A miopatia distal finlandesa de início nos membros superiores é uma miopatia distal genética rara, caracterizada por fraqueza e atrofia muscular lentamente progressiva do membro distal ao proximal, com envolvimento precoce característico dos músculos tenar e hipotenar. Os pacientes apresentam falta de jeito nas mãos e tropeços na quarta a quinta década de vida e, posteriormente, desenvolvem marcha em passos e contraturas nas mãos. A degeneração gordurosa progressiva afeta os músculos intrínsecos das mãos, o glúteo médio e os músculos dos compartimentos anterior e posterior das extremidades distais inferiores, com envolvimento posterior dos músculos do antebraço, tríceps, infraespinhal e músculos proximais dos membros inferiores. A assimetria do envolvimento muscular é comum.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A miopatia distal finlandesa de início nos membros superiores é uma miopatia distal genética rara, caracterizada por fraqueza e atrofia muscular lentamente progressiva do membro distal ao proximal, com envolvimento precoce característico dos músculos tenar e hipotenar. Os pacientes apresentam falta de jeito nas mãos e tropeços na quarta a quinta década de vida e, posteriormente, desenvolvem marcha em passos e contraturas nas mãos. A degeneração gordurosa progressiva afeta os músculos intrínsecos das mãos, o glúteo médio e os músculos dos compartimentos anterior e posterior das extremidades distais inferiores, com envolvimento posterior dos músculos do antebraço, tríceps, infraespinhal e músculos proximais dos membros inferiores. A assimetria do envolvimento muscular é comum.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 10 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 23 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição.
Involved in the packaging of pre-mRNA into hnRNP particles, transport of poly(A) mRNA from the nucleus to the cytoplasm and modulation of splice site selection (PubMed:17371836). Plays a role in the splicing of pyruvate kinase PKM by binding repressively to sequences flanking PKM exon 9, inhibiting exon 9 inclusion and resulting in exon 10 inclusion and production of the PKM M2 isoform (PubMed:20010808). Binds to the IRES and thereby inhibits the translation of the apoptosis protease activating
NucleusCytoplasm
Inclusion body myopathy with early-onset Paget disease with or without frontotemporal dementia 3
An autosomal dominant disease characterized by disabling muscle weakness clinically resembling to limb girdle muscular dystrophy, osteolytic bone lesions consistent with Paget disease, and premature frontotemporal dementia. Clinical features show incomplete penetrance.
Variantes genéticas (ClinVar)
40 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
7 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Miopatia distal de início no adulto HNRNPA1- relacionada
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Associações
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:399086(Orphanet)
- OMIM OMIM:610099(OMIM)
- MONDO:0012410(MONDO)
- GARD:17652(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Q66084884(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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