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Miopatia distal de início tardio, tipo Markesbery-Griggs
ORPHA:98912CID-10 · G71.8OMIM 609452DOENÇA RARA

Miopatia distal de início tardio, tipo Markesbery-Griggs, é um distúrbio de miopatia miofibrilar raro, genético e não distrófico, caracterizado por início tardio na idade adulta de fraqueza muscular distal e/ou proximal dos membros, com envolvimento inicial dos músculos posteriores da perna, gastrocnêmio medial e sóleo. Os pacientes apresentam fraqueza no tornozelo seguida de fraqueza nos extensores dos dedos e do punho e, mais tarde, nos músculos proximais. A deambulação geralmente é preservada. Cardiomiopatia e/ou neuropatia associada de início tardio foram relatadas em uma minoria de casos.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Miopatia distal de início tardio, tipo Markesbery-Griggs, é um distúrbio de miopatia miofibrilar raro, genético e não distrófico, caracterizado por início tardio na idade adulta de fraqueza muscular distal e/ou proximal dos membros, com envolvimento inicial dos músculos posteriores da perna, gastrocnêmio medial e sóleo. Os pacientes apresentam fraqueza no tornozelo seguida de fraqueza nos extensores dos dedos e do punho e, mais tarde, nos músculos proximais. A deambulação geralmente é preservada. Cardiomiopatia e/ou neuropatia associada de início tardio foram relatadas em uma minoria de casos.

Publicações científicas
30 artigos
Último publicado: 2025 Jun

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
11
pacientes catalogados
Início
Adult
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G71.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

💪
Músculos
16 sintomas
❤️
Coração
4 sintomas
🧠
Neurológico
3 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas

+ 8 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

55%prev.
Atrofia dos músculos intrínsecos da mão
Frequente (79-30%)
55%prev.
Fraqueza muscular proximal progressiva
Frequente (79-30%)
55%prev.
Fraqueza fatigável dos músculos distais dos membros
Frequente (79-30%)
17%prev.
Mão caída
Ocasional (29-5%)
17%prev.
Anormalidade do sistema cardiovascular
Ocasional (29-5%)
17%prev.
Rigidez muscular da perna
Ocasional (29-5%)
33sintomas
Frequente (3)
Ocasional (6)
Muito raro (12)
Sem dados (12)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 33 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Atrofia dos músculos intrínsecos da mãoIntrinsic hand muscle atrophy
Frequente (79-30%)55%
Fraqueza muscular proximal progressivaProgressive proximal muscle weakness
Frequente (79-30%)55%
Fraqueza fatigável dos músculos distais dos membrosFatigable weakness of distal limb muscles
Frequente (79-30%)55%
Mão caídaWrist drop
Ocasional (29-5%)17%
Anormalidade do sistema cardiovascularAbnormality of the cardiovascular system
Ocasional (29-5%)17%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa9desde 2017
Total histórico30PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20171 papers
Linha do tempo
20202017Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

LDB3LIM domain-binding protein 3Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

May function as an adapter in striated muscle to couple protein kinase C-mediated signaling via its LIM domains to the cytoskeleton

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, perinuclear regionCell projection, pseudopodiumCytoplasm, cytoskeletonCytoplasm, myofibril, sarcomere, Z line

MECANISMO DE DOENÇA

Cardiomyopathy, dilated, 1C, with or without left ventricular non-compaction

A disorder characterized by ventricular dilation and impaired systolic function, resulting in congestive heart failure and arrhythmia. Patients are at risk of premature death. Cardiomyopathy dilated type 1C is associated with left ventricular non-compaction in some patients. Left ventricular non-compaction is characterized by numerous prominent trabeculations and deep intertrabecular recesses in hypertrophied and hypokinetic segments of the left ventricle.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Coração - Ventrículo esquerdo
372.3 TPM
Músculo esquelético
338.8 TPM
Coração - Átrio
299.7 TPM
Artéria tibial
89.9 TPM
Aorta
57.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (7)
myofibrillar myopathy 4dilated cardiomyopathy 1Cfamilial isolated arrhythmogenic ventricular dysplasia, left dominant formfamilial isolated arrhythmogenic ventricular dysplasia, biventricular form
HGNC:15710UniProt:O75112

Variantes genéticas (ClinVar)

265 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 LDB3: NM_007078.3(LDB3):c.860-1G>A ()
🧬 LDB3: NM_007078.3(LDB3):c.838C>T (p.Gln280Ter) ()
🧬 LDB3: NM_007078.3(LDB3):c.726del (p.Ser243fs) ()
🧬 LDB3: NM_007078.3(LDB3):c.567_571dup (p.Gln191fs) ()
🧬 LDB3: NM_007078.3(LDB3):c.689+1G>A ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

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Onde tratar no SUS

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
14 papers (10 anos)

Mostrando amostra de 1 publicações de um total de 14

#1

A novel mutation in the PDZ-like motif of ZASP causes distal ZASP-related myofibrillar myopathy.

Neuropathology : official journal of the Japanese Society of Neuropathology2017 Feb

Mutations in the LDB3 gene have been identified in patients with Z-disc-associated, alternatively spliced, PDZ motif-containing protein (ZASP)-related myofibrillar myopathy (ZASP-MFM) characterized by late-onset distal myopathy with signs of cardiomyopathy and neuropathy. We describe an autosomal dominant inherited pedigree with ZASP-MFM that is in line with the typical phenotype of distal myopathy without cardiomyopathy and neuropathy, while mild asymmetrical muscle atrophy can be observed in some affected members. Muscle MRI revealed considerable fatty degeneration involved in the posterior compartment of thigh and lower leg, but relatively preserved in rectus femoris, sartorius, gracilis, adductor longus and biceps femoris breve muscles in the later stage. In addition, fatty infiltration of medial gastrocnemius muscle can be initiated as early as in the third decade in asymptomatic individuals. Myopathological features showed sarcoplasmic accumulation of multiple protein deposits and electron dense filamentous bundle aggregates. A novel heterozygous missense mutation (p.N155H) in a highly conserved PDZ-like motif of ZASP was identified. The results indicate that typical ZASP-MFM presenting with late-onset distal myopathy is commonly associated with mutations in PDZ-like motif of ZASP. The development of fatty degeneration is consistent with the typical pattern of ZASP-MFM, and the initial fatty infiltration might be started from medial gastrocnemius muscle. Our study expands the clinical and mutational spectrum of ZASP-MFM.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. A novel mutation in the PDZ-like motif of ZASP causes distal ZASP-related myofibrillar myopathy.
    Neuropathology : official journal of the Japanese Society of Neuropathology· 2017· PMID 27546599mais citado
  2. The MFN2 Q367H variant reveals a novel pathomechanism connected to mtDNA-mediated inflammation.
    Life Sci Alliance· 2025· PMID 40175090recente
  3. TTN-Related Muscular Dystrophies, LGMD, and TMD, in an Estonian Family Caused by the Finnish Founder Variant.
    Neurol Genet· 2024· PMID 39807212recente
  4. Current advance on distal myopathy genetics.
    Curr Opin Neurol· 2024· PMID 39017652recente
  5. The new missense G376V-TDP-43 variant induces late-onset distal myopathy but not amyotrophic lateral sclerosis.
    Brain· 2024· PMID 38079474recente
  6. A novel in-frame deletion in MYOT causes an early adult onset distal myopathy.
    Clin Genet· 2023· PMID 37553249recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:98912(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:609452(OMIM)
  3. MONDO:0012277(MONDO)
  4. GARD:1886(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q8067052(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Miopatia distal de início tardio, tipo Markesbery-Griggs
Compêndio · Raras BR

Miopatia distal de início tardio, tipo Markesbery-Griggs

ORPHA:98912 · MONDO:0012277
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
11 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
G71.8 · Outros transtornos primários dos músculos
Início
Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1836155
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

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