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Hipertireoidismo gestacional familiar
ORPHA:99819CID-10 · O99.2CID-11 · 5A02.YOMIM 603373DOENÇA RARA
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EndócrinoInício adolescenteHerança AD

Doença rara autossômica dominante associada a mutações no gene TSHR, manifestando-se como hiperêmese gravídica, bócio difuso e tireotoxicose. Sintomas incluem diarreia, agitação, tremor e hiperatividade, podendo levar à perda de peso.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

Mantido pelo Disease Twin100% com fonte · atualizado 04/10/2026Revisão médica pendente
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Visão geral

O hipertireoidismo gestacional familiar (em inglês: Familial gestational hyperthyroidism) é uma condição clínica associada a alterações na regulação hormonal durante a gestação, catalogada sob os códigos OMIM:603373, MONDO:0011309 e CID-10 O99.2. Seu início clínico ocorre caracteristicamente na adolescência ou na idade adulta.[1][2]

Sinais e sintomas

O quadro clínico inclui manifestações como hipertireoidismo, tireotoxicose com bócio difuso, bócio, hiperplasia da tireoide e hiperêmese gravídica. No perfil laboratorial e funcional, observam-se aumento do nível circulante de tiroxina, nível de hormônio tireoestimulante diminuído, positividade de autoanticorpos e defeito ativador do receptor do hormônio estimulante da tireoide (TSHR).[1][2]

Outros sinais e sintomas descritos abrangem taquicardia, perda de peso, agitação, hiperatividade, tremor na mão, anormalidade do sono, proptose, diarreia e atraso motor.[1][2]

Causas genéticas

A condição apresenta padrão de herança autossômica dominante e está relacionada a mutações no gene TSHR, que codifica o receptor do hormônio estimulante da tireoide (Thyrotropin receptor).[1][3][4]

Diagnóstico

Para a investigação e confirmação genética da condição, constam catalogados 12 testes genéticos e 167 variantes registradas no repositório ClinVar associadas ao contexto genômico da doença.[1][3][4]

Fontes numeradas em Referências.

Conteúdo informativo gerado e mantido automaticamente a partir de fontes oficiais (Orphanet, HPO, OMIM, SUS). Não substitui avaliação médica.

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

O hipertireoidismo gestacional familiar é uma condição genética rara que provoca aceleração intensa da tireoide durante o período da gravidez. A mulher grávida geralmente apresenta vômitos graves e constantes (hiperêmese gravídica), perda de peso, agitação e palpitações aceleradas no coração. A causa está ligada a mutações que passam de pais para filhos no gene TSHR, deixando o receptor da tireoide excessivamente sensível aos hormônios gestacionais. No Brasil, esta condição não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde, não havendo remédios com dispensação pública garantida em diretriz específica.

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Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Doença rara autossômica dominante associada a mutações no gene TSHR, manifestando-se como hiperêmese gravídica, bócio difuso e tireotoxicose. Sintomas incluem diarreia, agitação, tremor e hiperatividade, podendo levar à perda de peso.

Publicações científicas
6 artigos
Último publicado: 2020 Sep
Medicamentos
3 com registro
PARICALCITOL, SYLETYV, ZEMPLAR

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PARICALCITOLSYLETYVZEMPLAR
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 0%
CID-10: O99.2
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
5 sintomas
🫃
Digestivo
1 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas
🛡️
Imunológico
1 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Hiperêmese gravídica
Obrigatório (100%)
100%prev.
Defeito ativador do receptor do hormônio estimulante da tireoide (TSHR)
100%prev.
Hipertireoidismo
Obrigatório (100%)
100%prev.
Taquicardia
Obrigatório (100%)
100%prev.
Nível de hormônio tireoestimulante diminuído
Obrigatório (100%)
100%prev.
Aumento do nível circulante de tiroxina
Obrigatório (100%)
19sintomas
Muito frequente (12)
Frequente (4)
Ocasional (1)
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 19 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Hiperêmese gravídicaHyperemesis gravidarum
Obrigatório (100%)100%
Defeito ativador do receptor do hormônio estimulante da tireoide (TSHR)Activating thyroid-stimulating hormone receptor (TSHR) defect
Muito frequente100%
HipertireoidismoHyperthyroidism
Obrigatório (100%)100%
TaquicardiaTachycardia
Obrigatório (100%)100%
Nível de hormônio tireoestimulante diminuídoDecreased thyroid-stimulating hormone level
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico6PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

Autosomal dominant

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
TSHR
TSHRThyrotropin receptorDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (2)
G alpha (s) signalling eventsHormone ligand-binding receptors
EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Tireoide
198.9 TPM
Fallopian Tube
0.9 TPM
Brain Caudate basal ganglia
0.5 TPM
Baço
0.5 TPM
Cervix Endocervix
0.4 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
familial hyperthyroidism due to mutations in TSH receptorhypothyroidism due to TSH receptor mutationsfamilial gestational hyperthyroidismathyreosis
HGNC:12373UniProt:P16473

Variantes genéticas (ClinVar)

167 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.497del (p.Thr165_Ser166insTer) ()
🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.467+2dup ()
🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.692+56G>T ()
🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.882-1G>A ()
🧬 TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.96del (p.Gln33fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 36 variantes classificadas pelo ClinVar.

21
11
4
Patogênica (58.3%)
VUS (30.6%)
Benigna (11.1%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.2066T>G (p.Val689Gly) [Likely pathogenic]
TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.1582C>A (p.Arg528Ser) [Likely pathogenic]
TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.1465C>T (p.Gln489Ter) [Pathogenic/Likely pathogenic]
TSHR: NM_000369.5(TSHR):c.485C>T (p.Pro162Leu) [Likely pathogenic]
TSHR-AS1: NM_000369.5(TSHR):c.1192T>G (p.Cys398Gly) [Conflicting classifications of pathogenicity]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

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Tratamento e manejo

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

New variant (Val597Ile) in transmembrane region of the TSH receptor with human chorionic gonadotropin hypersensitivity in familial gestational hyperthyroidism.

Clinical endocrinology2020 Sep

Only two mutations at the lysine 183 amino acid in the extracellular N-terminal domain of human TSH receptor (hTSHR) have been associated with hypersensitivity to hCG and familial gestational hyperthyroidism. Describe a new variant of the TSHR gene with hCG hypersensitivity found in two women of the same family diagnosed with gestational hyperthyroidism. A 38-year-old woman was seen during the first trimester of her second pregnancy for thyrotoxicosis with increased fT3 and fT4 concentrations and low TSH levels without anti-TSH receptor antibody. Thyrotoxicosis improved spontaneously during the 2nd trimester and persisted at the 3rd trimester. Similar clinical symptoms (weight loss, nausea, vomiting) were also reported during the first trimester of her first pregnancy and the first pregnancy of her mother. DNA sequencing of the hTSHR gene of this woman and her mother identifies a heterozygous variant changing valine to isoleucine residue at codon 597 in the transmembrane domain (TMD) of this receptor. In vitro functional studies of this variant showed increased constitutive activity in regard to the basal level of cAMP and IP3 production and to the low cell-surface expression, while response to TSH was reduced compared to that of the wild-type receptor. The Val597Ile variant presented a dose-dependent increase in cAMP response to hGC and human luteinizing hormone (hLH). Simulation of the protein dynamics showed a high structural impact of the Val597Ile variant on helices 3 (TMH3) and 5 (TMH5) of the transmembrane domain participating to constitutive activity and hCG sensitivity. We describe a new variant in the transmembrane region of the hTSHR gene with increased constitutive activity and hCG hypersensitivity in familial gestational hyperthyroidism.

Publicações recentes

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A doença é provocada por mutações genéticas no gene TSHR. Essa alteração provoca um defeito ativador no receptor do hormônio estimulante da tireoide durante a gestação.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 fontes citadas no texto · 5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 5 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. MONDO
    purl.obolibrary.org
  2. Pathology of the TSH receptor.
    J Pediatr Endocrinol Metab1999PMID 10698593
  3. GARD:16913
    GARD (NIH)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (2026). Hipertireoidismo gestacional familiar. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/hipertireoidismo-gestacional-familiar

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Hipertireoidismo gestacional familiar

ORPHA:99819 · MONDO:0011309
CID-10
O99.2 · Doenças endócrinas, nutricionais e metabólicas complicando a gravidez, o parto e o puerpério
CID-11
Início
Adolescent, Adult
MedGen
UMLS
C1863959
Repurposing
5 candidatos
carbimazole — antithyroid agent
methimazole — vitamin D receptor agonist
methylthiouracil — thyroid peroxidase inhibitor
+2 outros
EuropePMC
Wikipedia
Papers 10a

📋 Origem dos dados

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Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Rara