Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy
ORPHA:363417CID-10 · Q87.2OMIM 605282DOENÇA RARA

Uma doença genética autossômica recessiva, que se manifesta quando a pessoa herda uma cópia alterada do gene de cada um dos pais. É caracterizada por dedos curtos, ossos a mais nos dedos, traços faciais diferentes, problemas nos dentes, perda de audição (surdez) que afeta o ouvido interno ou o nervo auditivo, atraso no desenvolvimento de movimentos e da capacidade mental, e atraso no crescimento. É causada por uma mutação em ambas as cópias do gene CHSY1.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Uma doença genética autossômica recessiva, que se manifesta quando a pessoa herda uma cópia alterada do gene de cada um dos pais. É caracterizada por dedos curtos, ossos a mais nos dedos, traços faciais diferentes, problemas nos dentes, perda de audição (surdez) que afeta o ouvido interno ou o nervo auditivo, atraso no desenvolvimento de movimentos e da capacidade mental, e atraso no crescimento. É causada por uma mutação em ambas as cópias do gene CHSY1.

Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2017 Jun

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
18
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q87.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
17 sintomas
😀
Face
9 sintomas
👂
Ouvidos
4 sintomas
👁️
Olhos
3 sintomas
🦷
Dentes
2 sintomas
🧠
Neurológico
2 sintomas

+ 26 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Polegar de carona
Frequência: 10/10
100%prev.
Sindactilia
Frequência: 10/10
100%prev.
Clinodactilia
Frequência: 10/10
100%prev.
Microdontia
Ocasional (29-5%)
90%prev.
Morfologia anormal do dígito
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Duplicação da falange do polegar
Muito frequente (99-80%)
64sintomas
Muito frequente (6)
Frequente (17)
Ocasional (30)
Sem dados (11)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 64 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Polegar de caronaHitchhiker thumb
Frequência: 10/10100%
SindactiliaSyndactyly
Frequência: 10/10100%
ClinodactiliaClinodactyly
Frequência: 10/10100%
Microdontia
Ocasional (29-5%)100%
Morfologia anormal do dígitoAbnormal digit morphology
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa9desde 2017
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
20202017Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

CHSY1Chondroitin sulfate synthase 1Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Has both beta-1,3-glucuronic acid and beta-1,4-N-acetylgalactosamine transferase activity. Transfers glucuronic acid (GlcUA) from UDP-GlcUA and N-acetylgalactosamine (GalNAc) from UDP-GalNAc to the non-reducing end of the elongating chondroitin polymer. Involved in the negative control of osteogenesis likely through the modulation of NOTCH signaling

LOCALIZAÇÃO

Golgi apparatus, Golgi stack membraneSecreted

VIAS BIOLÓGICAS (1)
CS-GAG biosynthesis
MECANISMO DE DOENÇA

Temtamy preaxial brachydactyly syndrome

A syndrome characterized by multiple congenital anomalies, intellectual disability, sensorineural deafness, talon cusps of upper central incisors, growth retardation, and bilateral symmetric digital anomalies mainly in the form of preaxial brachydactyly and hyperphalangism.

OUTRAS DOENÇAS (1)
temtamy preaxial brachydactyly syndrome
HGNC:17198UniProt:Q86X52

Variantes genéticas (ClinVar)

98 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CHSY1: GRCh38/hg38 15q26.1-26.3(chr15:90068508-101888837)x3 ()
🧬 CHSY1: GRCh37/hg19 15q26.1-26.3(chr15:90569376-102369410)x1 ()
🧬 CHSY1: GRCh37/hg19 15q26.3(chr15:99364838-102429112)x1 ()
🧬 CHSY1: GRCh37/hg19 15q24.1-26.3(chr15:73506509-102429112)x3 ()
🧬 CHSY1: GRCh37/hg19 15q26.1-26.3(chr15:93645548-102429112)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 180 variantes classificadas pelo ClinVar.

45
135
VUS (25.0%)
Benigna (75.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.1403G>C (p.Arg468Thr) [Uncertain significance]
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.365G>A (p.Ser122Asn) [Uncertain significance]
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.110C>T (p.Ala37Val) [Uncertain significance]
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.955A>G (p.Met319Val) [Uncertain significance]
CHSY1: NM_014918.5(CHSY1):c.189_200dup (p.Gly67_Ala68insAspAlaArgGly) [Uncertain significance]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Mutations in TGDS associated with additional malformations of the middle fingers and halluces: Atypical Catel-Manzke syndrome in a fetus.

American journal of medical genetics. Part A2017 Jun

Pierre-Robin sequence, radial deviation, and ulnar clinodactyly of the index fingers due to an additional phalangeal bone, as well as heart defects are the key features of Catel-Manzke syndrome. Although mutations in TGDS were identified as the cause of this disorder, the pathogenetic mechanism remains unknown. Here, we report on a fetus with severe heart defect, nuchal edema, talipes, Pierre-Robin sequence, and bilateral deviation and clinodactyly of the index and middle fingers. Pregnancy was terminated at the 22nd week of gestation. Postmortem radiographs showed hypoplasia and V-shaped displacement of the second and third proximal phalanges of both hands as well as hypoplasia of the first metatarsals and the phalangeal bones of the halluces. The suggested diagnosis Catel-Manzke syndrome was confirmed by the detection of two compound heterozygous mutations in TGDS: The known variant c.298G>T; p.(Ala100Ser) and the so far undescribed variant c.895G>A; p.(Asp299Asn), located in the predicted substrate binding site of TGDS. This is the first report on the association of mutations in TGDS with additional anomalies of the middle fingers and halluces. We provide a detailed phenotypic characterization of the only fetus with molecularly confirmed Catel-Manzke syndrome, which is relevant for prenatal diagnosis. Our findings widen the phenotype spectrum caused by TGDS mutations and underline the phenotypic overlap with Temtamy preaxial brachydactyly syndrome. This improves our understanding of the prenatal development and the pathogenetic mechanism of Catel-Manzke syndrome.

#2

A FURTHER PATIENT OF PURE 15q DELETION: CLINICAL AND MOLECULAR CYTOGENETIC FINDINGS.

Genetic counseling (Geneva, Switzerland)2016

A deletion of the distal long arm of chromosome 15 is generally reported with the formation of ring chromosome 15, whereas an isolated 15q deletion is rarely described. Here we report an 11 year-old girl, from non-consanguineous parents, who was referred to the Pediatric Genetics Department with growth retardation and multiple congenital abnormalities. In her medical history, she had a cleft palate, hip dislocation and crossed renal ectopia. Dysmorphological evaluation revealed a triangular face, low-set ears, fissured cleft tongue, micrognathia, proximally placed hypoplastic thumbs, genu valgus, 2-3 toe skin syndactyly, clinodactyly and nail hypoplasia. Speech problems were also noticed. The karyotype was normal. Subtelomeric fluorescent in-situ hybridisation (FISH) analysis showed a de novo terminal deletion about 755 kb. Furthermore, the breakpoint was located within the CHSY1 gene that is responsible for Temtamy preaxial brachydactyly syndrome which shares clinical features with 15qter deletion syndrome. To the best of our knowledge, this deletion is the smallest among reported patients. It is considered that the patient presented here significant contribution to phenotype-genotype correlation in 15q deletion patients.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Mutations in TGDS associated with additional malformations of the middle fingers and halluces: Atypical Catel-Manzke syndrome in a fetus.
    American journal of medical genetics. Part A· 2017· PMID 28422407mais citado
  2. A FURTHER PATIENT OF PURE 15q DELETION: CLINICAL AND MOLECULAR CYTOGENETIC FINDINGS.
    Genetic counseling (Geneva, Switzerland)· 2016· PMID 27192887mais citado
  3. A novel CHSY1 gene mutation underlies Temtamy preaxial brachydactyly syndrome in a Pakistani family.
    Eur J Med Genet· 2014· PMID 24269551recente
  4. Temtamy preaxial brachydactyly syndrome is caused by loss-of-function mutations in chondroitin synthase 1, a potential target of BMP signaling.
    Am J Hum Genet· 2010· PMID 21129728recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:363417(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:605282(OMIM)
  3. MONDO:0011533(MONDO)
  4. GARD:9679(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q9390463(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy
Compêndio · Raras BR

Síndrome de braquidactilia preaxial de Temtamy

ORPHA:363417 · MONDO:0011533
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
18 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q87.2 · Síndromes com malformações congênitas afetando predominantemente os membros
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1854466
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades