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Displasia espondilometafisária, tipo Sedaghatian
ORPHA:93317CID-10 · Q77.8CID-11 · LD24.5YOMIM 250220DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
heartInício neonatalHerança AR
Também conhecida comoSEMD

A displasia espondilometafisária (SEMD), tipo Sedaghatian, é uma forma letal neonatal de displasia espondilometafisária caracterizada por condrodisplasia metafisária grave, falta rizomélica leve dos membros superiores e platispondilia leve.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A displasia espondilometafisária tipo Sedaghatian é uma condição genética rara e muito grave que afeta o desenvolvimento dos ossos e de outros órgãos no feto e no recém-nascido. Ao nascer, a criança apresenta baixa estatura acentuada, membros encurtados, tórax estreito e importantes alterações no coração e na respiração. A doença é causada por alterações no gene GPX4 e tem herança autossômica recessiva, herdada de ambos os pais. Não existem medicamentos curativos disponíveis no Brasil ou no exterior, e o cuidado médico concentra-se em medidas imediatas de suporte e acolhimento. A enfermidade não consta na lista oficial de PCDT de doenças raras do Ministério da Saúde, sendo a assistência articulada pela rede pública de saúde.

📋
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A displasia espondilometafisária (SEMD), tipo Sedaghatian, é uma forma letal neonatal de displasia espondilometafisária caracterizada por condrodisplasia metafisária grave, falta rizomélica leve dos membros superiores e platispondilia leve.

Publicações científicas
6 artigos
Último publicado: 2009 Aug

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
9
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q77.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
19 sintomas
❤️
Coração
5 sintomas
🧠
Neurológico
3 sintomas
😀
Face
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas
🫁
Pulmão
1 sintomas

+ 24 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Bloqueio atrioventricular
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Metacarpo curto
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Platispondilia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Serrilhado da crista ilíaca
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Arritmia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Parada cardiorrespiratória
Muito frequente (99-80%)
56sintomas
Muito frequente (15)
Frequente (5)
Ocasional (5)
Sem dados (31)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 56 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Bloqueio atrioventricularAtrioventricular block
Muito frequente (99-80%)90%
Metacarpo curtoShort metacarpal
Muito frequente (99-80%)90%
PlatispondiliaPlatyspondyly
Muito frequente (99-80%)90%
Serrilhado da crista ilíacaIliac crest serration
Muito frequente (99-80%)90%
ArritmiaArrhythmia
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa17desde 2009
Total histórico6PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
201020202009Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
GPX4
GPX4Phospholipid hydroperoxide glutathione peroxidase GPX4Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (4)
Biosynthesis of E-series 18(S)-resolvinsBiosynthesis of E-series 18(R)-resolvinsBiosynthesis of aspirin-triggered D-series resolvinsBiosynthesis of D-series resolvins
MECANISMO DE DOENÇA

Spondylometaphyseal dysplasia, Sedaghatian type

A form of spondylometaphyseal dysplasia, a group of short stature disorders distinguished by abnormalities in the vertebrae and the metaphyses of the tubular bones. SMDS is a neonatal lethal form characterized by severe metaphyseal chondrodysplasia with mild limb shortening, platyspondyly, cardiac conduction defects, and central nervous system abnormalities.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Testículo
1682.1 TPM
Tecido adiposo
699.6 TPM
Adipose Visceral Omentum
512.2 TPM
Mama
475.9 TPM
Pituitária
336.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
spondylometaphyseal dysplasia, Sedaghatian type
HGNC:4556UniProt:P36969

Variantes genéticas (ClinVar)

52 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.85-295C>T ()
🧬 GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.330dup (p.Gly111fs) ()
🧬 GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.324+1G>A ()
🧬 GPX4: GRCh37/hg19 19p13.3(chr19:260912-2934171)x3 ()
🧬 GPX4: NC_000019.9:g.(?_1091474)_(1105774_?)del ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 9 variantes classificadas pelo ClinVar.

8
1
Patogênica (88.9%)
VUS (11.1%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.324+1G>A [Likely pathogenic]
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.365del (p.Gly122fs) [Likely pathogenic]
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.438_441del (p.Lys145_Trp146insTer) [Pathogenic/Likely pathogenic]
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.536G>A (p.Arg179His) [Likely pathogenic]
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.85-321G>A [Conflicting classifications of pathogenicity]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia espondilometafisária, tipo Sedaghatian

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Sedaghatian-type spondylometaphyseal dysplasia: Whole exome sequencing in neonatal dry blood spots enabled identification of a novel variant in GPX4.

European journal of medical genetics2020 Nov

Accumulation of lipid peroxides causes membrane damage and cell death. Glutathione peroxidase 4 (GPX4) acts as a hydroperoxidase which prevents accumulation of toxic oxidized lipids and blocks ferroptosis, an iron-dependent, non-apoptotic mode of cell death. GPX4 deficiency causes Sedaghatian-type spondylo-metaphyseal dysplasia (SSMD), a lethal autosomal recessive disorder, featuring skeletal dysplasia, cardiac arrhythmia and brain anomalies with only three pathogenic GPX4 variants reported in two SSMD patients. Our objective was to identify the underlying genetic cause of neonatal death of two siblings presenting with hypotonia, cardiorespiratory failure and SSMD. Whole exome sequencing (WES) was performed in DNA samples from two siblings and their parents. Since "critical samples" were not available from the patients, DNA was extracted from dry blood spots (DBS) retrieved from the Israeli newborn-screening center. Sanger sequencing and segregation analysis followed the WES. Homozygous novel GPX4 variant, c.153_160del; p.His52fs*1 causing premature truncation of GPX4 was detected in both siblings; their parents were heterozygotes. Segregation analysis confirmed autosomal recessive inheritance. This report underscores the importance of DBS WES in identifying the genes and mutations causing devastating rare diseases. Obtaining critical samples from a dying patient is crucial for enabling genetic diagnosis.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Doença com base genética

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Conselhos e sociedades

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A condição é causada por variantes genéticas no gene GPX4, responsável por produzir uma enzima antioxidante chamada hidroperóxido de fosfolipídio glutationa peroxidase. A transmissão segue o padrão de herança autossômica recessiva, no qual a criança herda cópias alteradas do gene de ambos os genitores.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Displasia espondilometafisária, tipo Sedaghatian. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/displasia-espondilometafisaria-tipo-sedaghatian

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Displasia espondilometafisária, tipo Sedaghatian

ORPHA:93317 · MONDO:0009593
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
9 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q77.8 · Outras osteocondrodisplasias com anomalias do crescimento dos ossos longos e da coluna vertebral
CID-11
Início
Antenatal, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1855229
EuropePMC
Wikidata

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara