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Displasia espondiloepifisária, tipo Stanescu
ORPHA:459051CID-10 · Q77.7CID-11 · LD24.3OMIM 616583DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Sistema ósseoInício infantilHerança AD
Também conhecida comoSED

Craniossinostose, uma condição na qual as suturas da cabeça se fundem prematuramente e subsequentemente alteram o formato da cabeça, é observada em múltiplas condições, conforme listado abaixo. O nível de envolvimento varia de acordo com a condição e pode variar de craniossinostose menor de sutura única a craniossinostose maior multissutural.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

Mantido pelo Disease Twin100% com fonte · atualizado 23/09/2026Revisão médica pendente
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Visão geral

A displasia espondiloepifisária, tipo Stanescu, é uma condição genética extremamente rara, com prevalência estimada em menos de 1 caso por 1.000.000 de indivíduos. As manifestações clínicas têm início característico na infância ou período juvenil, apresentando padrão de herança autossômica dominante. É classificada sob o código CID-10 Q77.7, MONDO:0014701 e OMIM:616583.[1][2]

Sinais e sintomas

O quadro clínico é marcado por displasia espondiloepifisária e baixa estatura. Na coluna vertebral e postura, observam-se platispondilia, cunhamento vertebral, bico nas vértebras, cifoescoliose e pescoço rígido.[1][2]

Além disso, os indivíduos podem apresentar acometimento articular e ósseo periférico, incluindo artralgia, rigidez articular, trismo, coxa valga, ílios hipoplásicos, torção tibial interna e marcha anserina.[1][2]

Causas genéticas

A displasia espondiloepifisária, tipo Stanescu, está associada a alterações no gene COL2A1, responsável pela codificação da cadeia de colágeno alfa-1(II) (Collagen alpha-1(II) chain). Sua transmissão segue um padrão de herança autossômica dominante.[1][3][4]

Diagnóstico

A identificação diagnóstica apoia-se na avaliação clínica e em ferramentas de genética médica. Estão catalogadas 1.449 variantes para o gene associado na base ClinVar e existem cerca de 30 testes genéticos relacionados para investigação laboratorial.[1][3][4]

Fontes numeradas em Referências.

Conteúdo informativo gerado e mantido automaticamente a partir de fontes oficiais (Orphanet, HPO, OMIM, SUS). Não substitui avaliação médica.

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A displasia espondiloepifisária, tipo Stanescu é uma alteração genética muito rara que afeta a coluna e as articulações desde a infância. As famílias costumam perceber baixa estatura, dor nas articulações, vértebras achatadas e um modo gingado de andar conhecido como marcha anserina. A condição é causada por alterações no gene COL2A1 e tem padrão de herança autossômica dominante. Não existe um medicamento curativo específico e a condição não possui um protocolo com remédios dispensados pelo SUS. O suporte oferecido na rede pública baseia-se em exames diagnósticos e procedimentos de atendimento em reabilitação voltados a doenças raras.

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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Craniossinostose, uma condição na qual as suturas da cabeça se fundem prematuramente e subsequentemente alteram o formato da cabeça, é observada em múltiplas condições, conforme listado abaixo. O nível de envolvimento varia de acordo com a condição e pode variar de craniossinostose menor de sutura única a craniossinostose maior multissutural.

Publicações científicas
682 artigos
Último publicado: 2025

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
7
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q77.7
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

100%prev.
Artralgia
Frequência: 3/3
100%prev.
Platispondilia
Frequência: 3/3
100%prev.
Marcha anserina
Frequência: 3/3
67%prev.
Início na infância
Frequência: 2/3
67%prev.
Coxa valga
Frequência: 2/3
67%prev.
Cunhamento vertebral
Frequência: 2/3
17sintomas
Muito frequente (3)
Frequente (9)
Ocasional (1)
Sem dados (4)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 17 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

ArtralgiaArthralgia
Frequência: 3/3100%
PlatispondiliaPlatyspondyly
Frequência: 3/3100%
Marcha anserinaWaddling gait
Frequência: 3/3100%
Início na infânciaChildhood onset
Frequência: 2/367%
Frequência: 2/367%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico682PubMed
Últimos 10 anos3publicações
Pico20151 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

COL2A1Collagen alpha-1(II) chainDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (10)
Integrin cell surface interactionsMET activates PTK2 signalingDevelopmental Lineage of Pancreatic Ductal CellsAssembly of collagen fibrils and other multimeric structuresSignaling by PDGF
MECANISMO DE DOENÇA

Spondyloepiphyseal dysplasia congenital type

Disorder characterized by disproportionate short stature and pleiotropic involvement of the skeletal and ocular systems.

OUTRAS DOENÇAS (22)
Legg-Calve-Perthes diseasespondylometaphyseal dysplasia, Schmidt typeplatyspondylic dysplasia, Torrance typeKniest dysplasia
HGNC:2200UniProt:P02458

Variantes genéticas (ClinVar)

1.449 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.2957C>T (p.Pro986Leu) ()
🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.2464-2A>T ()
🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.3635G>T (p.Gly1212Val) ()
🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.3166-1G>C ()
🧬 COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.944G>C (p.Gly315Ala) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 71 variantes classificadas pelo ClinVar.

46
21
4
Patogênica (64.8%)
VUS (29.6%)
Benigna (5.6%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.2957C>T (p.Pro986Leu) [Likely pathogenic]
COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.2464-2A>T [Likely pathogenic]
COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.917_918delinsA (p.Gly306fs) [Likely pathogenic]
COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.1365+3A>C [Likely pathogenic]
COL2A1: NM_001844.5(COL2A1):c.1529G>T (p.Gly510Val) [Likely pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

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Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia espondiloepifisária, tipo Stanescu

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

🥉Melhor nível de evidência: Relato de caso
Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Spondyloepiphyseal dysplasia type Stanescu: Expanding the clinical and molecular spectrum of a very rare type II collagenopathy.

American journal of medical genetics. Part A2020 Nov

Spondyloepiphyseal dysplasia type Stanescu (SED-S) is a very rare type II collagenopathy. We describe an 8-year-old boy who presented with short trunk, C2-C3 vertebral fusion, hand, foot, leg and thigh pain, stiffness and limited joint mobility, and waddling gait. Radiographs showed platyspondyly with anterior wedging and endplate irregularities, broad femoral necks, and large epiphyses and epiphyseal equivalents. Differential diagnosis included progressive pseudorheumatoid dysplasia and SED-S. A skeletal dysplasia custom-designed NGS panel was performed and the heterozygous pathogenic variant c.620G>A; p.(Gly207Glu) in COL2A1 was detected, establishing the diagnosis of SED-S. Vertebral fusions, observed in our patient, have not been previously described in this dysplasia. This variant has not been previously associated with SED-S, but was reported in two other families with spondyloepiphyseal dysplasia. Thus, this case expands the clinical and mutational spectrum of SED-S and demonstrates that SED-S significantly overlaps with other skeletal dysplasias.

#2

Pathogenenic variant in the COL2A1 gene is associated with Spondyloepiphyseal dysplasia type Stanescu.

American journal of medical genetics. Part A2016 Jan
#3

Novel COL2A1 variant (c.619G>A, p.Gly207Arg) manifesting as a phenotype similar to progressive pseudorheumatoid dysplasia and spondyloepiphyseal dysplasia, Stanescu type.

Human mutation2015 Oct

Progressive pseudorheumatoid dysplasia (PPRD) is a rare, autosomal-recessive condition characterized by mild spondyloepiphyseal dysplasia (SED) and severe, progressive, early-onset arthritis due to WISP3 mutations. SED, Stanescu type, is a vaguely delineated autosomal-dominant dysplasia of unknown genetic etiology. Here, we report three individuals from two unrelated families with radiological features similar to PPRD and SED, Stanescu type who share the same novel COL2A1 variant and were matched following discussion at an academic conference. In the first family, we performed whole-exome sequencing on three family members, two of whom have a PPRD-like phenotype, and identified a heterozygous variant (c.619G>A, p.Gly207Arg) in both affected individuals. Independently, targeted sequencing of the COL2A1 gene in an unrelated proband with a similar phenotype identified the same heterozygous variant. We suggest that the p.Gly207Arg variant causes a distinct type II collagenopathy with features of PPRD and SED, Stanescu type.

Publicações recentes

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Associações

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A doença é causada por mutações patogênicas no gene COL2A1. Esse gene é responsável pela síntese da cadeia alfa-1 do colágeno tipo II, essencial para as cartilagens.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 fontes citadas no texto · 8 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 5 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. MONDO
    purl.obolibrary.org
  2. GARD:17812
    GARD (NIH)
  3. Q55784940
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (2026). Displasia espondiloepifisária, tipo Stanescu. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/displasia-espondiloepifisaria-tipo-stanescu

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Displasia espondiloepifisária, tipo Stanescu

ORPHA:459051 · MONDO:0014701
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
7 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q77.7 · Displasia espondiloepifisária
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4225273
EuropePMC
Wikidata
Evidência
🥉 Relato de caso

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara