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Disqueratose intraepitelial da córnea com hiperqueratose palmoplantar e disqueratose laríngea
ORPHA:352662CID-10 · Q82.8CID-11 · 9B6YOMIM 615225DOENÇA RARA
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome rara autossômica dominante com início na infância, caracterizada por disqueratose intraepitelial da córnea, hiperceratose palmoplantar e disqueratose laríngea. Pode apresentar hiperceratose folicular, distrofia ungueal e ceratodermia palmoplantar.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
19
pacientes catalogados
Início
All ages
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q82.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
3 sintomas
🧬
Pele e cabelo
3 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas
😀
Face
1 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Hipermobilidade da articulação interfalângica
Obrigatório (100%)
100%prev.
Rinite crônica
Obrigatório (100%)
100%prev.
Pescoço curto
Obrigatório (100%)
100%prev.
Neovascularização corneana
Obrigatório (100%)
100%prev.
Deficiência visual
Obrigatório (100%)
100%prev.
Ceratodermia palmoplantar
Obrigatório (100%)
20sintomas
Muito frequente (9)
Ocasional (1)
Sem dados (10)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 20 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Hipermobilidade da articulação interfalângicaFinger joint hypermobility
Obrigatório (100%)100%
Rinite crônicaChronic rhinitis
Obrigatório (100%)100%
Pescoço curtoShort neck
Obrigatório (100%)100%
Neovascularização corneanaCorneal neovascularization
Obrigatório (100%)100%
Deficiência visualVisual impairment
Obrigatório (100%)100%

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

NLRP1NACHT, LRR and PYD domains-containing protein 1Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Acts as the sensor component of the NLRP1 inflammasome, which mediates inflammasome activation in response to various pathogen-associated signals, leading to subsequent pyroptosis (PubMed:12191486, PubMed:17349957, PubMed:22665479, PubMed:27662089, PubMed:31484767, PubMed:33093214, PubMed:33410748, PubMed:33731929, PubMed:33731932, PubMed:35857590). Inflammasomes are supramolecular complexes that assemble in the cytosol in response to pathogens and other damage-associated signals and play critic

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytosolCytoplasmNucleusInflammasome

VIAS BIOLÓGICAS (1)
The NLRP1 inflammasome
MECANISMO DE DOENÇA

Vitiligo-associated multiple autoimmune disease 1

A disorder characterized by the association of vitiligo with several autoimmune and autoinflammatory diseases including autoimmune thyroid disease, rheumatoid arthritis and systemic lupus erythematosus.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Pituitária
182.8 TPM
Baço
74.5 TPM
Hipotálamo
71.9 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
62.7 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
56.9 TPM
OUTRAS DOENÇAS (4)
corneal intraepithelial dyskeratosis-palmoplantar hyperkeratosis-laryngeal dyskeratosis syndromeautoinflammation with arthritis and dyskeratosisrespiratory papillomatosis, juvenile recurrent, congenitalvitiligo-associated multiple autoimmune disease susceptibility 1
HGNC:14374UniProt:Q9C000

Variantes genéticas (ClinVar)

50 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 NLRP1: NM_033004.4(NLRP1):c.3069T>G (p.His1023Gln) ()
🧬 NLRP1: GRCh37/hg19 17p13.2-13.1(chr17:5142358-7397716)x1 ()
🧬 NLRP1: NM_033004.4(NLRP1):c.4069C>G (p.Pro1357Ala) ()
🧬 NLRP1: GRCh37/hg19 17p13.2-12(chr17:4678235-14745263)x3 ()
🧬 NLRP1: NM_033004.4(NLRP1):c.2645C>G (p.Ala882Gly) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 26 variantes classificadas pelo ClinVar.

3
15
8
Patogênica (11.5%)
VUS (57.7%)
Benigna (30.8%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
NLRP1: NM_033004.4(NLRP1):c.2841G>C (p.Arg947Ser) [Conflicting classifications of pathogenicity]
NLRP1: NM_001033053.2(NLRP1):c.2358-?_2528+?del [Pathogenic]
NLRP1: NM_033004.4(NLRP1):c.2675_2686del (p.Pro892_Lys895del) [Uncertain significance]
NLRP1: NM_033004.4(NLRP1):c.2960G>A (p.Arg987Gln) [Uncertain significance]
NLRP1: NM_033004.4(NLRP1):c.4399_4404del (p.Gly1467_Leu1468del) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Disqueratose intraepitelial da córnea com hiperqueratose palmoplantar e disqueratose laríngea

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:352662(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:615225(OMIM)
  3. MONDO:0014089(MONDO)
  4. GARD:17525(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q55784576(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Disqueratose intraepitelial da córnea com hiperqueratose palmoplantar e disqueratose laríngea

ORPHA:352662 · MONDO:0014089
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
19 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q82.8 · Outras malformações congênitas especificadas da pele
CID-11
Início
All ages
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C3808876
Repurposing
3 candidatos
ingenolPKC activator
retinolretinoid receptor ligand
ureahydroxy radical formation stimulant
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