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Deficiência de pterina-4-carbinolamina desidratase
ORPHA:1578CID-10 · E70.1CID-11 · 5C59.01OMIM 264070DOENÇA RARA

A deficiência de pterina-4 alfa-carbinolamina desidratase 1 (PCBD1) é considerada uma forma transitória e benigna de hiperfenilalaninemia devido à deficiência de tetrahidrobiopterina, caracterizada por hipotonia muscular, irritabilidade (detectada por EEG), aquisição lenta de habilidades psicomotoras, distúrbios de movimento dependentes da idade, incluindo distonia e uma excreção concomitante de pterinas 7-substituídas. O desenvolvimento neurológico é normal com controle dietético da fenilalanina no sangue. PCBD1 é herdado de maneira autossômica recessiva.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A deficiência de pterina-4 alfa-carbinolamina desidratase 1 (PCBD1) é considerada uma forma transitória e benigna de hiperfenilalaninemia devido à deficiência de tetrahidrobiopterina, caracterizada por hipotonia muscular, irritabilidade (detectada por EEG), aquisição lenta de habilidades psicomotoras, distúrbios de movimento dependentes da idade, incluindo distonia e uma excreção concomitante de pterinas 7-substituídas. O desenvolvimento neurológico é normal com controle dietético da fenilalanina no sangue. PCBD1 é herdado de maneira autossômica recessiva.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2020 May 26

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
21
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: E70.1
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (7)
0202010279
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)metabolic_test
0202010295
Dosagem de ácidos orgânicos na urinagenetic_test
0202010490
Teste de triagem para erros inatos do metabolismonewborn_screening
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202080013
Teste do pezinho (triagem neonatal)nutritional
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
+1 outros procedimentos
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
6 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas

+ 10 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Nível urinário elevado de 7-biopterina
Frequência: 13/13
90%prev.
Concentração anormal de biopterina circulante
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hiperfenilalaninemia
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Crise oculogírica
Frequente (79-30%)
55%prev.
Concentração anormal de neopterina circulante
Frequente (79-30%)
17%prev.
Hipomagnesemia
Ocasional (29-5%)
18sintomas
Muito frequente (3)
Frequente (2)
Ocasional (8)
Muito raro (3)
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 18 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Nível urinário elevado de 7-biopterinaElevated urinary 7-biopterin level
Frequência: 13/13100%
Concentração anormal de biopterina circulanteAbnormal circulating biopterin concentration
Muito frequente (99-80%)90%
HiperfenilalaninemiaHyperphenylalaninemia
Muito frequente (99-80%)90%
Crise oculogíricaOculogyric crisis
Frequente (79-30%)55%
Concentração anormal de neopterina circulanteAbnormal circulating neopterin concentration
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

PCBD1Pterin-4-alpha-carbinolamine dehydrataseDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Involved in tetrahydrobiopterin biosynthesis (By similarity). Seems to both prevent the formation of 7-pterins and accelerate the formation of quinonoid-BH2. Coactivator for HNF1A-dependent transcription (By similarity). Regulates the dimerization of homeodomain protein HNF1A and enhances its transcriptional activity (By similarity). Also acts as a coactivator for HNF1B-dependent transcription (PubMed:24204001)

LOCALIZAÇÃO

CytoplasmNucleus

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Phenylalanine metabolism
MECANISMO DE DOENÇA

Hyperphenylalaninemia, BH4-deficient, D

An autosomal recessive disease characterized by primapterinuria, a variant form of hyperphenylalaninemia defined by increased excretion of 7-substituted pterins in the urine. Patients with primapterinuria show an increased ratio of neopterin to biopterin in the urine, excretion of subnormal levels of biopterins, and normal levels of biogenic amines in cerebrospinal fluid. Neurologic signs are mild, present in the neonatal period only, and include hypotonia, delayed motor development and tremor.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fígado
151.9 TPM
Glândula adrenal
83.8 TPM
Cólon sigmoide
82.9 TPM
Rim - Córtex
81.6 TPM
Bladder
79.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
pterin-4 alpha-carbinolamine dehydratase 1 deficiency
HGNC:8646UniProt:P61457

Variantes genéticas (ClinVar)

36 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PCBD1: NM_000281.4(PCBD1):c.4-246T>A ()
🧬 PCBD1: NM_000281.4(PCBD1):c.1A>G (p.Met1Val) ()
🧬 PCBD1: NM_000281.4(PCBD1):c.4-2A>C ()
🧬 PCBD1: NM_000281.4(PCBD1):c.61_62dup (p.Ala22fs) ()
🧬 PCBD1: NM_000281.4(PCBD1):c.152_155dup (p.Arg52fs) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Deficiência de pterina-4-carbinolamina desidratase

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Consensus guideline for the diagnosis and treatment of tetrahydrobiopterin (BH4) deficiencies.
    Orphanet journal of rare diseases· 2020· PMID 32456656mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1578(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:264070(OMIM)
  3. MONDO:0009908(MONDO)
  4. GARD:2843(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q7706537(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Deficiência de pterina-4-carbinolamina desidratase
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Deficiência de pterina-4-carbinolamina desidratase

ORPHA:1578 · MONDO:0009908
Prevalência
Unknown
Casos
21 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E70.1 · Outras hiperfenilalaninemias
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1849700
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

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