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Miopatia distal de início no adulto HNRNPA1- relacionada
ORPHA:399086CID-10 · G71.0OMIM 610099DOENÇA RARA

A miopatia distal finlandesa de início nos membros superiores é uma miopatia distal genética rara, caracterizada por fraqueza e atrofia muscular lentamente progressiva do membro distal ao proximal, com envolvimento precoce característico dos músculos tenar e hipotenar. Os pacientes apresentam falta de jeito nas mãos e tropeços na quarta a quinta década de vida e, posteriormente, desenvolvem marcha em passos e contraturas nas mãos. A degeneração gordurosa progressiva afeta os músculos intrínsecos das mãos, o glúteo médio e os músculos dos compartimentos anterior e posterior das extremidades distais inferiores, com envolvimento posterior dos músculos do antebraço, tríceps, infraespinhal e músculos proximais dos membros inferiores. A assimetria do envolvimento muscular é comum.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A miopatia distal finlandesa de início nos membros superiores é uma miopatia distal genética rara, caracterizada por fraqueza e atrofia muscular lentamente progressiva do membro distal ao proximal, com envolvimento precoce característico dos músculos tenar e hipotenar. Os pacientes apresentam falta de jeito nas mãos e tropeços na quarta a quinta década de vida e, posteriormente, desenvolvem marcha em passos e contraturas nas mãos. A degeneração gordurosa progressiva afeta os músculos intrínsecos das mãos, o glúteo médio e os músculos dos compartimentos anterior e posterior das extremidades distais inferiores, com envolvimento posterior dos músculos do antebraço, tríceps, infraespinhal e músculos proximais dos membros inferiores. A assimetria do envolvimento muscular é comum.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
7
pacientes catalogados
Início
Adult
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 20%
CID-10: G71.0
🇧🇷Dados SUS / DATASUS2024
2.340
internações/ano
R$ 6.780
custo médio/internação
ESTADOS COM MAIS INTERNAÇÕES
SPRJMGRSPR
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

💪
Músculos
11 sintomas
❤️
Coração
1 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas

+ 10 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Contratura articular da mão
Frequente (79-30%)
55%prev.
EMG: anormalidades miopáticas
Frequente (79-30%)
55%prev.
Distúrbio da marcha
Frequente (79-30%)
55%prev.
Fraqueza muscular distal progressiva
Frequente (79-30%)
55%prev.
Substituição gordurosa do músculo esquelético
Frequente (79-30%)
55%prev.
Creatina quinase levemente elevada
Frequente (79-30%)
23sintomas
Muito frequente (1)
Frequente (12)
Ocasional (2)
Muito raro (1)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 23 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Contratura articular da mãoJoint contracture of the hand
Frequente (79-30%)100%
EMG: anormalidades miopáticasEMG: myopathic abnormalities
Frequente (79-30%)55%
Distúrbio da marchaGait disturbance
Frequente (79-30%)55%
Fraqueza muscular distal progressivaProgressive distal muscle weakness
Frequente (79-30%)55%
Substituição gordurosa do músculo esqueléticoFatty replacement of skeletal muscle
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa5desde 2021
Últimos 10 anos1publicações
Pico20211 papers
Linha do tempo
2021Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

HNRNPA1Heterogeneous nuclear ribonucleoprotein A1Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Involved in the packaging of pre-mRNA into hnRNP particles, transport of poly(A) mRNA from the nucleus to the cytoplasm and modulation of splice site selection (PubMed:17371836). Plays a role in the splicing of pyruvate kinase PKM by binding repressively to sequences flanking PKM exon 9, inhibiting exon 9 inclusion and resulting in exon 10 inclusion and production of the PKM M2 isoform (PubMed:20010808). Binds to the IRES and thereby inhibits the translation of the apoptosis protease activating

LOCALIZAÇÃO

NucleusCytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (5)
FGFR2 alternative splicingmRNA Splicing - Major PathwaymRNA PolyadenylationProcessing of Capped Intron-Containing Pre-mRNADengue Virus-Host Interactions
MECANISMO DE DOENÇA

Inclusion body myopathy with early-onset Paget disease with or without frontotemporal dementia 3

An autosomal dominant disease characterized by disabling muscle weakness clinically resembling to limb girdle muscular dystrophy, osteolytic bone lesions consistent with Paget disease, and premature frontotemporal dementia. Clinical features show incomplete penetrance.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Ovário
1092.5 TPM
Linfócitos
728.9 TPM
Cervix Ectocervix
629.5 TPM
Cervix Endocervix
629.4 TPM
Útero
591.7 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
inclusion body myopathy with early-onset Paget disease with or without frontotemporal dementia 3amyotrophic lateral sclerosis type 20Finnish upper limb-onset distal myopathyamyotrophic lateral sclerosis
HGNC:5031UniProt:P09651

Variantes genéticas (ClinVar)

40 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 HNRNPA1: NM_031157.4(HNRNPA1):c.145C>A (p.Pro49Thr) ()
🧬 HNRNPA1: NM_031157.4(HNRNPA1):c.1113_*2delinsTAA (p.Arg371_Ter373delinsSerXaa) ()
🧬 HNRNPA1: NM_031157.4(HNRNPA1):c.1064-63_*4+37del ()
🧬 HNRNPA1: NM_031157.4(HNRNPA1):c.240_243del (p.Asp80fs) ()
🧬 HNRNPA1: NM_031157.4(HNRNPA1):c.970A>C (p.Asn324His) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

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Tratamento e manejo

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Onde tratar no SUS

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Dominant Distal Myopathy 3 (MPD3) Caused by a Deletion in the HNRNPA1 Gene.

Neurology. Genetics2021 Dec

To determine the genetic cause of the disease in the previously reported family with adult-onset autosomal dominant distal myopathy (myopathy, distal, 3; MPD3). Continued clinical evaluation including muscle MRI and muscle pathology. A linkage analysis with single nucleotide polymorphism arrays and genome sequencing were used to identify the genetic defect, which was verified by Sanger sequencing. RNA sequencing was used to investigate the transcriptional effects of the identified genetic defect. Small hand muscles (intrinsic, thenar, and hypothenar) were first involved with spread to the lower legs and later proximal muscles. Dystrophic changes with rimmed vacuoles and cytoplasmic inclusions were observed in muscle biopsies at advanced stage. A single nucleotide polymorphism array confirmed the previous microsatellite-based linkage to 8p22-q11 and 12q13-q22. Genome sequencing of three affected family members combined with structural variant calling revealed a small heterozygous deletion of 160 base pairs spanning the second last exon 10 of the heterogeneous nuclear ribonucleoprotein A1 (HNRNPA1) gene, which is in the linked region on chromosome 12. Segregation of the mutation with the disease was confirmed by Sanger sequencing. RNA sequencing showed that the mutant allele produces a shorter mutant mRNA transcript compared with the wild-type allele. Immunofluorescence studies on muscle biopsies revealed small p62 and larger TDP-43 inclusions. A small exon 10 deletion in the gene HNRNPA1 was identified as the cause of MPD3 in this family. The new HNRNPA1-related phenotype, upper limb presenting distal myopathy, was thus confirmed, and the family displays the complexities of gene identification.

Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Dominant Distal Myopathy 3 (MPD3) Caused by a Deletion in the HNRNPA1 Gene.
    Neurology. Genetics· 2021· PMID 34722876mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:399086(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:610099(OMIM)
  3. MONDO:0012410(MONDO)
  4. GARD:17652(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q66084884(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Miopatia distal de início no adulto HNRNPA1- relacionada

ORPHA:399086 · MONDO:0012410
🇧🇷 Brasil SUS
Internações
2.340/ano
Prevalência BR
1:3500 (homens)
Custo SUS
R$ 6.780/internação
Dados
DATASUS 2024
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
7 casos conhecidos
CID-10
G71.0 · Distrofia muscular
Início
Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1864706
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