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Doença de Canavan grave
ORPHA:314911

Doença de Canavan grave

A doença de Canavan (DC) grave é uma doença neurodegenerativa de rápida progressão caracterizada por leucodistrofia com macrocefalia, atraso grave no desenvolvimento e hipotonia.

Unknown1 gene identificadoEnsaios clínicos ativosAutosomal recessive
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