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Megalocórnea congênita isolada
ORPHA:91489CID-10 · Q15.8CID-11 · LA11.1OMIM 309300DOENÇA RARA

A megalocórnea congênita isolada é um defeito de desenvolvimento genético não sindrômico do segmento anterior do olho, caracterizado por aumento bilateral do diâmetro da córnea (> 12,5 mm) e uma câmara ocular anterior profunda, sem elevação da pressão intraocular. Pode manifestar-se com miopia leve a moderada, bem como fotofobia e iridodonese (devido à hipoplasia da íris). As complicações associadas incluem luxação do cristalino, descolamento de retina, desenvolvimento de catarata pré-senil e glaucoma secundário.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A megalocórnea congênita isolada é um defeito de desenvolvimento genético não sindrômico do segmento anterior do olho, caracterizado por aumento bilateral do diâmetro da córnea (> 12,5 mm) e uma câmara ocular anterior profunda, sem elevação da pressão intraocular. Pode manifestar-se com miopia leve a moderada, bem como fotofobia e iridodonese (devido à hipoplasia da íris). As complicações associadas incluem luxação do cristalino, descolamento de retina, desenvolvimento de catarata pré-senil e glaucoma secundário.

Publicações científicas
1.353 artigos
Último publicado: 2026 Apr 9
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 35%
Centros em: PR, SC, RS, ES, RJ +10CID-10: Q15.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

100%prev.
Megalocórnea
Frequência: 16/16
100%prev.
Defeito de transiluminação da íris
Frequência: 8/8
100%prev.
Acuidade visual reduzida
Frequência: 16/16
63%prev.
Arcus corneano
Frequência: 10/16
17%prev.
Descolamento de retina
Ocasional (29-5%)
Distrofia corneana em mosaico
16sintomas
Muito frequente (3)
Frequente (1)
Ocasional (1)
Muito raro (1)
Sem dados (10)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 16 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

MegalocórneaMegalocornea
Frequência: 16/16100%
Defeito de transiluminação da írisIris transillumination defect
Frequência: 8/8100%
Acuidade visual reduzidaReduced visual acuity
Frequência: 16/16100%
Arcus corneanoCorneal arcus
Frequência: 10/1663%
Descolamento de retinaRetinal detachment
Ocasional (29-5%)17%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa11
Total histórico1.353PubMed
Últimos 10 anos3publicações
Pico20151 papers
Linha do tempo
20202015Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

X-linked recessive
CHRDL1Chordin-like protein 1Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Antagonizes the function of BMP4 by binding to it and preventing its interaction with receptors. Alters the fate commitment of neural stem cells from gliogenesis to neurogenesis. Contributes to neuronal differentiation of neural stem cells in the brain by preventing the adoption of a glial fate. May play a crucial role in dorsoventral axis formation. May play a role in embryonic bone formation (By similarity). May also play an important role in regulating retinal angiogenesis through modulation

LOCALIZAÇÃO

Secreted

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Post-translational protein phosphorylationRegulation of Insulin-like Growth Factor (IGF) transport and uptake by Insulin-like Growth Factor Binding Proteins (IGFBPs)
MECANISMO DE DOENÇA

Megalocornea 1, X-linked

An eye disorder in which the corneal diameter is bilaterally enlarged (greater than 13 mm) without an increase in intraocular pressure. It may also be referred to as anterior megalophthalmos, since the entire anterior segment is larger than normal. Features of megalocornea in addition to a deep anterior chamber include astigmatic refractive errors, atrophy of the iris stroma, miosis secondary to decreased function of the dilator muscle, iridodonesis, and tremulousness, subluxation, or dislocation of the lens. Whereas most affected individuals exhibit normal ocular function, complications include cataract development and glaucoma following lenticular dislocation or subluxation.

OUTRAS DOENÇAS (1)
isolated congenital megalocornea
HGNC:29861UniProt:Q9BU40

Variantes genéticas (ClinVar)

190 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CHRDL1: NM_001143981.2(CHRDL1):c.447+5G>C ()
🧬 CHRDL1: GRCh37/hg19 Xq13.1-27.1(chrX:71017904-140066710)x4 ()
🧬 CHRDL1: GRCh37/hg19 Xq21.33-24(chrX:94003368-117218485)x1 ()
🧬 CHRDL1: NM_001143981.2(CHRDL1):c.176T>A (p.Leu59Ter) ()
🧬 CHRDL1: NM_001143981.2(CHRDL1):c.311T>A (p.Leu104Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 5 variantes classificadas pelo ClinVar.

4
1
Patogênica (80.0%)
VUS (20.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CHRDL1: NM_001143981.2(CHRDL1):c.87dup (p.Val30fs) [Likely pathogenic]
CHRDL1: NM_001143981.2(CHRDL1):c.349G>T (p.Glu117Ter) [Pathogenic]
CHRDL1: NM_001143981.2(CHRDL1):c.872G>A (p.Cys291Tyr) [Likely pathogenic]
CHRDL1: NM_001143981.2(CHRDL1):c.207+1G>A [Pathogenic]
CHRDL1: NM_001143981.2(CHRDL1):c.541+3A>G [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Megalocórnea congênita isolada

Centros de Referência SUS

24 centros habilitados pelo SUS para Megalocórnea congênita isolada

Centros para Megalocórnea congênita isolada

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário da UFJF

R. Catulo Breviglieri, Bairro - s/n - Santa Catarina, Juiz de Fora - MG, 36036-110 · CNES 2297442

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Julio Müller (HUJM)

R. Luis Philippe Pereira Leite, s/n - Alvorada, Cuiabá - MT, 78048-902 · CNES 2726092

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Lauro Wanderley (HULW)

R. Tabeliao Estanislau Eloy, 585 - Castelo Branco, João Pessoa - PB, 58050-585 · CNES 0002470

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Regional de Maringá (HUM)

Av. Mandacaru, 1590 - Parque das Laranjeiras, Maringá - PR, 87083-240 · CNES 2216108

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Base de São José do Rio Preto

Av. Brg. Faria Lima, 5544 - Vila Sao Jose, São José do Rio Preto - SP, 15090-000 · CNES 2079798

Atenção Especializada

Rota
Anomalias Congênitas

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Anterior megalophthalmos in sisters with Witteveen-Kolk syndrome.

Journal of AAPOS : the official publication of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus2022 Jun

Anterior megalophthalmos is a form of anterior segment dysgenesis characterized by megalocornea (>12.5 mm) coupled with an enlarged lens-iris diaphragm and ciliary body ring. Importantly, intraocular pressure (IOP) is normal, and in contrast to buphthalmos, the ratio of anterior segment to vitreous cavity measurements is increased. Anterior megalophthalmos may be an isolated ocular finding, or it may be associated with syndromes such as albinism, Down syndrome, Frank-Ter-Haar, Marfan, Neuhauser, mucolipidosis type 2, and osteogenesis imperfecta. We report anterior megalophthalmos in 2 sisters with genetically confirmed (SIN3A, c.1657C>T, p.R553∗) Witteveen-Kolk syndrome (OMIM #613406).

#2

Association of Variants in TMEM45A With Keratoglobus.

JAMA ophthalmology2021 Oct 01

Keratoglobus is a rare corneal disorder characterized by generalized thinning and globular protrusion of the cornea. Affected individuals typically have significantly decreased vision and are at risk of corneal perforation. The genetic basis and inheritance pattern of isolated congenital keratoglobus are currently unknown. To identify the genetic basis of isolated congenital keratoglobus. This case series and molecular analysis studied 3 unrelated nonconsanguineous families with keratoglobus at a medical center in Israel. Data were collected from June 2019 to March 2021 and analyzed during the same period. Whole-exome sequencing and direct Sanger sequencing, expression analysis by real-time polymerase chain reaction, splice-site variant analysis, immunohistochemical staining, and histological evaluation of a knockout mouse model. Molecular characteristics associated with keratoglobus. Four pediatric patients (3 male individuals) from 3 families had clinical findings consistent with keratoglobus. These included globular protrusion, corneal thinning more prominent at the periphery, and high astigmatism. Truncating and splice site variants were identified in the TMEM45A gene, which fully segregate with the disorder. All affected individuals were homozygous or compound heterozygous for variants in the TMEM45A gene, while unaffected family members were heterozygous carriers. Expression analysis in healthy controls showed that TMEM45A was expressed 23 times higher in the human cornea compared with peripheral blood. Immunohistochemical staining of the TMEM45A protein in normal corneas confirmed its expression in the corneal stroma and epithelium. A TMEM45A knockout mouse model showed structural features consistent with keratoglobus. Expression of TMEM45A has been previously shown to result in upregulation of extracellular matrix components and fibrosis. These results suggest that isolated congenital keratoglobus is an autosomal recessively inherited disorder associated with variants in the TMEM45A gene.

#3

Anterior Chamber Iris Claw Lens for the Treatment of Aphakia in a Patient with Megalocornea.

Case reports in ophthalmology2015

Megalocornea in isolation is a rare congenital enlargement of the cornea greater than 13 mm in diameter. Patients with megalocornea are prone to cataract formation, crystalline lens subluxation, zonular deficiencies and dislocation of the posterior chamber intraocular lens (PCIOL) within the capsular bag. A 55-year-old male with megalocornea in isolation developed subluxation of the capsular bag and PCIOL. The PCIOL and capsular bag were explanted, and the patient was subsequently implanted with an anterior chamber iris claw lens. An anterior chamber iris claw lens is an effective option for the correction of aphakia in patients with megalocornea.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Anterior megalophthalmos in sisters with Witteveen-Kolk syndrome.
    Journal of AAPOS : the official publication of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus· 2022· PMID 35144002mais citado
  2. Association of Variants in TMEM45A With Keratoglobus.
    JAMA ophthalmology· 2021· PMID 34410316mais citado
  3. Anterior Chamber Iris Claw Lens for the Treatment of Aphakia in a Patient with Megalocornea.
    Case reports in ophthalmology· 2015· PMID 26120314mais citado
  4. Analysis of neuromuscular blockade use and prognosis in resuscitation of isolated congenital diaphragmatic hernia: data from Japanese CDH Study Group.
    Pediatr Surg Int· 2026· PMID 41954655recente
  5. A missing roof: Congenital orbital dystopia secondary to orbital roof defect.
    Oman J Ophthalmol· 2026· PMID 41929997recente
  6. Growth-Based Decision-Making in Congenital Scoliosis with Multiple Vertebral Anomalies.
    J Clin Med· 2026· PMID 41899122recente
  7. Giant Isolated Congenital Left Atrial Appendage Aneurysm Complicated by Thrombus: Multimodality Imaging Assessment.
    JACC Case Rep· 2026· PMID 41879592recente
  8. "Congenital Muscular Pseudohypertrophy of the Upper Limb: Morphology, Anatomy and Surgical Guidelines of An Unique Entity".
    Plast Reconstr Surg· 2026· PMID 41825060recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:91489(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:309300(OMIM)
  3. MONDO:0010649(MONDO)
  4. GARD:12648(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Artigo Wikipedia(Wikipedia)
  8. Q4286595(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Megalocórnea congênita isolada
Compêndio · Raras BR

Megalocórnea congênita isolada

ORPHA:91489 · MONDO:0010649
CID-10
Q15.8 · Outras malformações congênitas especificadas do olho
CID-11
MedGen
UMLS
C0344530
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