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Linfedema primário de início tardio GJC2-relacionado
ORPHA:568051CID-10 · Q82.0DOENÇA RARA

Linfedema primário genético raro caracterizado por linfedema de todos os quatro membros com idade de início variando desde o nascimento até a idade adulta. As manifestações são de gravidade variável e o envolvimento dos membros superiores pode desenvolver-se apenas mais tarde no curso da doença. Episódios recorrentes de celulite e infecções de pele são observados em casos graves. Varizes e incompetência venosa foram relatadas em associação.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Linfedema primário genético raro caracterizado por linfedema de todos os quatro membros com idade de início variando desde o nascimento até a idade adulta. As manifestações são de gravidade variável e o envolvimento dos membros superiores pode desenvolver-se apenas mais tarde no curso da doença. Episódios recorrentes de celulite e infecções de pele são observados em casos graves. Varizes e incompetência venosa foram relatadas em associação.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
Unknown
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Início
Adolescent
+ adult, childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q82.0
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🩸
Sangue
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas
😀
Face
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

55%prev.
Morfologia anormal do vaso linfático
Frequente (79-30%)
55%prev.
Hipoplasia dos vasos linfáticos
Frequente (79-30%)
55%prev.
Edema pedal
Frequente (79-30%)
55%prev.
Linfedema predominantemente de membros inferiores
Frequente (79-30%)
55%prev.
Edema do tornozelo
Frequente (79-30%)
17%prev.
Infecções cutâneas recorrentes
Ocasional (29-5%)
13sintomas
Frequente (5)
Ocasional (6)
Muito raro (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 13 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Morfologia anormal do vaso linfáticoAbnormal lymphatic vessel morphology
Frequente (79-30%)55%
Hipoplasia dos vasos linfáticosHypoplasia of lymphatic vessels
Frequente (79-30%)55%
Edema pedalPedal edema
Frequente (79-30%)55%
Linfedema predominantemente de membros inferioresPredominantly lower limb lymphedema
Frequente (79-30%)55%
Edema do tornozeloAnkle swelling
Frequente (79-30%)55%

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

GJC2Gap junction gamma-2 proteinDisease-causing germline mutation(s) inDesconhecido
FUNÇÃO

One gap junction consists of a cluster of closely packed pairs of transmembrane channels, the connexons, through which materials of low MW diffuse from one cell to a neighboring cell. May play a role in myelination in central and peripheral nervous systems

LOCALIZAÇÃO

Cell membraneCell junction, gap junction

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Gap junction assembly
MECANISMO DE DOENÇA

Leukodystrophy, hypomyelinating, 2

An autosomal recessive hypomyelinating leukodystrophy with symptoms of Pelizaeus-Merzbacher disease. Clinically characterized by nystagmus, impaired motor development, ataxia, choreoathetotic movements, dysarthria, and progressive spasticity.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Brain Spinal cord cervical c-1
83.4 TPM
Substância negra
19.4 TPM
Útero
15.3 TPM
Fallopian Tube
13.9 TPM
Hipocampo
13.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (4)
hypomyelinating leukodystrophy 2lymphatic malformation 3hereditary spastic paraplegia 44GJC2-related late-onset primary lymphedema
HGNC:17494UniProt:Q5T442

Variantes genéticas (ClinVar)

159 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 GJC2: NM_020435.4(GJC2):c.400_437del (p.Gly134fs) ()
🧬 GJC2: GRCh37/hg19 1q21.1-44(chr1:143932350-249224684)x3 ()
🧬 GJC2: NM_020435.4(GJC2):c.427_437delinsT (p.Glu143fs) ()
🧬 GJC2: NM_020435.4(GJC2):c.914del (p.Pro305fs) ()
🧬 GJC2: NM_020435.4(GJC2):c.613C>T (p.Gln205Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Linfedema primário de início tardio GJC2-relacionado

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:568051(Orphanet)
  2. MONDO:0035472(MONDO)
  3. GARD:22299(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Linfedema primário de início tardio GJC2-relacionado

ORPHA:568051 · MONDO:0035472
Prevalência
Unknown
Herança
Autosomal dominant
CID-10
Q82.0 · Linfedema hereditário
Início
Adolescent, Adult, Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5681305
Repurposing
19 candidatos
azosemideelectrolyte reabsorption inhibitor
benzthiazidecarbonic anhydrase inhibitor
bumetanidesolute carrier family member inhibitor
+16 outros
DiscussaoAtiva

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