A poliendocrinopatia autoimune tipo 1, ou síndrome APECED, é uma doença genética que se manifesta na infância ou início da adolescência com uma combinação de candidíase mucocutânea crônica, hipoparatireoidismo e insuficiência adrenal autoimune.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A poliendocrinopatia autoimune tipo 1, também conhecida pela sigla APECED, é uma condição genética rara que costuma começar na infância. Ela faz com que o sistema de defesa ataque o próprio corpo, afetando glândulas como as adrenais e as paratireoides, além de provocar infecções fúngicas crônicas na boca e na pele. Entre os sintomas observados estão insuficiência adrenal, problemas no funcionamento da tireoide e diarreia. No Brasil, a doença ainda não possui um protocolo clínico oficial (PCDT) nem medicamentos dispensados exclusivamente para ela pelo SUS, sendo o cuidado conduzido pelos serviços especializados de saúde.
A poliendocrinopatia autoimune tipo 1, ou síndrome APECED, é uma doença genética que se manifesta na infância ou início da adolescência com uma combinação de candidíase mucocutânea crônica, hipoparatireoidismo e insuficiência adrenal autoimune.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 36 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 82 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisAutoimmune polyendocrine syndrome 1, with or without reversible metaphyseal dysplasia
A rare disease characterized by the combination of chronic mucocutaneous candidiasis, hypoparathyroidism and Addison disease. Symptoms of mucocutaneous candidiasis manifest first, followed by hypotension or fatigue occurring as a result of Addison disease. APS1 is associated with other autoimmune disorders including diabetes mellitus, vitiligo, alopecia, hepatitis, pernicious anemia and primary hypothyroidism.
Variantes genéticas (ClinVar)
364 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Poliendocrinopatia autoimune tipo 1
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Ensaios em destaque
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Pesquisa e ensaios clínicos
1 ensaios clínicos encontrados.
Publicações mais relevantes
Recalcitrant extensive dermatophytosis in twin brothers with APECED syndrome.
Chronic mucocutaneous candidiasis (CMC) is characterized by recurrent infections with Candida spp., often linked to primary immunodeficiencies. We report a case of two 8-year-old monozygotic twin brothers presenting with extensive dermatophytosis, later diagnosed with autoimmune polyendocrinopathy, candidiasis, and ectodermal dystrophy (APECED) syndrome due to a homozygous p.M1V mutation in the AIRE gene. The twins exhibited widespread skin and nail infection, along with malabsorption, dental caries, and other autoimmune manifestations. This case highlights the novel presentation of extensive dermatophytosis in APECED, underscoring the variability in clinical expression even within a single family.
AIRE is not essential for the induction of human tolerogenic dendritic cells.
Loss-of-function mutations of the Autoimmune Regulator (AIRE) gene results in organ-specific autoimmunity and disease Autoimmune Polyendocrinopathy type 1 (APS1)/Autoimmune Polyendocrinopathy Candidiasis Ectodermal Dystrophy (APECED). The AIRE protein is crucial in the induction of central tolerance, promoting ectopic expression of tissue-specific antigens in medullary thymic epithelial cells and enabling removal of self-reactive T-cells. AIRE expression has recently been detected in myeloid dendritic cells (DC), suggesting AIRE may have a significant role in peripheral tolerance. DC stimulation of T-cells is critical in determining the initiation or lack of an immune response, depending on the pattern of costimulation and cytokine production by DCs, defining immunogenic/inflammatory (inflDC) and tolerogenic (tolDC) DC. In AIRE-deficient patients and healthy controls, we validated the role of AIRE in the generation and function of monocyte-derived inflDC and tolDCs by determining mRNA and protein expression of AIRE and comparing activation markers (HLA-DR/DP/DQ,CD83,CD86,CD274(PDL-1),TLR-2), cytokine production (IL-12p70,IL-10,IL-6,TNF-α,IFN-γ) and T-cell stimulatory capacity (mixed lymphocyte reaction) of AIRE+ and AIRE- DCs. We show for the first time that: (1) tolDCs from healthy individuals express AIRE; (2) AIRE expression is not significantly higher in tolDC compared to inflDC; (3) tolDC can be generated from APECED patient monocytes and (4) tolDCs lacking AIRE retain the same phenotype and reduced T-cell stimulatory function. Our findings suggest that AIRE does not have a role in the induction and function of monocyte-derived tolerogenic DC in humans, but these findings do not exclude a role for AIRE in peripheral tolerance mediated by other cell types.
Publicações recentes
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AIRE is not essential for the induction of human tolerogenic dendritic cells.
🥇 Revisão sistemática[Clinical and etiological features of primary adrenal insufficiencies in children].
Association analysis of the cytotoxic T lymphocyte antigen-4 (CTLA-4) and autoimmune regulator-1 (AIRE-1) genes in sporadic autoimmune Addison's disease.
A common and recurrent 13-bp deletion in the autoimmune regulator gene in British kindreds with autoimmune polyendocrinopathy type 1.
Associações
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Poliendocrinopatia autoimune tipo 1 e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
É uma doença genética rara caracterizada pela combinação de candidíase mucocutânea crônica, hipoparatireoidismo e insuficiência adrenal autoimune. Ela se manifesta tipicamente na infância ou início da adolescência e está ligada a mutações no gene AIRE.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
5 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Poliendocrinopatia autoimune tipo 1. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/poliendocrinopatia-autoimune-tipo-1
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Poliendocrinopatia autoimune tipo 1
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata