A deficiência da enzima piruvato desidrogenase fosfatase é um subtipo muito raro de deficiência de piruvato desidrogenase (PDHD), caracterizada pelo acúmulo de ácido lático no sangue logo após o nascimento.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase é uma condição genética rara em que o organismo tem dificuldade em produzir energia de forma adequada. Os bebês afetados costumam apresentar acidose láctica (acúmulo excessivo de ácido no sangue) logo após o nascimento, além de fraqueza muscular pronunciada. Ao longo do crescimento, podem surgir dificuldades para se alimentar, atraso nas etapas do desenvolvimento motor e crises convulsivas. No Brasil, a doença não conta com um protocolo terapêutico específico (PCDT) no SUS, sendo o suporte focado no controle dos sintomas e na reabilitação.
A deficiência da enzima piruvato desidrogenase fosfatase é um subtipo muito raro de deficiência de piruvato desidrogenase (PDHD), caracterizada pelo acúmulo de ácido lático no sangue logo após o nascimento.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 8 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisVariantes genéticas (ClinVar)
55 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 39 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase
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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Com ensaio aberto em 1 país. O ponto verde marca onde há vaga agora.
Pesquisa e ensaios clínicos
1 ensaios clínicos encontrados.
Publicações mais relevantes
Publicações recentes
A novel null mutation in the pyruvate dehydrogenase phosphatase catalytic subunit gene (PDP1) causing pyruvate dehydrogenase complex deficiency.
Pyruvate dehydrogenase phosphatase 1 (PDP1) null mutation produces a lethal infantile phenotype.
Identification of a canine model of pyruvate dehydrogenase phosphatase 1 deficiency.
Pyruvate dehydrogenase phosphatase deficiency: orphan disease or an under-diagnosed condition?
Pyruvate dehydrogenase phosphatase deficiency: identification of the first mutation in two brothers and restoration of activity by protein complementation.
Associações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A condição é provocada por mutações genéticas no gene PDP1, com padrão de herança autossômica recessiva. Essas alterações diminuem a atividade do complexo enzimático piruvato desidrogenase, gerando acúmulo de ácido lático no organismo.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/deficiencia-de-piruvato-desidrogenase-fosfatase
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Deficiência de piruvato desidrogenase fosfatase
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata