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Miopatia com corpos com padrão de zebra
ORPHA:97240CID-10 · G71.2CID-11 · 8C72.0YDOENÇA RARA

Segue-se a seguinte lista de mulheres neurocientistas por nacionalidade – mulheres notáveis que são bem conhecidas pelo seu trabalho no campo da neurociência.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Miopatia rara caracterizada por necrose muscular, miotonia de preensão e corpos de nemalina. Apresenta fraqueza muscular proximal e axial, com achados miopáticos no EMG.

Publicações científicas
7 artigos
Último publicado: 2022 May

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
10
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G71.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

💪
Músculos
10 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas
😀
Face
1 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Miotonia de preensão
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Corpos de nemalina
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Vacúolos autofágicos
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Paralisia facial
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Fraqueza muscular axial
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Distrofia muscular da cintura escapular/pélvica
Muito frequente (99-80%)
22sintomas
Muito frequente (21)
Frequente (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Miotonia de preensãoHandgrip myotonia
Muito frequente (99-80%)90%
Corpos de nemalinaNemaline bodies
Muito frequente (99-80%)90%
Vacúolos autofágicosAutophagic vacuoles
Muito frequente (99-80%)90%
Paralisia facialFacial palsy
Muito frequente (99-80%)90%
Fraqueza muscular axialAxial muscle weakness
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa4desde 2022
Total histórico7PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20151 papers
Linha do tempo
2022Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Unknown.

ACTA1Actin, alpha skeletal muscleDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Actins are highly conserved proteins that are involved in various types of cell motility and are ubiquitously expressed in all eukaryotic cells

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytoskeleton

VIAS BIOLÓGICAS (3)
Regulation of CDH1 FunctionFormation of the dystrophin-glycoprotein complex (DGC)Striated Muscle Contraction
MECANISMO DE DOENÇA

Congenital myopathy 2A, typical, autosomal dominant

A muscular disorder characterized by generalized muscle weakness, delayed motor milestones, hypotonia, and muscle fiber abnormalities on histologic examination. Histologic findings include abnormal thread- or rod-like structures (nemaline rods), intranuclear rods, clumped filaments, cores, or fiber-type disproportion. The spectrum of clinical phenotypes ranges from severe neonatal presentations to onset of a milder disorder in childhood.

OUTRAS DOENÇAS (12)
congenital myopathy 2b, severe infantile, autosomal recessiveprogressive scapulohumeroperoneal distal myopathycongenital myopathy 2a, typical, autosomal dominantcongenital myopathy 2c, severe infantile, autosomal dominant
HGNC:129UniProt:P68133

Variantes genéticas (ClinVar)

317 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 ACTA1: NM_001100.4(ACTA1):c.283G>C (p.Glu95Gln) ()
🧬 ACTA1: NM_001100.4(ACTA1):c.506A>C (p.Glu169Ala) ()
🧬 ACTA1: NM_001100.4(ACTA1):c.146T>C (p.Met49Thr) ()
🧬 ACTA1: NM_001100.4(ACTA1):c.9C>A (p.Asp3Glu) ()
🧬 ACTA1: NM_001100.4(ACTA1):c.547G>A (p.Ala183Thr) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

3 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Miopatia com corpos com padrão de zebra

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Electron microscopy in the diagnosis of skeletal muscle disorders: Its utility and limitations.

Indian journal of pathology &amp; microbiology2022 May

Electron microscopy (EM) has a substantial role in the diagnosis of skeletal muscle disorders. The ultrastructural changes can be observed in muscle fibers and other components of the muscle tissue. EM serves as a confirmatory tool where the diagnosis is already established by enzyme histochemistry staining. Although it is indispensable in the diagnosis of rare forms of congenital myopathies not appreciated by light microscope, such as cylindrical spiral myopathy, zebra body myopathy, fingerprint body myopathy, and intranuclear rod myopathy, in cases not subjected to histochemical staining, it is required for definitive diagnosis in certain groups of muscle disorders, which includes congenital myopathies, metabolic myopathies in particular mitochondrial myopathies and glycogenosis, and in vacuolar myopathies. It does not have diagnostic implications in muscular dystrophies and neurogenic disorders. In the recent past, despite the availability of advanced diagnostic techniques, electron microscopy continues to play a vital role in the diagnosis of skeletal muscle disorders. This review gives an account of ultrastructural features of skeletal muscle disorders, the role of EM in the diagnosis, and its limitations.

#2

Zebra body myopathy is caused by a mutation in the skeletal muscle actin gene (ACTA1).

Neuromuscular disorders : NMD2015 May

We present follow up data on the original case of 'zebra body myopathy' published by Lake and Wilson in 1975. Pathological features in a second biopsy performed at the age of 29 years included a wide variation in fibre size, multiple split fibres, excess internal nuclei and endomysial connective tissue, rimmed vacuoles, accumulation of myofibrillar material and large 'wiped out' areas lacking stain for oxidative enzymes. The presence of nemaline rods and actin-like filaments in addition to small zebra bodies suggested ACTA1 as a candidate gene. This has been confirmed by the identification of a novel c.1043T.p.Leu348Gln mutation, which probably occurred de novo. This case illustrates that the myopathy associated with zebra bodies is part of the spectrum of myopathies associated with the ACTA1 gene. It also highlights that accumulation of actin filaments is not confined to severe neonatal ACTA1 cases and that progression of weakness can occur in congenital myopathies, as the patient is now wheelchair bound and can only stand with the aid of a walking frame.

Publicações recentes

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Electron microscopy in the diagnosis of skeletal muscle disorders: Its utility and limitations.
    Indian journal of pathology &amp; microbiology· 2022· PMID 35562161mais citado
  2. Zebra body myopathy is caused by a mutation in the skeletal muscle actin gene (ACTA1).
    Neuromuscular disorders : NMD· 2015· PMID 25747004mais citado
  3. Congenital myopathies.
    Curr Opin Neurol· 2007· PMID 17885449recente
  4. [Zebra body myopathy].
    Ryoikibetsu Shokogun Shirizu· 2001· PMID 11555981recente
  5. Zebra body myopathy: a second case of ultrastructurally distinct congenital myopathy.
    J Child Neurol· 1987· PMID 2821096recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:97240(Orphanet)
  2. MONDO:0019949(MONDO)
  3. GARD:19354(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q55789013(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Miopatia com corpos com padrão de zebra
Compêndio · Raras BR

Miopatia com corpos com padrão de zebra

ORPHA:97240 · MONDO:0019949
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
10 casos conhecidos
Herança
Unknown
CID-10
G71.2 · Miopatias congênitas
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0270969
EuropePMC
Wikidata
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