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Poliendocrinopatia autoimune tipo 1
ORPHA:3453CID-10 · E31.0CID-11 · 5B00OMIM 240300DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Visão / ocularInício infantilHerança AR
Também conhecida comoAPECEDHAMMEDACAPS
Sinônimos clínicos: Síndrome APECED · Síndrome de hipoparatiroidismo-doença de Addison-candidíase mucocutânea · Síndrome de poliendocrinopatia autoimune tipo 1 · +6

A poliendocrinopatia autoimune tipo 1, ou síndrome APECED, é uma doença genética que se manifesta na infância ou início da adolescência com uma combinação de candidíase mucocutânea crônica, hipoparatireoidismo e insuficiência adrenal autoimune.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A poliendocrinopatia autoimune tipo 1, também conhecida pela sigla APECED, é uma condição genética rara que costuma começar na infância. Ela faz com que o sistema de defesa ataque o próprio corpo, afetando glândulas como as adrenais e as paratireoides, além de provocar infecções fúngicas crônicas na boca e na pele. Entre os sintomas observados estão insuficiência adrenal, problemas no funcionamento da tireoide e diarreia. No Brasil, a doença ainda não possui um protocolo clínico oficial (PCDT) nem medicamentos dispensados exclusivamente para ela pelo SUS, sendo o cuidado conduzido pelos serviços especializados de saúde.

📋
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A poliendocrinopatia autoimune tipo 1, ou síndrome APECED, é uma doença genética que se manifesta na infância ou início da adolescência com uma combinação de candidíase mucocutânea crônica, hipoparatireoidismo e insuficiência adrenal autoimune.

Publicações científicas
5 artigos
Último publicado: 2025 Jan-Feb

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
1-9 / 100 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
4.0
Finland
Início
Adolescent
+ childhood
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: E31.0
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

📏
Crescimento
11 sintomas
👁️
Olhos
9 sintomas
🧬
Pele e cabelo
7 sintomas
🫘
Rins
5 sintomas
🫃
Digestivo
4 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas

+ 36 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Retinopatia pigmentar
Frequência: 5/5
100%prev.
Constrição do campo visual periférico
Frequência: 3/3
100%prev.
Pancreatite
Obrigatório (100%)
100%prev.
Tetania hipocalcêmica
Obrigatório (100%)
100%prev.
Candidíase mucocutânea crônica
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Positividade do anticorpo anti-enzima de clivagem da cadeia lateral
Frequente (79-30%)
82sintomas
Muito frequente (18)
Frequente (21)
Ocasional (38)
Sem dados (5)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 82 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Retinopatia pigmentarPigmentary retinopathy
Frequência: 5/5100%
Constrição do campo visual periféricoConstriction of peripheral visual field
Frequência: 3/3100%
PancreatitePancreatitis
Obrigatório (100%)100%
Tetania hipocalcêmicaHypocalcemic tetany
Obrigatório (100%)100%
Candidíase mucocutânea crônicaChronic mucocutaneous candidiasis
Muito frequente (99-80%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico5PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026🧪 2008Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
AIRE
AIRE
AIREAutoimmune regulatorDisease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
MECANISMO DE DOENÇA

Autoimmune polyendocrine syndrome 1, with or without reversible metaphyseal dysplasia

A rare disease characterized by the combination of chronic mucocutaneous candidiasis, hypoparathyroidism and Addison disease. Symptoms of mucocutaneous candidiasis manifest first, followed by hypotension or fatigue occurring as a result of Addison disease. APS1 is associated with other autoimmune disorders including diabetes mellitus, vitiligo, alopecia, hepatitis, pernicious anemia and primary hypothyroidism.

OUTRAS DOENÇAS (2)
autoimmune polyendocrine syndrome type 1familial isolated hypoparathyroidism due to impaired PTH secretion
HGNC:360UniProt:O43918

Variantes genéticas (ClinVar)

364 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 AIRE: GRCh38/hg38 21q11.2-22.3(chr21:13644166-44968483)x3 ()
🧬 AIRE: NM_000383.4(AIRE):c.133-2A>G ()
🧬 AIRE: NM_000383.4(AIRE):c.756_757del (p.Lys253fs) ()
🧬 AIRE: GRCh37/hg19 21q22.3(chr21:44762021-48097372)x1 ()
🧬 AIRE: GRCh37/hg19 21q22.13-22.3(chr21:39652840-45862615)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
2Fase 21
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Poliendocrinopatia autoimune tipo 1

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Onde estão os ensaios

Nenhum país com ensaio aberto no momento.

Pesquisa e ensaios clínicos

1 ensaios clínicos encontrados.

Distribuição por fase
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Publicações mais relevantes

🥇Melhor nível de evidência: Revisão sistemática
Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Recalcitrant extensive dermatophytosis in twin brothers with APECED syndrome.

Pediatric dermatology2025

Chronic mucocutaneous candidiasis (CMC) is characterized by recurrent infections with Candida spp., often linked to primary immunodeficiencies. We report a case of two 8-year-old monozygotic twin brothers presenting with extensive dermatophytosis, later diagnosed with autoimmune polyendocrinopathy, candidiasis, and ectodermal dystrophy (APECED) syndrome due to a homozygous p.M1V mutation in the AIRE gene. The twins exhibited widespread skin and nail infection, along with malabsorption, dental caries, and other autoimmune manifestations. This case highlights the novel presentation of extensive dermatophytosis in APECED, underscoring the variability in clinical expression even within a single family.

#2

AIRE is not essential for the induction of human tolerogenic dendritic cells.

Autoimmunity2016 Jun

Loss-of-function mutations of the Autoimmune Regulator (AIRE) gene results in organ-specific autoimmunity and disease Autoimmune Polyendocrinopathy type 1 (APS1)/Autoimmune Polyendocrinopathy Candidiasis Ectodermal Dystrophy (APECED). The AIRE protein is crucial in the induction of central tolerance, promoting ectopic expression of tissue-specific antigens in medullary thymic epithelial cells and enabling removal of self-reactive T-cells. AIRE expression has recently been detected in myeloid dendritic cells (DC), suggesting AIRE may have a significant role in peripheral tolerance. DC stimulation of T-cells is critical in determining the initiation or lack of an immune response, depending on the pattern of costimulation and cytokine production by DCs, defining immunogenic/inflammatory (inflDC) and tolerogenic (tolDC) DC. In AIRE-deficient patients and healthy controls, we validated the role of AIRE in the generation and function of monocyte-derived inflDC and tolDCs by determining mRNA and protein expression of AIRE and comparing activation markers (HLA-DR/DP/DQ,CD83,CD86,CD274(PDL-1),TLR-2), cytokine production (IL-12p70,IL-10,IL-6,TNF-α,IFN-γ) and T-cell stimulatory capacity (mixed lymphocyte reaction) of AIRE+ and AIRE- DCs. We show for the first time that: (1) tolDCs from healthy individuals express AIRE; (2) AIRE expression is not significantly higher in tolDC compared to inflDC; (3) tolDC can be generated from APECED patient monocytes and (4) tolDCs lacking AIRE retain the same phenotype and reduced T-cell stimulatory function. Our findings suggest that AIRE does not have a role in the induction and function of monocyte-derived tolerogenic DC in humans, but these findings do not exclude a role for AIRE in peripheral tolerance mediated by other cell types.

Publicações recentes

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Associações

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

É uma doença genética rara caracterizada pela combinação de candidíase mucocutânea crônica, hipoparatireoidismo e insuficiência adrenal autoimune. Ela se manifesta tipicamente na infância ou início da adolescência e está ligada a mutações no gene AIRE.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:3453
    Orphanet
  2. GARD:8466
    GARD (NIH)
  3. Q4347774
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Poliendocrinopatia autoimune tipo 1. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/poliendocrinopatia-autoimune-tipo-1

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Poliendocrinopatia autoimune tipo 1

ORPHA:3453 · MONDO:0009411
Prevalência
1-9 / 100 000
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E31.0 · Insuficiência poliglandular auto-imune
CID-11
Início
Adolescent, Childhood
Prevalência
4.0 (Finland)
MedGen
UMLS
C0085859
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
Evidência
🥇 Rev. sistemática

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara