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Síndrome de enteropatia e endocrinopatia autoimune-suscetibilidade a infecções crônicas STAT1-relacionada
ORPHA:391487CID-10 · K63.9OMIM 614162DOENÇA RARA

A Síndrome de Enteropatia Autoimune, Endocrinopatia e Suscetibilidade a Infecções Crônicas é uma doença do sistema imunológico extremamente rara, que é herdada geneticamente (passada de pais para filhos). Ela se caracteriza por problemas variados no intestino, problemas hormonais (como diabetes tipo 1 e hipotireoidismo), um funcionamento irregular do sistema imunológico que leva a infecções bacterianas nos pulmões e no sangue, e infecções por fungos (como candidíase crônica que afeta a pele e mucosas). Essas condições geralmente surgem na infância. Outras características incluem baixa estatura, eczema, aumento do fígado e do baço, puberdade tardia e enfraquecimento dos ossos (osteoporose ou osteopenia).

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A Síndrome de Enteropatia Autoimune, Endocrinopatia e Suscetibilidade a Infecções Crônicas é uma doença do sistema imunológico extremamente rara, que é herdada geneticamente (passada de pais para filhos). Ela se caracteriza por problemas variados no intestino, problemas hormonais (como diabetes tipo 1 e hipotireoidismo), um funcionamento irregular do sistema imunológico que leva a infecções bacterianas nos pulmões e no sangue, e infecções por fungos (como candidíase crônica que afeta a pele e mucosas). Essas condições geralmente surgem na infância. Outras características incluem baixa estatura, eczema, aumento do fígado e do baço, puberdade tardia e enfraquecimento dos ossos (osteoporose ou osteopenia).

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Europe
Casos conhecidos
5
pacientes catalogados
Início
Infancy
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: K63.9
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🩸
Sangue
8 sintomas
📏
Crescimento
8 sintomas
🫃
Digestivo
8 sintomas
🫁
Pulmão
6 sintomas
🦴
Ossos e articulações
5 sintomas
🛡️
Imunológico
5 sintomas

+ 23 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Proliferação linfocitária diminuída em resposta ao anti-CD3
Frequência: 2/2
100%prev.
Imunodeficiência
Frequente (79-30%)
90%prev.
Maturação esquelética atrasada
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade funcional da bexiga
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Infecções recorrentes do trato respiratório superior
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Morfologia anormal do intestino
Muito frequente (99-80%)
75sintomas
Muito frequente (7)
Frequente (30)
Ocasional (35)
Muito raro (1)
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 75 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Proliferação linfocitária diminuída em resposta ao anti-CD3Decreased lymphocyte proliferation in response to anti-CD3
Frequência: 2/2100%
ImunodeficiênciaImmunodeficiency
Frequente (79-30%)100%
Maturação esquelética atrasadaDelayed skeletal maturation
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade funcional da bexigaFunctional abnormality of the bladder
Muito frequente (99-80%)90%
Infecções recorrentes do trato respiratório superiorRecurrent upper respiratory tract infections
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa12
Últimos 10 anos1publicações
Pico20141 papers
Linha do tempo
20202014Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

STAT1Signal transducer and activator of transcription 1-alpha/betaDisease-causing germline mutation(s) (gain of function) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Signal transducer and transcription activator that mediates cellular responses to interferons (IFNs), cytokine KITLG/SCF and other cytokines and other growth factors (PubMed:12764129, PubMed:12855578, PubMed:15322115, PubMed:23940278, PubMed:34508746, PubMed:35568036, PubMed:9724754). Following type I IFN (IFN-alpha and IFN-beta) binding to cell surface receptors, signaling via protein kinases leads to activation of Jak kinases (TYK2 and JAK1) and to tyrosine phosphorylation of STAT1 and STAT2.

LOCALIZAÇÃO

CytoplasmNucleus

VIAS BIOLÓGICAS (10)
Interferon alpha/beta signalingSARS-CoV-2 activates/modulates innate and adaptive immune responsesPKR-mediated signalingInterleukin-20 family signalingInterleukin-6 signaling
MECANISMO DE DOENÇA

Immunodeficiency 31B

A disorder characterized by susceptibility to severe mycobacterial and viral infections. Affected individuals can develop disseminated infections and die of viral illness.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Linfócitos
501.4 TPM
Fibroblastos
236.5 TPM
Pulmão
63.5 TPM
Baço
61.7 TPM
Aorta
51.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
immunodeficiency 31Bautoimmune enteropathy and endocrinopathy - susceptibility to chronic infections syndromeMendelian susceptibility to mycobacterial diseases due to partial STAT1 deficiency
HGNC:11362UniProt:P42224

Variantes genéticas (ClinVar)

155 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 STAT1: NM_007315.4(STAT1):c.895_896insT (p.Gln299fs) ()
🧬 STAT1: NM_007315.4(STAT1):c.1239_1240insT (p.Asn414Ter) ()
🧬 STAT1: NM_007315.4(STAT1):c.1833del (p.Ile612fs) ()
🧬 STAT1: NM_007315.4(STAT1):c.605T>C (p.Met202Thr) ()
🧬 STAT1: NM_007315.4(STAT1):c.847T>A (p.Leu283Met) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de enteropatia e endocrinopatia autoimune-suscetibilidade a infecções crônicas STAT1-relacionada

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Pesquisa ativa

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)

Publicações recentes

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Associações

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Autosomal dominant immune dysregulation syndrome in humans with CTLA4 mutations.
    Nat Med· 2014· PMID 25329329recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:391487(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:614162(OMIM)
  3. MONDO:0013599(MONDO)
  4. GARD:12314(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de enteropatia e endocrinopatia autoimune-suscetibilidade a infecções crônicas STAT1-relacionada

ORPHA:391487 · MONDO:0013599
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
5 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
K63.9 · Doença do intestino, sem outra especificação
Início
Infancy
Prevalência
0.0 (Europe)
MedGen
UMLS
C5925149
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades