Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Doença linfoproliferativa ligada ao X por deficiência de XIAP
ORPHA:538934CID-10 · D82.3CID-11 · 4A01.22OMIM 300635DOENÇA RARA

Condição de presença diminuída ou ausente de proteína 4 contendo repetição de IAP baculoviral. A deficiência dessa proteína está associada à síndrome linfoproliferativa 2 ligada ao cromossomo X.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Condição de presença diminuída ou ausente de proteína 4 contendo repetição de IAP baculoviral. A deficiência dessa proteína está associada à síndrome linfoproliferativa 2 ligada ao cromossomo X.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2009 Sep

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
100
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult, childhood, infancy
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: D82.3
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫃
Digestivo
5 sintomas
🛡️
Imunológico
3 sintomas
🩸
Sangue
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
2 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas
🫁
Pulmão
1 sintomas

+ 21 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Esplenomegalia
Frequente (79-30%)
90%prev.
Imunodeficiência
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Febre
Frequência: 9/10
89%prev.
Hepatite
Frequente (79-30%)
88%prev.
Aumento da concentração circulante de ferritina
Frequência: 7/8
88%prev.
Hipofibrinogenemia
Frequência: 7/8
35sintomas
Muito frequente (7)
Frequente (5)
Ocasional (13)
Muito raro (3)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 35 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

EsplenomegaliaSplenomegaly
Frequente (79-30%)90%
ImunodeficiênciaImmunodeficiency
Muito frequente (99-80%)90%
FebreFever
Frequência: 9/1090%
HepatiteHepatitis
Frequente (79-30%)89%
Aumento da concentração circulante de ferritinaIncreased circulating ferritin concentration
Frequência: 7/888%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa17desde 2009
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20091 papers
Linha do tempo
201020202009Hoje · 2026🧪 2023Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

XIAPE3 ubiquitin-protein ligase XIAPDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Multi-functional protein which regulates not only caspases and apoptosis, but also modulates inflammatory signaling and immunity, copper homeostasis, mitogenic kinase signaling, cell proliferation, as well as cell invasion and metastasis (PubMed:11257230, PubMed:11257231, PubMed:11447297, PubMed:12121969, PubMed:12620238, PubMed:17560374, PubMed:17967870, PubMed:19473982, PubMed:20154138, PubMed:22103349, PubMed:9230442). Acts as a direct caspase inhibitor (PubMed:11257230, PubMed:11257231, PubM

LOCALIZAÇÃO

CytoplasmNucleus

VIAS BIOLÓGICAS (10)
RIPK1-mediated regulated necrosisTNFR1-induced proapoptotic signalingRegulation of TNFR1 signalingRegulation of necroptotic cell deathTNFR1-induced NF-kappa-B signaling pathway
MECANISMO DE DOENÇA

Lymphoproliferative syndrome, X-linked, 2

A rare immunodeficiency characterized by extreme susceptibility to infection with Epstein-Barr virus (EBV). Symptoms include severe or fatal mononucleosis, acquired hypogammaglobulinemia, pancytopenia and malignant lymphoma.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cérebro - Hemisfério cerebelar
18.3 TPM
Fibroblastos
17.6 TPM
Tireoide
16.3 TPM
Pulmão
15.7 TPM
Cervix Ectocervix
15.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
X-linked lymphoproliferative disease due to XIAP deficiency
HGNC:592UniProt:P98170

Variantes genéticas (ClinVar)

592 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.357C>G (p.Asn119Lys) ()
🧬 XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.298A>G (p.Asn100Asp) ()
🧬 XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.1032A>G (p.Leu344=) ()
🧬 XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.239T>C (p.Val80Ala) ()
🧬 XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.777T>C (p.Asn259=) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 400 variantes classificadas pelo ClinVar.

200
200
VUS (50.0%)
Benigna (50.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.298A>G (p.Asn100Asp) [Uncertain significance]
XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.239T>C (p.Val80Ala) [Uncertain significance]
XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.787G>A (p.Ala263Thr) [Uncertain significance]
XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.1120C>T (p.Pro374Ser) [Uncertain significance]
XIAP: NM_001167.4(XIAP):c.235G>A (p.Ala79Thr) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Doença linfoproliferativa ligada ao X por deficiência de XIAP

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

📚 EuropePMC1 artigos no totalmostrando 0

Ver todos os 1 no EuropePMC

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Doença linfoproliferativa ligada ao X por deficiência de XIAP.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Doença linfoproliferativa ligada ao X por deficiência de XIAP

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. A rapid flow cytometric screening test for X-linked lymphoproliferative disease due to XIAP deficiency.
    Cytometry B Clin Cytom· 2009· PMID 19288545recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:538934(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:300635(OMIM)
  3. MONDO:0010385(MONDO)
  4. GARD:10916(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Doença linfoproliferativa ligada ao X por deficiência de XIAP
Compêndio · Raras BR

Doença linfoproliferativa ligada ao X por deficiência de XIAP

ORPHA:538934 · MONDO:0010385
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
100 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
D82.3 · Imunodeficiência que se segue à resposta hereditária defeituosa ao vírus de Epstein-Barr (EB)
CID-11
Início
Adolescent, Adult, Childhood, Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1845076
EuropePMC
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades