Segue-se a seguinte lista de mulheres neurocientistas por nacionalidade – mulheres notáveis que são bem conhecidas pelo seu trabalho no campo da neurociência.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Miopatia rara caracterizada por necrose muscular, miotonia de preensão e corpos de nemalina. Apresenta fraqueza muscular proximal e axial, com achados miopáticos no EMG.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 7 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Unknown.
Actins are highly conserved proteins that are involved in various types of cell motility and are ubiquitously expressed in all eukaryotic cells
Cytoplasm, cytoskeleton
Congenital myopathy 2A, typical, autosomal dominant
A muscular disorder characterized by generalized muscle weakness, delayed motor milestones, hypotonia, and muscle fiber abnormalities on histologic examination. Histologic findings include abnormal thread- or rod-like structures (nemaline rods), intranuclear rods, clumped filaments, cores, or fiber-type disproportion. The spectrum of clinical phenotypes ranges from severe neonatal presentations to onset of a milder disorder in childhood.
Variantes genéticas (ClinVar)
317 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Miopatia com corpos com padrão de zebra
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Electron microscopy in the diagnosis of skeletal muscle disorders: Its utility and limitations.
Electron microscopy (EM) has a substantial role in the diagnosis of skeletal muscle disorders. The ultrastructural changes can be observed in muscle fibers and other components of the muscle tissue. EM serves as a confirmatory tool where the diagnosis is already established by enzyme histochemistry staining. Although it is indispensable in the diagnosis of rare forms of congenital myopathies not appreciated by light microscope, such as cylindrical spiral myopathy, zebra body myopathy, fingerprint body myopathy, and intranuclear rod myopathy, in cases not subjected to histochemical staining, it is required for definitive diagnosis in certain groups of muscle disorders, which includes congenital myopathies, metabolic myopathies in particular mitochondrial myopathies and glycogenosis, and in vacuolar myopathies. It does not have diagnostic implications in muscular dystrophies and neurogenic disorders. In the recent past, despite the availability of advanced diagnostic techniques, electron microscopy continues to play a vital role in the diagnosis of skeletal muscle disorders. This review gives an account of ultrastructural features of skeletal muscle disorders, the role of EM in the diagnosis, and its limitations.
Zebra body myopathy is caused by a mutation in the skeletal muscle actin gene (ACTA1).
We present follow up data on the original case of 'zebra body myopathy' published by Lake and Wilson in 1975. Pathological features in a second biopsy performed at the age of 29 years included a wide variation in fibre size, multiple split fibres, excess internal nuclei and endomysial connective tissue, rimmed vacuoles, accumulation of myofibrillar material and large 'wiped out' areas lacking stain for oxidative enzymes. The presence of nemaline rods and actin-like filaments in addition to small zebra bodies suggested ACTA1 as a candidate gene. This has been confirmed by the identification of a novel c.1043T.p.Leu348Gln mutation, which probably occurred de novo. This case illustrates that the myopathy associated with zebra bodies is part of the spectrum of myopathies associated with the ACTA1 gene. It also highlights that accumulation of actin filaments is not confined to severe neonatal ACTA1 cases and that progression of weakness can occur in congenital myopathies, as the patient is now wheelchair bound and can only stand with the aid of a walking frame.
Publicações recentes
Electron microscopy in the diagnosis of skeletal muscle disorders: Its utility and limitations.
Zebra body myopathy is caused by a mutation in the skeletal muscle actin gene (ACTA1).
Zebra body myopathy: a second case of ultrastructurally distinct congenital myopathy.
📚 EuropePMC4 artigos no totalmostrando 2
Electron microscopy in the diagnosis of skeletal muscle disorders: Its utility and limitations.
Indian journal of pathology & microbiologyZebra body myopathy is caused by a mutation in the skeletal muscle actin gene (ACTA1).
Neuromuscular disorders : NMDAssociações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Miopatia com corpos com padrão de zebra.
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Comunidades
Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras
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Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.
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Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Electron microscopy in the diagnosis of skeletal muscle disorders: Its utility and limitations.
- Zebra body myopathy is caused by a mutation in the skeletal muscle actin gene (ACTA1).
- Congenital myopathies.
- [Zebra body myopathy].
- Zebra body myopathy: a second case of ultrastructurally distinct congenital myopathy.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:97240(Orphanet)
- MONDO:0019949(MONDO)
- GARD:19354(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q55789013(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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