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Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy
ORPHA:363417CID-10 · Q87.2OMIM 605282DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Visão / ocularInício neonatalHerança AR

Uma doença genética autossômica recessiva, que se manifesta quando a pessoa herda uma cópia alterada do gene de cada um dos pais. É caracterizada por dedos curtos, ossos a mais nos dedos, traços faciais diferentes, problemas nos dentes, perda de audição (surdez) que afeta o ouvido interno ou o nervo auditivo, atraso no desenvolvimento de movimentos e da capacidade mental, e atraso no crescimento. É causada por uma mutação em ambas as cópias do gene CHSY1.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy é uma alteração genética rara que atinge principalmente a formação dos dedos das mãos e dos pés, tornando-os mais curtos ou unidos. Ela ocorre quando uma criança recebe cópias com mutação do gene CHSY1 tanto do pai quanto da mãe. Além das mãos e pés, a criança pode apresentar traços no rosto diferenciados, alterações na dentição, dificuldades de audição e atraso no aprendizado. Não há remédios específicos ou protocolo oficial de PCDT no Ministério da Saúde, mas o SUS viabiliza atendimentos de reabilitação e exames genéticos de suporte.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

Uma doença genética autossômica recessiva, que se manifesta quando a pessoa herda uma cópia alterada do gene de cada um dos pais. É caracterizada por dedos curtos, ossos a mais nos dedos, traços faciais diferentes, problemas nos dentes, perda de audição (surdez) que afeta o ouvido interno ou o nervo auditivo, atraso no desenvolvimento de movimentos e da capacidade mental, e atraso no crescimento. É causada por uma mutação em ambas as cópias do gene CHSY1.

Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2017 Jun

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
18
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
5 procedimentos SIGTAPCID-10: Q87.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (5)
•
Cariótipo — bandas G, Q ou R
•
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISH
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Dosagem de alfa-fetoproteína
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
17 sintomas
😀
Face
9 sintomas
👂
Ouvidos
4 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
🦷
Dentes
2 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas

+ 26 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Polegar de carona
Frequência: 10/10
100%prev.
Sindactilia
Frequência: 10/10
100%prev.
Clinodactilia
Frequência: 10/10
100%prev.
Microdontia
Ocasional (29-5%)
90%prev.
Morfologia anormal do dígito
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Duplicação da falange do polegar
Muito frequente (99-80%)
64sintomas
Muito frequente (6)
Frequente (17)
Ocasional (30)
Sem dados (11)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 64 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Polegar de caronaHitchhiker thumb
Frequência: 10/10100%
SindactiliaSyndactyly
Frequência: 10/10100%
ClinodactiliaClinodactyly
Frequência: 10/10100%
Ocasional (29-5%)100%
Morfologia anormal do dígitoAbnormal digit morphology
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa9desde 2017
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
20202017Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
CHSY1
CHSY1Chondroitin sulfate synthase 1Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (1)
CS-GAG biosynthesis
MECANISMO DE DOENÇA

Temtamy preaxial brachydactyly syndrome

A syndrome characterized by multiple congenital anomalies, intellectual disability, sensorineural deafness, talon cusps of upper central incisors, growth retardation, and bilateral symmetric digital anomalies mainly in the form of preaxial brachydactyly and hyperphalangism.

OUTRAS DOENÇAS (1)
temtamy preaxial brachydactyly syndrome
HGNC:17198UniProt:Q86X52

Variantes genéticas (ClinVar)

98 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CHSY1: GRCh38/hg38 15q26.1-26.3(chr15:90068508-101888837)x3 ()
🧬 CHSY1: GRCh37/hg19 15q26.1-26.3(chr15:90569376-102369410)x1 ()
🧬 CHSY1: GRCh37/hg19 15q26.3(chr15:99364838-102429112)x1 ()
🧬 CHSY1: GRCh37/hg19 15q24.1-26.3(chr15:73506509-102429112)x3 ()
🧬 CHSY1: GRCh37/hg19 15q26.1-26.3(chr15:93645548-102429112)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 180 variantes classificadas pelo ClinVar.

45
135
VUS (25.0%)
Benigna (75.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.1403G>C (p.Arg468Thr) [Uncertain significance]
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.365G>A (p.Ser122Asn) [Uncertain significance]
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.110C>T (p.Ala37Val) [Uncertain significance]
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.955A>G (p.Met319Val) [Uncertain significance]
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.189_200dup (p.Gly67_Ala68insAspAlaArgGly) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy

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Pesquisa ativa

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Mutations in TGDS associated with additional malformations of the middle fingers and halluces: Atypical Catel-Manzke syndrome in a fetus.

American journal of medical genetics. Part A2017 Jun

Pierre-Robin sequence, radial deviation, and ulnar clinodactyly of the index fingers due to an additional phalangeal bone, as well as heart defects are the key features of Catel-Manzke syndrome. Although mutations in TGDS were identified as the cause of this disorder, the pathogenetic mechanism remains unknown. Here, we report on a fetus with severe heart defect, nuchal edema, talipes, Pierre-Robin sequence, and bilateral deviation and clinodactyly of the index and middle fingers. Pregnancy was terminated at the 22nd week of gestation. Postmortem radiographs showed hypoplasia and V-shaped displacement of the second and third proximal phalanges of both hands as well as hypoplasia of the first metatarsals and the phalangeal bones of the halluces. The suggested diagnosis Catel-Manzke syndrome was confirmed by the detection of two compound heterozygous mutations in TGDS: The known variant c.298G>T; p.(Ala100Ser) and the so far undescribed variant c.895G>A; p.(Asp299Asn), located in the predicted substrate binding site of TGDS. This is the first report on the association of mutations in TGDS with additional anomalies of the middle fingers and halluces. We provide a detailed phenotypic characterization of the only fetus with molecularly confirmed Catel-Manzke syndrome, which is relevant for prenatal diagnosis. Our findings widen the phenotype spectrum caused by TGDS mutations and underline the phenotypic overlap with Temtamy preaxial brachydactyly syndrome. This improves our understanding of the prenatal development and the pathogenetic mechanism of Catel-Manzke syndrome.

#2

A FURTHER PATIENT OF PURE 15q DELETION: CLINICAL AND MOLECULAR CYTOGENETIC FINDINGS.

Genetic counseling (Geneva, Switzerland)2016

A deletion of the distal long arm of chromosome 15 is generally reported with the formation of ring chromosome 15, whereas an isolated 15q deletion is rarely described. Here we report an 11 year-old girl, from non-consanguineous parents, who was referred to the Pediatric Genetics Department with growth retardation and multiple congenital abnormalities. In her medical history, she had a cleft palate, hip dislocation and crossed renal ectopia. Dysmorphological evaluation revealed a triangular face, low-set ears, fissured cleft tongue, micrognathia, proximally placed hypoplastic thumbs, genu valgus, 2-3 toe skin syndactyly, clinodactyly and nail hypoplasia. Speech problems were also noticed. The karyotype was normal. Subtelomeric fluorescent in-situ hybridisation (FISH) analysis showed a de novo terminal deletion about 755 kb. Furthermore, the breakpoint was located within the CHSY1 gene that is responsible for Temtamy preaxial brachydactyly syndrome which shares clinical features with 15qter deletion syndrome. To the best of our knowledge, this deletion is the smallest among reported patients. It is considered that the patient presented here significant contribution to phenotype-genotype correlation in 15q deletion patients.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

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Conselhos e sociedades

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A doença é provocada por mutações em ambas as cópias do gene CHSY1. Esse gene é responsável pela enzima condroitina sulfato sintase 1, essencial para o tecido esquelético.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

4 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:363417
    Orphanet
  2. GARD:9679
    GARD (NIH)
  3. Q9390463
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-de-braquidactilia-preaxial-de-temtamy

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy
Compêndio · Raras BR

Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy

ORPHA:363417 · MONDO:0011533
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
5 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
18 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q87.2 · Síndromes com malformações congênitas afetando predominantemente os membros
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1854466
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara