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Deficiência de properdina
ORPHA:2966CID-10 · D84.1CID-11 · 4A00.1YOMIM 312060DOENÇA RARA
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Herança XL

Imunodeficiência primária, hereditária, rara, devido a uma anomalia da proteína da cascata do complemento, caracterizada por suscetibilidade significativamente aumentada a infecções por espécies de Neisseria. Afeta apenas homens, geralmente apresentando doença meningocócica grave ou fulminante.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

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EM LINGUAGEM SIMPLES

A deficiência de properdina é uma imunodeficiência genética rara que prejudica uma parte do sistema de defesa chamada via alternativa do complemento. Ela atinge apenas homens e provoca uma suscetibilidade muito alta a infecções bacterianas graves causadas por bactérias do gênero Neisseria, como meningites fulminantes. A causa está em alterações genéticas no gene CFP, responsável pela produção da proteína properdina. No Brasil, a doença não conta com protocolo clínico (PCDT) próprio nem remédios específicos dispensados pelo SUS, sendo o cuidado focado na prevenção e combate rápido a infecções.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Imunodeficiência primária, hereditária, rara, devido a uma anomalia da proteína da cascata do complemento, caracterizada por suscetibilidade significativamente aumentada a infecções por espécies de Neisseria. Afeta apenas homens, geralmente apresentando doença meningocócica grave ou fulminante.

Publicações científicas
74 artigos
Último publicado: 2025 May
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: D84.1
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

—
Anormalidade do metabolismo/homeostase
—
Via alternativa do complemento disfuncional
—
HP:0001419
3sintomas
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 3 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Anormalidade do metabolismo/homeostaseAbnormality of metabolism/homeostasis
Via alternativa do complemento disfuncionalDysfunctional alternative complement pathway

Linha do tempo da pesquisa

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Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

X-linked recessive

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
CFP
CFPProperdinDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (4)
Activation of C3 and C5Regulation of Complement cascadeAlternative complement activationNeutrophil degranulation
MECANISMO DE DOENÇA

Properdin deficiency

Results in higher susceptibility to bacterial infections; especially to meningococcal infections. Three phenotypes have been reported: complete deficiency (type I), incomplete deficiency (type II), and dysfunction of properdin (type III).

OUTRAS DOENÇAS (1)
properdin deficiency, X-linked
HGNC:8864UniProt:P27918

Variantes genéticas (ClinVar)

160 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CFP: NM_001145252.3(CFP):c.963G>A (p.Trp321Ter) ()
🧬 CFP: NM_001145252.3(CFP):c.1214G>C (p.Arg405Pro) ()
🧬 CFP: NM_001145252.3(CFP):c.611C>G (p.Pro204Arg) ()
🧬 CFP: GRCh37/hg19 Xp11.3-11.23(chrX:44182604-47607117)x1 ()
🧬 CFP: GRCh37/hg19 Xp22.2-11.23(chrX:15392463-48777470)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 13 variantes classificadas pelo ClinVar.

7
5
1
Patogênica (53.8%)
VUS (38.5%)
Benigna (7.7%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CFP: NM_001145252.3(CFP):c.767-2A>T [Likely pathogenic]
CFP: NM_001145252.3(CFP):c.476G>A (p.Arg159His) [Conflicting classifications of pathogenicity]
CFP: NM_001145252.3(CFP):c.716C>T (p.Pro239Leu) [Conflicting classifications of pathogenicity]
CFP: NM_001145252.3(CFP):c.1240T>G (p.Tyr414Asp) [Pathogenic]
CFP: NM_001145252.3(CFP):c.617C>G (p.Ser206Ter) [Pathogenic]

Diagnóstico

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
13 papers (10 anos)
#1

Recurrent Gonococcemia Reveiling X-linked Properdin Deficiency: A Novel Case Report.

Open forum infectious diseases2025 May

We present a unique case involving a patient who was diagnosed with X-linked properdin deficiency after 2 episodes of disseminated gonococcal infections 1 year apart. Although this deficiency is well-documented for its association with meningococcemia, its correlation with disseminated gonococcal infections (DGI) has not been previously reported. Recurrent DGI cases reported in the literature with identified cause are mostly associated with acquired or congenital complement pathway deficiencies. However, properdin deficiency is rarely screened for during a first episode. Our case not only highlights the clinical presentation that should raise suspicion of DGI but also underscores the importance of investigating the alternative complement pathway in such cases. At a time when gonococcal resistance is increasing, it is essential to consider existing strategies for preventing these infections, including vaccinations.

#2

Recurrent meningococcal infections as a sign of inborn error immunity.

Epidemiologie, mikrobiologie, imunologie : casopis Spolecnosti pro epidemiologii a mikrobiologii Ceske lekarske spolecnosti J.E. Purkyne2024

Invasive meningococcal diseases (IMD) caused by Neisseria meningitidis are generally rare. They affect mostly selected age categories and risk groups of patients (in terms of age, comorbidities, or applied therapy), and the immune system and its defects may play an important modifying role. Meningococcal infections could be the first and only clinical sign of unrecognised immunodeficiency. IMD are a typical clinical presentation of inborn errors of immunity with low concentrations or dysfunction of the terminal components of complement cascade. Meningitis is present in approximately 40% of the patients with terminal complement components deficiencies and in 6% of the patients with properdin deficiency. Despite evident advances in the understanding of the pathogenesis of meningococcal infections and the mechanisms of immune defence against this pathogen, patients with defects in the alternative or terminal complement pathway are highly predisposed to invasive and recurrent meningococcal infections, usually with a mild course. Therefore, it is recommended that each patient with IMD, especially recurrent, should undergo an immunological examination to rule out complement deficiencies.

#3

Severe Meningococcal Meningitis Revealing a Novel Form of Properdin Deficiency in a Previously Healthy 13-Year-old Child.

The Pediatric infectious disease journal2024 Aug 01

A 13-year-old boy was admitted with severe meningococcal meningitis. Immunologic workup revealed a properdin deficiency, and genetic sequencing of CFP identified a novel, private and predicted pathogenic variant in exon 8. The patient received broad immunizations and penicillin prophylaxis. Children with invasive meningococcal disease should be tested for complement deficiency.

#4

Properdin deficiency associated with systemic meningococcal disease due to a novel p.Cys337Arg pathogenic variant.

Genes & diseases2024 Nov
#5

HBSP improves kidney ischemia-reperfusion injury and promotes repair in properdin deficient mice via enhancing phagocytosis of tubular epithelial cells.

Frontiers in immunology2023

Phagocytosis plays vital roles in injury and repair, while its regulation by properdin and innate repair receptor, a heterodimer receptor of erythropoietin receptor (EPOR)/β common receptor (βcR), in renal ischaemia-reperfusion (IR) remains unclear. Properdin, a pattern recognition molecule, facilitates phagocytosis by opsonizing damaged cells. Our previous study showed that the phagocytic function of tubular epithelial cells isolated from properdin knockout (PKO) mouse kidneys was compromised, with upregulated EPOR in IR kidneys that was further raised by PKO at repair phase. Here, helix B surface peptide (HBSP), derived from EPO only recognizing EPOR/βcR, ameliorated IR-induced functional and structural damage in both PKO and wild-type (WT) mice. In particular, HBSP treatment led to less cell apoptosis and F4/80+ macrophage infiltration in the interstitium of PKO IR kidneys compared to the WT control. In addition, the expression of EPOR/βcR was increased by IR in WT kidneys, and furthered increased in IR PKO kidneys, but greatly reduced by HBSP in the IR kidneys of PKO mice. HBSP also increased PCNA expression in IR kidneys of both genotypes. Moreover, iridium-labelled HBSP (HBSP-Ir) was localized mainly in the tubular epithelia after 17-h renal IR in WT mice. HBSP-Ir also anchored to mouse kidney epithelial (TCMK-1) cells treated by H2O2. Both EPOR and EPOR/βcR were significantly increased by H2O2 treatment, while further increased EPOR was showed in cells transfected with small interfering RNA (siRNA) targeting properdin, but a lower level of EPOR was seen in EPOR siRNA and HBSP-treated cells. The number of early apoptotic cells was increased by EPOR siRNA in H2O2-treated TCMK-1, but markedly reversed by HBSP. The phagocytic function of TCMK-1 cells assessed by uptake fluorescence-labelled E.coli was enhanced by HBSP dose-dependently. Our data demonstrate for the first time that HBSP improves the phagocytic function of tubular epithelial cells and kidney repair post IR injury, via upregulated EPOR/βcR triggered by both IR and properdin deficiency.

Publicações recentes

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📚 EuropePMC44 artigos no totalmostrando 18

2025

Recurrent Gonococcemia Reveiling X-linked Properdin Deficiency: A Novel Case Report.

Open forum infectious diseases
2024

Recurrent meningococcal infections as a sign of inborn error immunity.

Epidemiologie, mikrobiologie, imunologie : casopis Spolecnosti pro epidemiologii a mikrobiologii Ceske lekarske spolecnosti J.E. Purkyne
2024

Properdin deficiency associated with systemic meningococcal disease due to a novel p.Cys337Arg pathogenic variant.

Genes & diseases
2024

Severe Meningococcal Meningitis Revealing a Novel Form of Properdin Deficiency in a Previously Healthy 13-Year-old Child.

The Pediatric infectious disease journal
2023

HBSP improves kidney ischemia-reperfusion injury and promotes repair in properdin deficient mice via enhancing phagocytosis of tubular epithelial cells.

Frontiers in immunology
2021

Properdin Deficiency Impairs Phagocytosis and Enhances Injury at Kidney Repair Phase Post Ischemia-Reperfusion.

Frontiers in immunology
2020

Neisseria meningitidis inside neutrophils, revealing properdin deficiency.

International journal of infectious diseases : IJID : official publication of the International Society for Infectious Diseases
2020

[Inflammatory myopathy following acute meningoccemia in a properdin-deficient patient: A case report].

La Revue de medecine interne
2019

[H Factor Deficiency: A Case with an Atypical Presentation].

Acta medica portuguesa
2018

Inherited Classical and Alternative Pathway Complement Deficiencies in Children: A Single Center Experience.

Iranian journal of immunology : IJI
2019

The role of properdin in complement-mediated renal diseases: a new player in complement-inhibiting therapy?

Pediatric nephrology (Berlin, Germany)
2018

Blocking Properdin Prevents Complement-Mediated Hemolytic Uremic Syndrome and Systemic Thrombophilia.

Journal of the American Society of Nephrology : JASN
2018

[Assessment of health information available online regarding meningococcal B vaccine recommendations].

Revista espanola de salud publica
2017

Functional and structural insight into properdin control of complement alternative pathway amplification.

The EMBO journal
2017

Tumour cell conditioned medium reveals greater M2 skewing of macrophages in the absence of properdin.

Immunity, inflammation and disease
2017

C5 inhibition prevents renal failure in a mouse model of lethal C3 glomerulopathy.

Kidney international
2017

Properdin deficiency protects from 5-fluorouracil-induced small intestinal mucositis in a complement activation-independent, interleukin-10-dependent mechanism.

Clinical and experimental immunology
2015

Background Paper for the update of meningococcal vaccination recommendations in Germany: use of the serogroup B vaccine in persons at increased risk for meningococcal disease.

Bundesgesundheitsblatt, Gesundheitsforschung, Gesundheitsschutz
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Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A doença é causada por alterações genéticas hereditárias no gene CFP. Esse gene é responsável pela síntese da properdina, proteína essencial para a via alternativa do sistema complemento.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Recurrent meningococcal infections as a sign of inborn error immunity.
    Epidemiologie, mikrobiologie, imunologie : casopis Spolecnosti pro epidemiologii a mikrobiologii Ceske lekarske spolecnosti J.E. Purkyne2024PMID 39725558
  2. ORPHA:2966
    Orphanet
  3. GARD:4513
    GARD (NIH)
  4. Q7250189
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Deficiência de properdina. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/deficiencia-de-properdina

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Deficiência de properdina

ORPHA:2966 · MONDO:0010713
CID-10
D84.1 · Defeitos no sistema complemento
CID-11
MedGen
UMLS
C0398762
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara