A deficiência de pterina-4 alfa-carbinolamina desidratase 1 (PCBD1) é considerada uma forma transitória e benigna de hiperfenilalaninemia devido à deficiência de tetrahidrobiopterina, caracterizada por hipotonia muscular, irritabilidade (detectada por EEG), aquisição lenta de habilidades psicomotoras, distúrbios de movimento dependentes da idade, incluindo distonia e uma excreção concomitante de pterinas 7-substituídas. O desenvolvimento neurológico é normal com controle dietético da fenilalanina no sangue. PCBD1 é herdado de maneira autossômica recessiva.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A deficiência de pterina-4 alfa-carbinolamina desidratase 1 (PCBD1) é considerada uma forma transitória e benigna de hiperfenilalaninemia devido à deficiência de tetrahidrobiopterina, caracterizada por hipotonia muscular, irritabilidade (detectada por EEG), aquisição lenta de habilidades psicomotoras, distúrbios de movimento dependentes da idade, incluindo distonia e uma excreção concomitante de pterinas 7-substituídas. O desenvolvimento neurológico é normal com controle dietético da fenilalanina no sangue. PCBD1 é herdado de maneira autossômica recessiva.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 10 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 18 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Involved in tetrahydrobiopterin biosynthesis (By similarity). Seems to both prevent the formation of 7-pterins and accelerate the formation of quinonoid-BH2. Coactivator for HNF1A-dependent transcription (By similarity). Regulates the dimerization of homeodomain protein HNF1A and enhances its transcriptional activity (By similarity). Also acts as a coactivator for HNF1B-dependent transcription (PubMed:24204001)
CytoplasmNucleus
Hyperphenylalaninemia, BH4-deficient, D
An autosomal recessive disease characterized by primapterinuria, a variant form of hyperphenylalaninemia defined by increased excretion of 7-substituted pterins in the urine. Patients with primapterinuria show an increased ratio of neopterin to biopterin in the urine, excretion of subnormal levels of biopterins, and normal levels of biogenic amines in cerebrospinal fluid. Neurologic signs are mild, present in the neonatal period only, and include hypotonia, delayed motor development and tremor.
Variantes genéticas (ClinVar)
36 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
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Pesquisa e ensaios clínicos
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
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Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:1578(Orphanet)
- OMIM OMIM:264070(OMIM)
- MONDO:0009908(MONDO)
- GARD:2843(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q7706537(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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