classificadas pelo ClinVar.

2
37
Patogênica (5.1%)
VUS (94.9%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
PDHB: NM_000925.4(PDHB):c.575G>A (p.Arg192Gln) [Likely pathogenic]
PDHB: NM_000925.4(PDHB):c.700G>A (p.Gly234Arg) [Uncertain significance]
PDHB: NM_000925.4(PDHB):c.392A>C (p.Tyr131Ser) [Uncertain significance]
PDHB: NM_000925.4(PDHB):c.934+6del [Uncertain significance]
PDHB: NM_000925.4(PDHB):c.821T>C (p.Met274Thr) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Onde estão os ensaios

Com ensaio aberto em 1 país. O ponto verde marca onde há vaga agora.

Pesquisa e ensaios clínicos

1 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
Ver todos no ClinicalTrials.gov
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Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

A novel null mutation in the pyruvate dehydrogenase phosphatase catalytic subunit gene (PDP1) causing pyruvate dehydrogenase complex deficiency.

JIMD reports2019 Jul

Congenital lactic acidosis due to pyruvate dehydrogenase phosphatase (PDP) deficiency is very rare. PDP regulates pyruvate dehydrogenase complex (PDC) and defective PDP leads to PDC deficiency. We report a case with functional PDC deficiency with low activated (+dichloroacetate) and inactivated (+fluoride) PDC activities in lymphocytes and fibroblasts, normal activity of other mitochondrial enzymes in fibroblasts, and novel biallelic frameshift mutation in the PDP1 gene, c.575dupT (p.L192FfsX5), with absent PDP1 product in fibroblasts. Unexpectedly, the patient also had low branched-chain 2-ketoacid dehydrogenase (BCKDH) activity in fibroblasts with slight elevation of branched-chain amino acids in plasma and ketoacids in urine but with no pathogenic mutations in the enzymes of BCKDH, which could suggest shared regulatory function of PDC and BCKDH in fibroblasts, potentially in other tissues or cell types as well, but this remains to be determined. The clinical presentation of this patient overlaps that of other patients with primary-specific PDC deficiency, with neonatal/infantile and childhood lactic acidosis, normal lactate to pyruvate ratio, elevated plasma alanine, delayed psychomotor development, epileptic encephalopathy, feeding difficulties, and hypotonia. This patient exhibited marked improvement of overall development following initiation of ketogenic diet at 31 months of age. To the best of our knowledge, this is the fourth case of functional PDC deficiency with a defined mutation in PDP1. Pyruvate dehydrogenase phosphatase (PDP) regulates pyruvate dehydrogenase complex (PDC) and defective PDP due to PDP1 mutations leads to PDC deficiency and congenital lactic acidosis.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Doença com base genética

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Conselhos e sociedades

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A condição é provocada por mutações genéticas no gene PDP1, com padrão de herança autossômica recessiva. Essas alterações diminuem a atividade do complexo enzimático piruvato desidrogenase, gerando acúmulo de ácido lático no organismo.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:79246
    Orphanet
  2. GARD:9888
    GARD (NIH)
  3. Q106303015
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/deficiencia-de-piruvato-desidrogenase-fosfatase

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase

ORPHA:79246 · MONDO:0012120
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
6 procedimentos
Geral
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E74.4 · Distúrbios do metabolismo do piruvato e da gliconeogênese
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1837429
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara