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Displasia espondilometafisária, tipo Sedaghatian
ORPHA:93317CID-10 · Q77.8CID-11 · LD24.5YOMIM 250220DOENÇA RARA

A displasia espondilometafisária (SEMD), tipo Sedaghatian, é uma forma letal neonatal de displasia espondilometafisária caracterizada por condrodisplasia metafisária grave, falta rizomélica leve dos membros superiores e platispondilia leve.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A displasia espondilometafisária (SEMD), tipo Sedaghatian, é uma forma letal neonatal de displasia espondilometafisária caracterizada por condrodisplasia metafisária grave, falta rizomélica leve dos membros superiores e platispondilia leve.

Publicações científicas
6 artigos
Último publicado: 2009 Aug

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
9
pacientes catalogados
Início
Antenatal
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q77.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
19 sintomas
❤️
Coração
5 sintomas
🧠
Neurológico
3 sintomas
😀
Face
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas
🫁
Pulmão
1 sintomas

+ 24 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Bloqueio atrioventricular
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Metacarpo curto
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Platispondilia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Serrilhado da crista ilíaca
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Arritmia
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Parada cardiorrespiratória
Muito frequente (99-80%)
56sintomas
Muito frequente (15)
Frequente (5)
Ocasional (5)
Sem dados (31)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 56 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Bloqueio atrioventricularAtrioventricular block
Muito frequente (99-80%)90%
Metacarpo curtoShort metacarpal
Muito frequente (99-80%)90%
PlatispondiliaPlatyspondyly
Muito frequente (99-80%)90%
Serrilhado da crista ilíacaIliac crest serration
Muito frequente (99-80%)90%
ArritmiaArrhythmia
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa17desde 2009
Total histórico6PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
201020202009Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

GPX4Phospholipid hydroperoxide glutathione peroxidase GPX4Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Essential antioxidant peroxidase that directly reduces phospholipid hydroperoxide even if they are incorporated in membranes and lipoproteins (PubMed:40281343). Can also reduce cholesterol hydroperoxide and thymine hydroperoxide (By similarity). Plays a key role in protecting cells from oxidative damage by preventing membrane lipid peroxidation (PubMed:40281343). Required to prevent cells from ferroptosis, a non-apoptotic cell death resulting from an iron-dependent accumulation of lipid reactive

LOCALIZAÇÃO

MitochondrionCytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (4)
Biosynthesis of E-series 18(S)-resolvinsBiosynthesis of E-series 18(R)-resolvinsBiosynthesis of aspirin-triggered D-series resolvinsBiosynthesis of D-series resolvins
MECANISMO DE DOENÇA

Spondylometaphyseal dysplasia, Sedaghatian type

A form of spondylometaphyseal dysplasia, a group of short stature disorders distinguished by abnormalities in the vertebrae and the metaphyses of the tubular bones. SMDS is a neonatal lethal form characterized by severe metaphyseal chondrodysplasia with mild limb shortening, platyspondyly, cardiac conduction defects, and central nervous system abnormalities.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Testículo
1682.1 TPM
Tecido adiposo
699.6 TPM
Adipose Visceral Omentum
512.2 TPM
Mama
475.9 TPM
Pituitária
336.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
spondylometaphyseal dysplasia, Sedaghatian type
HGNC:4556UniProt:P36969

Variantes genéticas (ClinVar)

52 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.85-295C>T ()
🧬 GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.330dup (p.Gly111fs) ()
🧬 GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.324+1G>A ()
🧬 GPX4: GRCh37/hg19 19p13.3(chr19:260912-2934171)x3 ()
🧬 GPX4: NC_000019.9:g.(?_1091474)_(1105774_?)del ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 9 variantes classificadas pelo ClinVar.

8
1
Patogênica (88.9%)
VUS (11.1%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.324+1G>A [Likely pathogenic]
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.365del (p.Gly122fs) [Likely pathogenic]
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.438_441del (p.Lys145_Trp146insTer) [Pathogenic/Likely pathogenic]
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.536G>A (p.Arg179His) [Likely pathogenic]
GPX4: NM_002085.5(GPX4):c.85-321G>A [Conflicting classifications of pathogenicity]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia espondilometafisária, tipo Sedaghatian

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Sedaghatian-type spondylometaphyseal dysplasia: Whole exome sequencing in neonatal dry blood spots enabled identification of a novel variant in GPX4.

European journal of medical genetics2020 Nov

Accumulation of lipid peroxides causes membrane damage and cell death. Glutathione peroxidase 4 (GPX4) acts as a hydroperoxidase which prevents accumulation of toxic oxidized lipids and blocks ferroptosis, an iron-dependent, non-apoptotic mode of cell death. GPX4 deficiency causes Sedaghatian-type spondylo-metaphyseal dysplasia (SSMD), a lethal autosomal recessive disorder, featuring skeletal dysplasia, cardiac arrhythmia and brain anomalies with only three pathogenic GPX4 variants reported in two SSMD patients. Our objective was to identify the underlying genetic cause of neonatal death of two siblings presenting with hypotonia, cardiorespiratory failure and SSMD. Whole exome sequencing (WES) was performed in DNA samples from two siblings and their parents. Since "critical samples" were not available from the patients, DNA was extracted from dry blood spots (DBS) retrieved from the Israeli newborn-screening center. Sanger sequencing and segregation analysis followed the WES. Homozygous novel GPX4 variant, c.153_160del; p.His52fs*1 causing premature truncation of GPX4 was detected in both siblings; their parents were heterozygotes. Segregation analysis confirmed autosomal recessive inheritance. This report underscores the importance of DBS WES in identifying the genes and mutations causing devastating rare diseases. Obtaining critical samples from a dying patient is crucial for enabling genetic diagnosis.

Publicações recentes

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Sedaghatian-type spondylometaphyseal dysplasia: Whole exome sequencing in neonatal dry blood spots enabled identification of a novel variant in GPX4.
    European journal of medical genetics· 2020· PMID 32827718mais citado
  2. Identification of loss-of-function mutations of SLC35D1 in patients with Schneckenbecken dysplasia, but not with other severe spondylodysplastic dysplasias group diseases.
    J Med Genet· 2009· PMID 19508970recente
  3. Spondylometaphyseal dysplasia-Sedaghatian type associated with intra-partum cardiac arrhythmia and neonatal death.
    J Obstet Gynaecol· 2007· PMID 18097914recente
  4. Spondylometaphyseal dysplasia Sedaghatian type associated with lethal arrhythmia and normal intrauterine growth in three siblings.
    Clin Dysmorphol· 2000· PMID 10955475recente
  5. Spondylometaphyseal dysplasia: Sedaghatian type.
    Am J Med Genet· 2000· PMID 10678656recente
  6. Spondylometaphyseal dysplasia-Sedaghatian type.
    Am J Med Genet· 1998· PMID 9556300recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:93317(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:250220(OMIM)
  3. MONDO:0009593(MONDO)
  4. GARD:4993(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55782081(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Displasia espondilometafisária, tipo Sedaghatian
Compêndio · Raras BR

Displasia espondilometafisária, tipo Sedaghatian

ORPHA:93317 · MONDO:0009593
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
9 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q77.8 · Outras osteocondrodisplasias com anomalias do crescimento dos ossos longos e da coluna vertebral
CID-11
Início
Antenatal, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1855229
EuropePMC
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