A disgenesia caudal familiar é uma doença genética e rara que causa um problema de desenvolvimento na parte de baixo da coluna e em outras estruturas do corpo enquanto o bebê está se formando na barriga da mãe. Ela se caracteriza por diferentes níveis de má-formação nessas áreas, que podem variar de uma única artéria umbilical ou um ânus fechado (imperfurado) até a sirenomelia completa (uma condição grave onde as pernas são fundidas, como uma cauda de sereia), em vários membros da mesma família. As características que podem ser observadas nas pessoas afetadas incluem: ausência de parte da coluna na região lombar e sacra, ânus fechado ou fora do lugar, anormalidades nos órgãos genitais e urinários, algumas das características encontradas nas síndromes VATER ou VACTERL, e traços faciais específicos como rosto achatado, orelhas com formato incomum, dobras de pele no canto interno dos olhos (pregas epicânticas bilaterais), ponte nasal (base do nariz) afundada e queixo pequeno (micrognatia). Outras características relatadas incluem anomalias cardiovasculares (no coração e vasos sanguíneos), como um tipo de malformação cardíaca (defeito do coxim endocárdico) e a artéria pulmonar subdesenvolvida (hipoplasia da artéria pulmonar); e anomalias esqueléticas (nos ossos), como uma curvatura acentuada da coluna (cifose) e desenvolvimento incompleto ou ausência de uma parte da bacia (hemipelvis).
Introdução
O que você precisa saber de cara
A disgenesia caudal familiar é uma condição genética rara que afeta a formação da coluna lombar, do sacro, do intestino e dos órgãos urinários antes do nascimento. Ao nascer, a família ou a equipe de saúde podem notar alterações visíveis nas costas, pés virados ou o ânus imperfurado. Não há remédios que curem a síndrome, mas o tratamento envolve procedimentos cirúrgicos reparadores e reabilitação motora. No SUS, os cuidados são feitos por acompanhamento multiprofissional e serviços de reabilitação física para doenças raras.
A disgenesia caudal familiar é uma doença genética e rara que causa um problema de desenvolvimento na parte de baixo da coluna e em outras estruturas do corpo enquanto o bebê está se formando na barriga da mãe. Ela se caracteriza por diferentes níveis de má-formação nessas áreas, que podem variar de uma única artéria umbilical ou um ânus fechado (imperfurado) até a sirenomelia completa (uma condição grave onde as pernas são fundidas, como uma cauda de sereia), em vários membros da mesma família. As características que podem ser observadas nas pessoas afetadas incluem: ausência de parte da coluna na região lombar e sacra, ânus fechado ou fora do lugar, anormalidades nos órgãos genitais e urinários, algumas das características encontradas nas síndromes VATER ou VACTERL, e traços faciais específicos como rosto achatado, orelhas com formato incomum, dobras de pele no canto interno dos olhos (pregas epicânticas bilaterais), ponte nasal (base do nariz) afundada e queixo pequeno (micrognatia). Outras características relatadas incluem anomalias cardiovasculares (no coração e vasos sanguíneos), como um tipo de malformação cardíaca (defeito do coxim endocárdico) e a artéria pulmonar subdesenvolvida (hipoplasia da artéria pulmonar); e anomalias esqueléticas (nos ossos), como uma curvatura acentuada da coluna (cifose) e desenvolvimento incompleto ou ausência de uma parte da bacia (hemipelvis).
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 19 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 31 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.
Neural tube defects
Congenital malformations of the central nervous system and adjacent structures related to defective neural tube closure during the first trimester of pregnancy. Failure of neural tube closure can occur at any level of the embryonic axis. Common NTD forms include anencephaly, myelomeningocele and spina bifida, which result from the failure of fusion in the cranial and spinal region of the neural tube. NTDs have a multifactorial etiology encompassing both genetic and environmental components.
Variantes genéticas (ClinVar)
16 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
18 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Disgenesia caudal familiar
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Disgenesia caudal familiar e no aconselhamento genético da família.
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A síndrome tem causa genética e é transmitida com padrão autossômico dominante. Ela está associada a mutações no gene VANGL1, responsável pela produção da proteína Vang-like protein 1.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
1 publicação do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Disgenesia caudal familiar. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/disgenesia-caudal-familiar
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Disgenesia caudal familiar
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata