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Hemorragia cerebral com amiloidose, hereditária, tipo islandês
ORPHA:100008CID-10 · E85.4+CID-11 · 8B22.3OMIM 105150DOENÇA RARA

A Hemorragia Cerebral Hereditária com Amiloidose (HCHWA) do tipo islandês é uma forma de HCHWA caracterizada por uma idade de início entre 20 e 30 anos, amiloidose sistêmica e sangramentos repetidos dentro dos lobos do cérebro.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A Hemorragia Cerebral Hereditária com Amiloidose (HCHWA) do tipo islandês é uma forma de HCHWA caracterizada por uma idade de início entre 20 e 30 anos, amiloidose sistêmica e sangramentos repetidos dentro dos lobos do cérebro.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
9
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
2 medicamentos CEAFCID-10: E85.4+
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
3 sintomas
👂
Ouvidos
1 sintomas

+ 5 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Acidente vascular cerebral
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hemorragia cerebral
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Angiopatia amiloide cerebral
Muito frequente (99-80%)
55%prev.
Amiloidose
Frequente (79-30%)
17%prev.
Morte no início da idade adulta
Deposição amiloide generalizada
9sintomas
Muito frequente (3)
Frequente (1)
Ocasional (1)
Sem dados (4)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 9 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Acidente vascular cerebralStroke
Muito frequente (99-80%)90%
Hemorragia cerebralCerebral hemorrhage
Muito frequente (99-80%)90%
Angiopatia amiloide cerebralCerebral amyloid angiopathy
Muito frequente (99-80%)90%
AmiloidoseAmyloidosis
Frequente (79-30%)55%
Morte no início da idade adultaDeath in early adulthood
Ocasional17%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa26
Últimos 10 anos4publicações
Pico20001 papers
Linha do tempo
2000201020202000Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

CST3Cystatin-CDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

As an inhibitor of cysteine proteinases, this protein is thought to serve an important physiological role as a local regulator of this enzyme activity

LOCALIZAÇÃO

Secreted

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Post-translational protein phosphorylationRegulation of Insulin-like Growth Factor (IGF) transport and uptake by Insulin-like Growth Factor Binding Proteins (IGFBPs)
MECANISMO DE DOENÇA

Cerebral amyloid angiopathy, CST3-related

An autosomal dominant disorder characterized by cystatin C amyloid accumulation in the walls of arteries, arterioles, and sometimes capillaries and veins of the brain, and in various organs including lymphoid tissue, spleen, salivary glands, and seminal vesicles. Amyloid deposition in the cerebral vessels results in intracranial hemorrhage and premature stroke. Cystatin C levels in the cerebrospinal fluid are abnormally low.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Brain Putamen basal ganglia
653.3 TPM
Brain Caudate basal ganglia
619.9 TPM
Cérebro - Amígdala
598.5 TPM
Córtex cerebral
585.7 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
531.0 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
ACys amyloidosisage related macular degeneration 11
HGNC:2475UniProt:P01034

Variantes genéticas (ClinVar)

30 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CST3: CST3, IVS2DS, G-T, +1 ()
🧬 CST3: NC_000020.10:g.16400000_24400000del ()
🧬 CST3: NC_000020.10:g.20158646_24080787del ()
🧬 CST3: GRCh37/hg19 20p13-11.21(chr20:68351-23860313)x3 ()
🧬 CST3: NM_000099.4(CST3):c.335A>G (p.His112Arg) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Hemorragia cerebral com amiloidose, hereditária, tipo islandês

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Cerebral amyloid angiopathy.
    Prog Mol Biol Transl Sci· 2012· PMID 22482447recente
  2. Cerebral amyloid angiopathy: a common cause of cerebral hemorrhage.
    Curr Med Chem· 2009· PMID 19601795recente
  3. Cerebral amyloid angiopathies: a pathologic, biochemical, and genetic view.
    J Neuropathol Exp Neurol· 2003· PMID 14533778recente
  4. Cerebral amyloid angiopathy: an overview.
    Neuropathology· 2000· PMID 10935432recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:100008(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:105150(OMIM)
  3. MONDO:0007098(MONDO)
  4. GARD:16930(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q10992004(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Hemorragia cerebral com amiloidose, hereditária, tipo islandês
Compêndio · Raras BR

Hemorragia cerebral com amiloidose, hereditária, tipo islandês

ORPHA:100008 · MONDO:0007098
🇧🇷 Brasil SUS
CEAF
1ATafamidisEplontersena
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
9 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
E85.4+ · Amiloidose
CID-11
Início
Adolescent, Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1527338
Wikidata
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