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Displasia esquelética letal NEK9-relacionada
ORPHA:464366CID-10 · Q77.2CID-11 · LD26.4YOMIM 617022DOENÇA RARA

A displasia óssea fatal relacionada ao NEK9 é uma doença rara e grave dos ossos, caracterizada pela falta de movimento do bebê no útero, múltiplas articulações encurtadas e rígidas, encurtamento de todos os ossos compridos, costelas curtas e largas, peito estreito, pulmões pouco desenvolvidos e uma barriga saliente. Ossos das coxas curtos e curvados também podem estar presentes.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A displasia óssea fatal relacionada ao NEK9 é uma doença rara e grave dos ossos, caracterizada pela falta de movimento do bebê no útero, múltiplas articulações encurtadas e rígidas, encurtamento de todos os ossos compridos, costelas curtas e largas, peito estreito, pulmões pouco desenvolvidos e uma barriga saliente. Ossos das coxas curtos e curvados também podem estar presentes.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
5
pacientes catalogados
Início
Antenatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q77.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
6 sintomas
😀
Face
6 sintomas
❤️
Coração
3 sintomas
🫁
Pulmão
1 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas

+ 13 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Osso longo curto
Frequência: 4/4
100%prev.
Hipoplasia pulmonar
Frequência: 3/3
100%prev.
Pescoço curto
Frequência: 3/3
100%prev.
Pé torto equinovaro
Frequência: 4/4
100%prev.
Atraso no desenvolvimento da habilidade de andar
Frequência: 5/5
75%prev.
Micrognatia
Frequência: 3/4
32sintomas
Muito frequente (5)
Frequente (14)
Ocasional (12)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 32 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Osso longo curtoShort long bone
Frequência: 4/4100%
Hipoplasia pulmonarPulmonary hypoplasia
Frequência: 3/3100%
Pescoço curtoShort neck
Frequência: 3/3100%
Pé torto equinovaroTalipes equinovarus
Frequência: 4/4100%
Atraso no desenvolvimento da habilidade de andarHP:0030674
Frequência: 5/5100%

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

NEK9Serine/threonine-protein kinase Nek9Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Pleiotropic regulator of mitotic progression, participating in the control of spindle dynamics and chromosome separation (PubMed:12101123, PubMed:12840024, PubMed:14660563, PubMed:19941817). Phosphorylates different histones, myelin basic protein, beta-casein, and BICD2 (PubMed:11864968). Phosphorylates histone H3 on serine and threonine residues and beta-casein on serine residues (PubMed:11864968). Important for G1/S transition and S phase progression (PubMed:12840024, PubMed:14660563, PubMed:1

LOCALIZAÇÃO

CytoplasmNucleus

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Activation of NIMA Kinases NEK9, NEK6, NEK7
MECANISMO DE DOENÇA

Lethal congenital contracture syndrome 10

A form of lethal congenital contracture syndrome, an autosomal recessive disorder characterized by degeneration of anterior horn neurons, extreme skeletal muscle atrophy and congenital non-progressive joint contractures. The contractures can involve the upper or lower limbs and/or the vertebral column, leading to various degrees of flexion or extension limitations evident at birth.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Ovário
75.5 TPM
Fallopian Tube
70.1 TPM
Útero
69.4 TPM
Cervix Endocervix
67.2 TPM
Cervix Ectocervix
66.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
NEK9-related lethal skeletal dysplasiaarthrogryposis, Perthes disease, and upward gaze palsynevus comedonicus syndrome
HGNC:18591UniProt:Q8TD19

Variantes genéticas (ClinVar)

41 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.2605-70G>C ()
🧬 NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.1019del (p.Ala340fs) ()
🧬 NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.2801T>G (p.Leu934Ter) ()
🧬 NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.2356C>T (p.Arg786Ter) ()
🧬 NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.1327+2T>C ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 13 variantes classificadas pelo ClinVar.

6
3
4
Patogênica (46.2%)
VUS (23.1%)
Benigna (30.8%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.1019del (p.Ala340fs) [Likely pathogenic]
NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.2801T>G (p.Leu934Ter) [Pathogenic]
NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.1327+2T>C [Likely pathogenic]
NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.1367G>A (p.Gly456Asp) [Likely pathogenic]
NEK9: NM_033116.6(NEK9):c.1840+2T>C [Conflicting classifications of pathogenicity]

Vias biológicas (Reactome)

3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Displasia esquelética letal NEK9-relacionada

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:464366(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:617022(OMIM)
  3. MONDO:0014870(MONDO)
  4. GARD:17818(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q55785073(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Displasia esquelética letal NEK9-relacionada
Compêndio · Raras BR

Displasia esquelética letal NEK9-relacionada

ORPHA:464366 · MONDO:0014870
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
5 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q77.2 · Síndrome das costelas curtas
CID-11
Início
Antenatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4310760
Wikidata
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