Uma doença genética autossômica recessiva, que se manifesta quando a pessoa herda uma cópia alterada do gene de cada um dos pais. É caracterizada por dedos curtos, ossos a mais nos dedos, traços faciais diferentes, problemas nos dentes, perda de audição (surdez) que afeta o ouvido interno ou o nervo auditivo, atraso no desenvolvimento de movimentos e da capacidade mental, e atraso no crescimento. É causada por uma mutação em ambas as cópias do gene CHSY1.
Introdução
O que você precisa saber de cara
Uma doença genética autossômica recessiva, que se manifesta quando a pessoa herda uma cópia alterada do gene de cada um dos pais. É caracterizada por dedos curtos, ossos a mais nos dedos, traços faciais diferentes, problemas nos dentes, perda de audição (surdez) que afeta o ouvido interno ou o nervo auditivo, atraso no desenvolvimento de movimentos e da capacidade mental, e atraso no crescimento. É causada por uma mutação em ambas as cópias do gene CHSY1.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 26 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 64 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Has both beta-1,3-glucuronic acid and beta-1,4-N-acetylgalactosamine transferase activity. Transfers glucuronic acid (GlcUA) from UDP-GlcUA and N-acetylgalactosamine (GalNAc) from UDP-GalNAc to the non-reducing end of the elongating chondroitin polymer. Involved in the negative control of osteogenesis likely through the modulation of NOTCH signaling
Golgi apparatus, Golgi stack membraneSecreted
Temtamy preaxial brachydactyly syndrome
A syndrome characterized by multiple congenital anomalies, intellectual disability, sensorineural deafness, talon cusps of upper central incisors, growth retardation, and bilateral symmetric digital anomalies mainly in the form of preaxial brachydactyly and hyperphalangism.
Variantes genéticas (ClinVar)
98 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 180 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Mutations in TGDS associated with additional malformations of the middle fingers and halluces: Atypical Catel-Manzke syndrome in a fetus.
Pierre-Robin sequence, radial deviation, and ulnar clinodactyly of the index fingers due to an additional phalangeal bone, as well as heart defects are the key features of Catel-Manzke syndrome. Although mutations in TGDS were identified as the cause of this disorder, the pathogenetic mechanism remains unknown. Here, we report on a fetus with severe heart defect, nuchal edema, talipes, Pierre-Robin sequence, and bilateral deviation and clinodactyly of the index and middle fingers. Pregnancy was terminated at the 22nd week of gestation. Postmortem radiographs showed hypoplasia and V-shaped displacement of the second and third proximal phalanges of both hands as well as hypoplasia of the first metatarsals and the phalangeal bones of the halluces. The suggested diagnosis Catel-Manzke syndrome was confirmed by the detection of two compound heterozygous mutations in TGDS: The known variant c.298G>T; p.(Ala100Ser) and the so far undescribed variant c.895G>A; p.(Asp299Asn), located in the predicted substrate binding site of TGDS. This is the first report on the association of mutations in TGDS with additional anomalies of the middle fingers and halluces. We provide a detailed phenotypic characterization of the only fetus with molecularly confirmed Catel-Manzke syndrome, which is relevant for prenatal diagnosis. Our findings widen the phenotype spectrum caused by TGDS mutations and underline the phenotypic overlap with Temtamy preaxial brachydactyly syndrome. This improves our understanding of the prenatal development and the pathogenetic mechanism of Catel-Manzke syndrome.
A FURTHER PATIENT OF PURE 15q DELETION: CLINICAL AND MOLECULAR CYTOGENETIC FINDINGS.
A deletion of the distal long arm of chromosome 15 is generally reported with the formation of ring chromosome 15, whereas an isolated 15q deletion is rarely described. Here we report an 11 year-old girl, from non-consanguineous parents, who was referred to the Pediatric Genetics Department with growth retardation and multiple congenital abnormalities. In her medical history, she had a cleft palate, hip dislocation and crossed renal ectopia. Dysmorphological evaluation revealed a triangular face, low-set ears, fissured cleft tongue, micrognathia, proximally placed hypoplastic thumbs, genu valgus, 2-3 toe skin syndactyly, clinodactyly and nail hypoplasia. Speech problems were also noticed. The karyotype was normal. Subtelomeric fluorescent in-situ hybridisation (FISH) analysis showed a de novo terminal deletion about 755 kb. Furthermore, the breakpoint was located within the CHSY1 gene that is responsible for Temtamy preaxial brachydactyly syndrome which shares clinical features with 15qter deletion syndrome. To the best of our knowledge, this deletion is the smallest among reported patients. It is considered that the patient presented here significant contribution to phenotype-genotype correlation in 15q deletion patients.
Publicações recentes
Mutations in TGDS associated with additional malformations of the middle fingers and halluces: Atypical Catel-Manzke syndrome in a fetus.
A FURTHER PATIENT OF PURE 15q DELETION: CLINICAL AND MOLECULAR CYTOGENETIC FINDINGS.
A novel CHSY1 gene mutation underlies Temtamy preaxial brachydactyly syndrome in a Pakistani family.
Temtamy preaxial brachydactyly syndrome is caused by loss-of-function mutations in chondroitin synthase 1, a potential target of BMP signaling.
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Mutations in TGDS associated with additional malformations of the middle fingers and halluces: Atypical Catel-Manzke syndrome in a fetus.
American journal of medical genetics. Part AA FURTHER PATIENT OF PURE 15q DELETION: CLINICAL AND MOLECULAR CYTOGENETIC FINDINGS.
Genetic counseling (Geneva, Switzerland)Associações
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Publicações científicas
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- Mutations in TGDS associated with additional malformations of the middle fingers and halluces: Atypical Catel-Manzke syndrome in a fetus.
- A FURTHER PATIENT OF PURE 15q DELETION: CLINICAL AND MOLECULAR CYTOGENETIC FINDINGS.
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- Temtamy preaxial brachydactyly syndrome is caused by loss-of-function mutations in chondroitin synthase 1, a potential target of BMP signaling.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:363417(Orphanet)
- OMIM OMIM:605282(OMIM)
- MONDO:0011533(MONDO)
- GARD:9679(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q9390463(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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