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NÃO RARA NA EUROPA: Hemocromatose tipo 1
ORPHA:139498OMIM 235200PCDT · SUSDOENÇA RARA

A hemocromatose tipo 1 (clássica) é o tipo mais comum de hemocromatose hereditária (HH), um grupo de doenças onde o corpo acumula ferro em excesso nos tecidos. Por causa da sua frequência (atinge de 1 a cada 200 até 1 a cada 1000 pessoas), ela não é considerada uma doença rara, ao contrário de outras formas menos comuns da doença.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A hemocromatose tipo 1 (clássica) é o tipo mais comum de hemocromatose hereditária (HH), um grupo de doenças onde o corpo acumula ferro em excesso nos tecidos. Por causa da sua frequência (atinge de 1 a cada 200 até 1 a cada 1000 pessoas), ela não é considerada uma doença rara, ao contrário de outras formas menos comuns da doença.

🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 50%
PCDT disponívelCentros em: PR, PA, PE, BA, RN +8
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🫃
Digestivo
6 sintomas
❤️
Coração
4 sintomas
📏
Crescimento
3 sintomas
🧬
Pele e cabelo
2 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas

+ 11 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

Hipogonadismo hipogonadotrófico
Derrame pleural
Alopecia
Aumento do ferro sérico
Amenorreia
Cirrose
27sintomas
Sem dados (27)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 27 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Hipogonadismo hipogonadotróficoHypogonadotropic hypogonadism
Derrame pleuralPleural effusion
Alopecia
Aumento do ferro séricoIncreased serum iron
AmenorreiaAmenorrhea

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa7
Últimos 10 anos2publicações
Pico20191 papers
Linha do tempo
20202019Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

2 genes identificados com associação a esta condição.

HFEHereditary hemochromatosis proteinDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Binds to transferrin receptor (TFR) and reduces its affinity for iron-loaded transferrin

LOCALIZAÇÃO

Cell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Transferrin endocytosis and recycling
MECANISMO DE DOENÇA

Hemochromatosis 1

A disorder of iron metabolism characterized by iron overload. Excess iron is deposited in a variety of organs leading to their failure, and resulting in serious illnesses including cirrhosis, hepatomas, diabetes, cardiomyopathy, arthritis, and hypogonadotropic hypogonadism. Severe effects of the disease usually do not appear until after decades of progressive iron loading.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
15.7 TPM
Glândula adrenal
8.8 TPM
Baço
7.8 TPM
Aorta
6.6 TPM
Cervix Endocervix
6.5 TPM
OUTRAS DOENÇAS (6)
hemochromatosis type 1sporadic porphyria cutanea tardafamilial porphyria cutanea tardaobsolete symptomatic form of hemochromatosis type 1
HGNC:4886UniProt:Q30201
BMP2Bone morphogenetic protein 2Candidate gene tested inAltamente restrito
FUNÇÃO

Growth factor of the TGF-beta superfamily that plays essential roles in many developmental processes, including cardiogenesis, neurogenesis, and osteogenesis (PubMed:18436533, PubMed:24362451, PubMed:31019025). Induces cartilage and bone formation (PubMed:3201241). Initiates the canonical BMP signaling cascade by associating with type I receptor BMPR1A and type II receptor BMPR2 (PubMed:15064755, PubMed:17295905, PubMed:18436533). Once all three components are bound together in a complex at the

LOCALIZAÇÃO

Secreted

VIAS BIOLÓGICAS (3)
Regulation of RUNX2 expression and activitySignaling by BMPTranscriptional regulation by RUNX2
MECANISMO DE DOENÇA

Brachydactyly A2

A form of brachydactyly. Brachydactyly defines a group of inherited malformations characterized by shortening of the digits due to abnormal development of the phalanges and/or the metacarpals. In brachydactyly type A2 shortening of the middle phalanges is confined to the index finger and the second toe, all other digits being more or less normal. Because of a rhomboid or triangular shape of the affected middle phalanx, the end of the second finger usually deviates radially.

OUTRAS DOENÇAS (4)
short stature, facial dysmorphism, and skeletal anomalies with or without cardiac anomalies 1brachydactyly type A220p12.3 microdeletion syndromehemochromatosis type 1
HGNC:1069UniProt:P12643

Variantes genéticas (ClinVar)

169 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 BMP2: NM_001200.4(BMP2):c.1159G>A (p.Asp387Asn) ()
🧬 BMP2: NM_001200.4(BMP2):c.346+288G>T ()
🧬 BMP2: NM_001200.4(BMP2):c.326_327del (p.Val109fs) ()
🧬 BMP2: NM_001200.4(BMP2):c.185G>A (p.Gly62Asp) ()
🧬 BMP2: NM_001200.4(BMP2):c.931A>C (p.Asn311His) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
2Fase 24
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 5 ensaios
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — NÃO RARA NA EUROPA: Hemocromatose tipo 1

Centros de Referência SUS

21 centros habilitados pelo SUS para NÃO RARA NA EUROPA: Hemocromatose tipo 1

Centros para NÃO RARA NA EUROPA: Hemocromatose tipo 1

Detalhes dos centros

Hospital Universitário Prof. Edgard Santos (HUPES)

R. Dr. Augusto Viana, s/n - Canela, Salvador - BA, 40110-060 · CNES 0003808

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFG

Rua 235 QD. 68 Lote Área, Nº 285, s/nº - Setor Leste Universitário, Goiânia - GO, 74605-050 · CNES 2338424

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

NUPAD / Faculdade de Medicina UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 189 - 5 andar - Centro, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2183226

Serviço de Referência

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Pernambuco

Av. Prof. Moraes Rego, 1235 - Cidade Universitária, Recife - PE, 50670-901 · CNES 2561492

Atenção Especializada

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Pedro Ernesto (HUPE-UERJ)

Blvd. 28 de Setembro, 77 - Vila Isabel, Rio de Janeiro - RJ, 20551-030 · CNES 2280221

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)

Av. Nilo Peçanha, 620 - Petrópolis, Natal - RN, 59012-300 · CNES 2408570

Atenção Especializada

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

Hospital São Lucas da PUCRS

Av. Ipiranga, 6690 - Jardim Botânico, Porto Alegre - RS, 90610-000 · CNES 2232928

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário da UFSC (HU-UFSC)

R. Profa. Maria Flora Pausewang - Trindade, Florianópolis - SC, 88036-800 · CNES 2560356

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto da Criança e do Adolescente (ICr-HCFMUSP)

Av. Dr. Enéas Carvalho de Aguiar, 647 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-000 · CNES 2081695

Serviço de Referência

Rota
Erros Inatos do Metabolismo

UNIFESP / Hospital São Paulo

R. Napoleão de Barros, 715 - Vila Clementino, São Paulo - SP, 04024-002 · CNES 2688689

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do Metabolismo
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Morbidity, risk of cancer and mortality in 3645 HFE mutations carriers.

Liver international : official journal of the International Association for the Study of the Liver2021 Mar

Este estudo sueco com mais de 3.600 pacientes com mutações genéticas HFE (ligadas à hemocromatose hereditária) revelou um risco aumentado para complicações como cirrose, câncer de fígado (HCC), diabetes tipo 2 e osteoartrite. Contrariando preocupações anteriores, não foi observado um aumento no risco de câncer de mama ou colorretal, o que é uma notícia tranquilizadora para pacientes e médicos. Embora tenha sido notado um aumento da mortalidade apenas em homens, o risco absoluto para a maioria das complicações graves é baixo, com as doenças hepáticas ocorrendo em menos de 1% dos casos.

🇧🇷 traduzido
#2

Hereditary Hemochromatosis Associations with Frailty, Sarcopenia and Chronic Pain: Evidence from 200,975 Older UK Biobank Participants.

The journals of gerontology. Series A, Biological sciences and medical sciences2019 Feb 15

Este estudo destaca que a hemocromatose hereditária tipo 1 (mutação HFE C282Y), uma condição genética comum mas frequentemente subdiagnosticada, está fortemente associada à sarcopenia, fragilidade e dor crônica em idosos. Homens com essa mutação mostram maior probabilidade de todas essas condições, enquanto mulheres mais velhas também apresentam risco aumentado de fragilidade e dor. Dada a disponibilidade de tratamento para a hemocromatose, um diagnóstico precoce é crucial para pacientes e médicos, permitindo intervenções que podem prevenir essas complicações graves e melhorar significativamente a qualidade de vida na terceira idade.

🇧🇷 traduzido

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Morbidity, risk of cancer and mortality in 3645 HFE mutations carriers.
    Liver international : official journal of the International Association for the Study of the Liver· 2021· PMID 33450138mais citado
  2. Hereditary Hemochromatosis Associations with Frailty, Sarcopenia and Chronic Pain: Evidence from 200,975 Older UK Biobank Participants.
    The journals of gerontology. Series A, Biological sciences and medical sciences· 2019· PMID 30657865mais citado
  3. Acute food protein-induced enterocolitis syndrome in Switzerland: a 10-year retrospective review.
    Eur J Pediatr· 2026· PMID 41865194recente
  4. Development and Laboratory Validation of a Field-Deployable CRISPR-Cas12a eDNA Assay for Phylogeographic Lineage Detection in Arctic Char (Salvelinus alpinus).
    Mol Ecol Resour· 2026· PMID 41860589recente
  5. Allergic Diseases in Common Variable Immunodeficiency: A Prospective Cross-Sectional Study on Prevalence and Allergy Biomarkers of Clinical Phenotypes.
    Scand J Immunol· 2026· PMID 41845886recente
  6. Acute Neurological Complications After Transplantation in Methylmalonic Acidemia: A 35-Patient French Cohort.
    J Inherit Metab Dis· 2026· PMID 41823567recente
  7. Self-management interventions in primary care practices in France between 2010 and 2022: a descriptive national study.
    Prim Health Care Res Dev· 2026· PMID 41789625recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:139498(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:235200(OMIM)
  3. MONDO:0021001(MONDO)
  4. Sobrecarga de Ferro — Hemocromatose Hereditaria(PCDT · Ministério da Saúde)
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q56013817(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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NÃO RARA NA EUROPA: Hemocromatose tipo 1
Compêndio · Raras BR

NÃO RARA NA EUROPA: Hemocromatose tipo 1

ORPHA:139498 · MONDO:0021001
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