Pular para o conteúdo
Resistência hipofisária ao hormônio tireoidiano
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Endócrino
Também conhecida comoPRTH
Sinônimos clínicos: Resistência pituitária à hormona tiroideia

A resistência hipofisária ao hormônio tireoidiano é uma doença genética rara da tireoide, devido à redução da responsividade da glândula pituitária ao hormônio tireoidiano, caracterizada por hipertireoidismo leve a moderado em associação com níveis elevados de hormônio tireoidiano circulante, hormônio estimulador da tireoide normal ou elevado e sem anormalidades da glândula pituitária na ressonância magnética. Os pacientes apresentam bócio difuso grande, taquicardia, fibrilação atrial, perda de peso e/ou intolerância ao calor/transpiração, mas sem exoftalmia ou mixedema tibial anterior.

Última verificação: Fonte: sem afirmação sobre o SUS a verificarEm construçãohistóricoSugerir correção
Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A **resistência hipofisária ao hormônio tireoidiano** é uma condição genética rara em que a glândula hipófise não responde adequadamente aos hormônios produzidos pela tireoide. Isso costuma provocar um quadro de hipertireoidismo com bócio grande no pescoço, perda de peso, intolerância ao calor e alterações nos batimentos cardíacos, como taquicardia e fibrilação atrial. O diagnóstico é sugerido por exames de sangue que mostram hormônios tireoidianos altos com TSH normal ou aumentado, sem lesões na hipófise visíveis na ressonância magnética. No Brasil, a doença não conta com PCDT próprio nem com medicamentos especificamente dispensados pelo SUS em lista oficial, exigindo acompanhamento individualizado na rede de saúde.

Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes
[1] Orphanet [19] Ministério da Saúde — lista oficial de…
📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A resistência hipofisária ao hormônio tireoidiano é uma doença genética rara da tireoide, devido à redução da responsividade da glândula pituitária ao hormônio tireoidiano, caracterizada por hipertireoidismo leve a moderado em associação com níveis elevados de hormônio tireoidiano circulante, hormônio estimulador da tireoide normal ou elevado e sem anormalidades da glândula pituitária na ressonância magnética. Os pacientes apresentam bócio difuso grande, taquicardia, fibrilação atrial, perda de peso e/ou intolerância ao calor/transpiração, mas sem exoftalmia ou mixedema tibial anterior.

Publicações científicas
58 artigos
Último publicado: 2021 Nov
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

—
Concentração elevada de hormônio tireoestimulante circulante
—
Hipertireoidismo
—
Sensibilidade prejudicada ao hormônio tireoidiano
—
Herança autossômica dominante
4sintomas
Sem dados (4)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 4 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Concentração elevada de hormônio tireoestimulante circulanteElevated circulating thyroid-stimulating hormone concentration
HipertireoidismoHyperthyroidism
Sensibilidade prejudicada ao hormônio tireoidianoImpaired sensitivity to thyroid hormone
Herança autossômica dominanteAutosomal dominant inheritance

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa5desde 2021
Total histórico58PubMed
Últimos 10 anos4publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
2021Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

THRBThyroid hormone receptor betaDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (2)
Nuclear Receptor transcription pathwaySUMOylation of intracellular receptors
MECANISMO DE DOENÇA

Thyroid hormone resistance, generalized, autosomal dominant

An autosomal dominant disease characterized by high levels of circulating thyroid hormones (T3-T4), goiter, abnormal mental functions, increased susceptibility to infections, abnormal growth and bone maturation, tachycardia and deafness. Affected individuals may also have attention deficit-hyperactivity disorders (ADHD) and language difficulties. Patients have normal or slightly elevated thyroid stimulating hormone (TSH).

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Aorta
38.7 TPM
Brain Frontal Cortex BA9
26.2 TPM
Artéria tibial
24.2 TPM
Pituitária
22.9 TPM
Córtex cerebral
18.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
thyroid hormone resistance, generalized, autosomal recessivethyroid hormone resistance, generalized, autosomal dominantselective pituitary resistance to thyroid hormone
HGNC:11799UniProt:P10828

Variantes genéticas (ClinVar)

129 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 THRB: GRCh37/hg19 3p26.3-14.3(chr3:2263690-55016039)x3 ()
🧬 THRB: NM_001354712.2(THRB):c.959G>C (p.Arg320Pro) ()
🧬 THRB: NM_001354712.2(THRB):c.995G>A (p.Gly332Glu) ()
🧬 THRB: NM_001354712.2(THRB):c.1382A>G (p.Asp461Gly) ()
🧬 THRB: NM_001354712.2(THRB):c.22+2T>C ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 12 variantes classificadas pelo ClinVar.

9
2
1
Patogênica (75.0%)
VUS (16.7%)
Benigna (8.3%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
THRB: NM_001354712.2(THRB):c.803C>A (p.Ala268Asp) [Conflicting classifications of pathogenicity]
THRB: NM_001354712.2(THRB):c.1305dup (p.Ala436fs) [Pathogenic]
THRB: NM_001354712.2(THRB):c.1009A>G (p.Thr337Ala) [Pathogenic]
LOC126806630: NM_001354712.2(THRB):c.728G>A (p.Arg243Gln) [Pathogenic]
THRB: NM_001354712.2(THRB):c.959G>T (p.Arg320Leu) [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Resistência hipofisária ao hormônio tireoidiano

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
4 papers (10 anos)
#1

Defective Levothyroxine Response in a Patient with Dyshormonogenic Congenital Hypothyroidism Caused by a Concurrent Pathogenic Variant in Thyroid Hormone Receptor-β.

Thyroid : official journal of the American Thyroid Association2021 Nov

Background: Pituitary resistance to thyroid hormone (PRTH) is often seen in congenital hypothyroidism (CH), presenting as elevated thyrotropin (TSH) values despite (high-)normal thyroid hormone (TH) values achieved by levothyroxine treatment. In this study, we describe a girl with CH who was referred because of difficulties interpreting thyroid function tests. She was thought to have PRTH associated with CH, but genetic studies discovered a pathogenic variant in THRB, causing resistance to TH (RTH-β). Methods: Clinical, genetic, and biochemical data of the proband's family were collected. Results: The 3-year-old girl was diagnosed with CH due to a homozygous pathogenic c.470del p.(Asn157Thrfs*3) SLC5A5 variant in the neonatal period. She needed a notably high levothyroxine dose to normalize TSH, leading to high free thyroxine levels. There were no signs of hyperthyroidism. Sequencing identified a heterozygous pathogenic c.947G>A p.(Arg316His) THRB variant. Conclusions: To our knowledge, this is the first report of concomitant SLC5A5 and THRB variants causing CH and RTH-β.

#2

Pituitary resistance to thyroid hormone caused by a novel mutation (H435A) in the thyroid hormone receptor beta: A case report.

Medicine2018 May

In patients with pituitary thyroid hormone resistance, the ability of the pituitary gland to detect (and down-regulate) the increase of triiodothyronine is selectively impaired, while the periphery remains sensitive to triiodothyronine levels, producing symptoms of peripheral thyrotoxicity. Subsequently, there is no feedback of pituitary production of thyroid-stimulating hormone (TSH), which is responsible for this hyperthyroidism. We report a case of a 46-year-old Chinese woman diagnosed with a thyroid nodule, with normal thyroid function. She underwent conventional subtotal thyroidectomy, and replacement therapy (levothyroxine) was used for as convention. However, it was later proven that she had pituitary resistance to thyroid hormone, as supra-physiological doses of levothyroxine were required to normalize TSH levels, which resulted in peripheral thyrotoxicity. Based on the patient's symptoms, laboratory tests results, imaging examinations, and genetic analysis (which noted a gene mutation), a diagnosis of pituitary resistance to thyroid hormones was confirmed. The dose of levothyroxine was adjusted periodically and β-adrenergic blocker was used as symptomatic treatment. The outcome in the reported case has been satisfactory despite the persistence of non-suppressed TSH. An inappropriate level of TSH should always be evaluated. We found a new mutation (H435A) of the thyroid hormone receptor beta gene, which allowed for the establishment of a definitive diagnosis.

#3

Ectopic thyrotropin secreting pituitary adenoma concomitant with papillary thyroid carcinoma: Case report.

Medicine2017 Dec

Ectopic thyrotropin (TSH)-secreting pituitary adenomas are exceedingly rare. To date, there are only 6 cases reported. Here, we describe an even rarer ectopic TSH-secreting pituitary adenoma (TSH-oma) concomitant with papillary thyroid carcinoma. A 27-year-old female was admitted to the hospital in 2002 for neck enlargement and palpitation. Thyroid function test showed increased thyroid hormones and unrepressed TSH. Thyroid ultrasound examination displayed diffuse goiter. The patient was presumptively diagnosed as primary hyperthyroidism and treated with anti-thyroid drugs. Her condition was then improved, but the serum TSH was persistently unrepressed. Therefore, central hyperthyroidism due to TSH-oma or pituitary resistance to thyroid hormone (PRTH) was suspected. Pituitary magnetic resonance imaging (MRI) examination was deservedly performed to rule out TSH-oma, which turned out to be normal. In addition, T3 suppression test was negative. Thus, PRTH, as an uncommon cause of inappropriate TSH secretion, was regarded as the working diagnosis. Triiodothyroacetic acid, which was reported to be effective for PRTH, was then administrated. But it did not work well. To control the symptoms completely and normalize the level of thyroid hormones, radioiodine therapy was carried out in 2007, followed by levothyroxine replacement therapy. Consequently, the symptoms were relieved, whereas serum TSH remained at high levels even with adequate levothyroxine. Unexpected, thyroid papillary carcinoma and a neoplasm in her nasopharynx were successively detected in 2012, which were then removed by surgery. Somewhat interestingly, the serum TSH declined to normal after the operation. The patient was ultimately diagnosed as an ectopic TSH-secreting pituitary adenoma concomitant with papillary thyroid carcinoma. Thyroidectomy and removal of the ectopic TSH-secreting pituitary adenoma by surgery were carried out, followed by levothyroxine replacement therapy. Three years after the surgery, the patient felt well with levothyroxine 125ug daily. Serum thyroid hormones and TSH kept in normal and no signs of neoplasm recurrence. Although extremely rare, ectopic TSH-secreting pituitary adenoma, as an uncommon cause of thyrotoxicosis, should be taken into consideration among those who have a longstanding hyperthyroidism with unsuppressed TSH.

#4

Thyroid hormone resistance syndrome caused by heterozygous A317T mutation in thyroid hormone receptor β gene: Report of one Chinese pedigree and review of the literature.

Medicine2016 Aug

Thyroid hormone resistance syndrome (THRS) is a rare disorder with increased concentrations of free thyroxine (FT4) and triiodothyronine (FT3), but normal or slightly increased thyroid-stimulating hormone (TSH). The mutations in the thyroid hormone receptor β (THRβ) gene are thought to be the main pathogenesis. The aims of this study were to present 1 pedigree of Chinese THRS, summarize their clinical characteristics, and analyze the gene mutation. The clinical characteristics and thyroid function of the proband and his family members were collected. Gene mutations were analyzed by DNA sequencing. The proband and his mother exhibited symptoms of hyperthyroidism, such as palpitations, heat intolerance, and perspiration. The mother also had atrial fibrillation. The rest of the kindred did not display clinical manifestations of hyper- or hypothyroidism. DNA sequencing revealed a heterozygous G>A missense mutation at position 949 in Exon 9 of THRβ both in the patient and his mother, which led to the transition from alanine to threonine at position 317 of THRβ protein (A317T), whereas the rest of the kindred did not share this mutation. The proband and his mother were diagnosed with pituitary resistance to thyroid hormone. Oral administration of methimazole was stopped and β-receptor blockers were administrated. We present 1 pedigree of THRS with heterozygous A317T mutation in THRβ gene in the proband and his mother, which is the first reported mutation in Chinese and provides a comprehensive review of available literature.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Resistência hipofisária ao hormônio tireoidiano.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Doença com base genética

Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Resistência hipofisária ao hormônio tireoidiano e no aconselhamento genético da família.

Vai consultar um especialista? Confirme o registro dele no conselho.
Conselhos e sociedades

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

É uma doença genética rara da tireoide em que a glândula hipófise apresenta menor sensibilidade ao hormônio tireoidiano. Ela se manifesta por hipertireoidismo com bócio, taquicardia e níveis hormonais tireoidianos elevados na circulação.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Resistência hipofisária ao hormônio tireoidiano. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/resistencia-hipofisaria-ao-hormonio-tireoidiano

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Resistência hipofisária ao hormônio tireoidiano

ORPHA:165994 · MONDO:0007784
MedGen
UMLS
C0271551
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara