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Forma sintomática de hemocromatose HFE-relacionada
ORPHA:465508CID-10 · E83.1PCDT · SUSDOENÇA RARA

OBSOLETA. Essa forma sintomática de hemocromatose tipo 1 é uma hemocromatose rara e hereditária, caracterizada por uma absorção descontrolada de ferro no intestino. Isso leva ao acúmulo excessivo de ferro em vários órgãos do corpo e se manifesta com uma ampla gama de sinais e sintomas, incluindo dor abdominal, fraqueza, cansaço extremo, perda de peso, aumento das enzimas do fígado no sangue, escurecimento da pele e/ou problemas nas articulações, especialmente nas juntas dos dedos das mãos. Outras manifestações frequentemente associadas incluem aumento do fígado, cirrose, cicatrização do fígado, um tipo de câncer de fígado, uma doença que afeta o funcionamento do músculo do coração e/ou diabetes.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

OBSOLETA. Essa forma sintomática de hemocromatose tipo 1 é uma hemocromatose rara e hereditária, caracterizada por uma absorção descontrolada de ferro no intestino. Isso leva ao acúmulo excessivo de ferro em vários órgãos do corpo e se manifesta com uma ampla gama de sinais e sintomas, incluindo dor abdominal, fraqueza, cansaço extremo, perda de peso, aumento das enzimas do fígado no sangue, escurecimento da pele e/ou problemas nas articulações, especialmente nas juntas dos dedos das mãos. Outras manifestações frequentemente associadas incluem aumento do fígado, cirrose, cicatrização do fígado, um tipo de câncer de fígado, uma doença que afeta o funcionamento do músculo do coração e/ou diabetes.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Adult
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 50%
PCDT disponívelCentros em: RN, PR, SC, RS, ES +8CID-10: E83.1
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
7 sintomas
🫃
Digestivo
7 sintomas
🦴
Ossos e articulações
5 sintomas
❤️
Coração
4 sintomas
💪
Músculos
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
2 sintomas

+ 16 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Aumento da concentração circulante de ferritina
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade da homeostase do ferro
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Saturação elevada da transferrina
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hiperpigmentação da pele
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Dor abdominal
Frequente (79-30%)
55%prev.
Hiperglicemia
Frequente (79-30%)
44sintomas
Muito frequente (4)
Frequente (7)
Ocasional (30)
Muito raro (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 44 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Aumento da concentração circulante de ferritinaIncreased circulating ferritin concentration
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade da homeostase do ferroAbnormality of iron homeostasis
Muito frequente (99-80%)90%
Saturação elevada da transferrinaElevated transferrin saturation
Muito frequente (99-80%)90%
Hiperpigmentação da peleHyperpigmentation of the skin
Muito frequente (99-80%)90%
Dor abdominalAbdominal pain
Frequente (79-30%)55%

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

BMP6Bone morphogenetic protein 6Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Growth factor of the TGF-beta superfamily that plays essential roles in many developmental processes including cartilage and bone formation (PubMed:31019025). Also plays an important role in the regulation of HAMP/hepcidin expression and iron metabolism by acting as a ligand for hemojuvelin/HJV (PubMed:26582087). Also acts to promote expression of HAMP, potentially via the interaction with its receptor BMPR1A/ALK3 (PubMed:30097509, PubMed:31800957). Initiates the canonical BMP signaling cascade

LOCALIZAÇÃO

Secreted

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Signaling by BMP
MECANISMO DE DOENÇA

Iron overload

A disorder of iron homeostasis with incomplete and age-dependent penetrance. It is characterized by adult onset of increased hepatic and systemic iron levels, increased serum ferritin, normal or high transferrin saturation, and inappropriately low or normal levels of hepcidin. The severity of the phenotype depends on age, sex, as well as additional genetic or acquired factors including alcohol consumption and increased body weight.

VIAS REACTOME (1)
OUTRAS DOENÇAS (2)
obsolete symptomatic form of hemochromatosis type 1iron overload, susceptibility to
HGNC:1073UniProt:P22004
HFEHereditary hemochromatosis proteinDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Binds to transferrin receptor (TFR) and reduces its affinity for iron-loaded transferrin

LOCALIZAÇÃO

Cell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Transferrin endocytosis and recycling
MECANISMO DE DOENÇA

Hemochromatosis 1

A disorder of iron metabolism characterized by iron overload. Excess iron is deposited in a variety of organs leading to their failure, and resulting in serious illnesses including cirrhosis, hepatomas, diabetes, cardiomyopathy, arthritis, and hypogonadotropic hypogonadism. Severe effects of the disease usually do not appear until after decades of progressive iron loading.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
15.7 TPM
Glândula adrenal
8.8 TPM
Baço
7.8 TPM
Aorta
6.6 TPM
Cervix Endocervix
6.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (6)
hemochromatosis type 1sporadic porphyria cutanea tardafamilial porphyria cutanea tardaobsolete symptomatic form of hemochromatosis type 1
HGNC:4886UniProt:Q30201

Variantes genéticas (ClinVar)

119 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 HFE: NM_000410.4(HFE):c.753C>A (p.Phe251Leu) ()
🧬 HFE: NM_000410.4(HFE):c.76+2T>G ()
🧬 HFE: NM_000410.4(HFE):c.1006+1G>T ()
🧬 HFE: NM_000410.4(HFE):c.710T>G (p.Met237Arg) ()
🧬 HFE: NM_000410.4(HFE):c.693C>G (p.Tyr231Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Forma sintomática de hemocromatose HFE-relacionada

Centros de Referência SUS

21 centros habilitados pelo SUS para Forma sintomática de hemocromatose HFE-relacionada

Centros para Forma sintomática de hemocromatose HFE-relacionada

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

NUPAD / Faculdade de Medicina UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 189 - 5 andar - Centro, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2183226

Serviço de Referência

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Pernambuco

Av. Prof. Moraes Rego, 1235 - Cidade Universitária, Recife - PE, 50670-901 · CNES 2561492

Atenção Especializada

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
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Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)

Av. Nilo Peçanha, 620 - Petrópolis, Natal - RN, 59012-300 · CNES 2408570

Atenção Especializada

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto da Criança e do Adolescente (ICr-HCFMUSP)

Av. Dr. Enéas Carvalho de Aguiar, 647 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-000 · CNES 2081695

Serviço de Referência

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Forma sintomática de hemocromatose HFE-relacionada.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Forma sintomática de hemocromatose HFE-relacionada

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:465508(Orphanet)
  2. MONDO:0034028(MONDO)
  3. Sobrecarga de Ferro — Hemocromatose Hereditaria(PCDT · Ministério da Saúde)
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Q32146270(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Forma sintomática de hemocromatose HFE-relacionada
Compêndio · Raras BR

Forma sintomática de hemocromatose HFE-relacionada

ORPHA:465508 · MONDO:0034028
🇧🇷 Brasil SUS
Geral
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E83.1 · Doença do metabolismo do ferro
Início
Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
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