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Síndrome de ictiose neonatal-colangite esclerosante
ORPHA:59303CID-10 · Q80.8CID-11 · DB96.2YOMIM 607626PCDT · SUSDOENÇA RARA

A colangite ictiose-esclerosante neonatal (síndrome NISCH) é uma síndrome de ictiose complexa muito rara, caracterizada por hipotricose do couro cabeludo, alopecia cicatricial, ictiose e colangite esclerosante.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A colangite ictiose-esclerosante neonatal (síndrome NISCH) é uma síndrome de ictiose complexa muito rara, caracterizada por hipotricose do couro cabeludo, alopecia cicatricial, ictiose e colangite esclerosante.

Publicações científicas
4 artigos
Último publicado: 2025 Nov

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
12
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 45%
PCDT disponívelCID-10: Q80.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧬
Pele e cabelo
10 sintomas
🫃
Digestivo
6 sintomas
🦷
Dentes
3 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas

+ 10 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Hepatomegalia
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Sobrancelha esparsa
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Ictiose
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Icterícia
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Colestase
Muito frequente (99-80%)
100%prev.
Colangite esclerosante
Frequência: 3/3
32sintomas
Muito frequente (13)
Frequente (9)
Ocasional (3)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 32 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HepatomegaliaHepatomegaly
Muito frequente (99-80%)100%
Sobrancelha esparsaSparse eyebrow
Muito frequente (99-80%)100%
IctioseIchthyosis
Muito frequente (99-80%)100%
IcteríciaJaundice
Muito frequente (99-80%)100%
ColestaseCholestasis
Muito frequente (99-80%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa1desde 2025
Total histórico4PubMed
Últimos 10 anos3publicações
Pico20252 papers
Linha do tempo
2025Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

CLDN1Claudin-1Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) inTolerante
FUNÇÃO

Claudins function as major constituents of the tight junction complexes that regulate the permeability of epithelia. While some claudin family members play essential roles in the formation of impermeable barriers, others mediate the permeability to ions and small molecules. Often, several claudin family members are coexpressed and interact with each other, and this determines the overall permeability. CLDN1 is required to prevent the paracellular diffusion of small molecules through tight juncti

LOCALIZAÇÃO

Cell junction, tight junctionCell membraneBasolateral cell membrane

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Tight junction interactions
MECANISMO DE DOENÇA

Ichthyosis-sclerosing cholangitis neonatal syndrome

A rare autosomal recessive complex ichthyosis syndrome characterized by scalp hypotrichosis, scarring alopecia, mild diffuse ichthyosis, sclerosing cholangitis and leukocyte vacuolization.

OUTRAS DOENÇAS (1)
neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome
HGNC:2032UniProt:O95832

Variantes genéticas (ClinVar)

53 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CLDN1: GRCh37/hg19 3q22.1-29(chr3:132561657-197851986)x3 ()
🧬 CLDN1: NM_021101.5(CLDN1):c.*1554T>A ()
🧬 CLDN1: NM_021101.5(CLDN1):c.453_460dup (p.Pro154delinsLeuTer) ()
🧬 CLDN1: NM_021101.5(CLDN1):c.89G>A (p.Trp30Ter) ()
🧬 CLDN1: GRCh37/hg19 3q26.31-29(chr3:174764228-197851986)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 12 variantes classificadas pelo ClinVar.

7
4
1
Patogênica (58.3%)
VUS (33.3%)
Benigna (8.3%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CLDN1: NM_021101.5(CLDN1):c.453_460dup (p.Pro154delinsLeuTer) [Likely pathogenic]
CLDN1: NM_021101.5(CLDN1):c.89G>A (p.Trp30Ter) [Pathogenic]
CLDN1: NM_021101.5(CLDN1):c.19C>T (p.Gln7Ter) [Likely pathogenic]
CLDN1: NM_021101.5(CLDN1):c.141C>A (p.Tyr47Ter) [Pathogenic]
CLDN1: GRCh37/hg19 3q28(chr3:190039387-190040504) [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de ictiose neonatal-colangite esclerosante

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
3 papers (10 anos)
#1

Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome caused by a novel CLDN1 mutation: a case report and literature review.

Clinical and experimental pediatrics2025 Nov

Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome (NISCH) is an autosomal recessive disorder characterized by cholestasis, generalized ichthyosis, alopecia, and dental anomalies. As this is a rare syndrome, here we present a case caused by a novel mutation followed by a literature review of all published cases. This retrospective review includes all original articles on the clinical profiles of all 37 cases published through December 2024 using a PubMed search. The patient was a 2-month-old boy who presented with cholestasis, sparse hair, and generalized ichthyosis. Whole-exome sequencing revealed a novel pathogenic variation in exon 1 of the CLDN1 gene: (NM_021101.5) c.36dupT (p.Leu13SerfsTer56). The patient was symptomatically managed, and his condition improved. Among the 37 reported cases, the median age at diagnosis was 60 months (range, 1-636 months). Patients of Moroccan ethnicity were most commonly affected, and c.200_201delTT was the most common mutation. Among the clinical features, ichthyosis was universal (37 of 37 [100%]), followed by jaundice in 70.2% (26 of 37), pruritus in 38.2% (13 of 34), hepatomegaly in 43.3% (13 of 30), and splenomegaly in 23.8% (5 of 21) of patients. Portal hypertension (7 of 35 [20%]) and mental retardation (3 of 21 [14.2%]) were rare. The disease phenotype varied from no liver involvement or transient neonatal cholestasis to end-stage liver disease. Progressive liver disease was reported in 8 patients, five of whom underwent liver transplantation. NISCH is a rare syndrome with variable phenotypes ranging from no liver involvement and transient neonatal cholestasis to advanced liver disease requiring liver transplantation. Therefore, a multidisciplinary approach with close follow-up is required.

#2

Unveiling a novel gene mutation in neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome with progressive liver disease.

Indian journal of dermatology, venereology and leprology2025
#3

Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome: report of a novel mutation and a review of the literature.

Clinical dysmorphology2023 Apr 01

Publicações recentes

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Associações

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome caused by a novel CLDN1 mutation: a case report and literature review.
    Clinical and experimental pediatrics· 2025· PMID 41035246mais citado
  2. Unveiling a novel gene mutation in neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome with progressive liver disease.
    Indian journal of dermatology, venereology and leprology· 2025· PMID 39508651mais citado
  3. Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome: report of a novel mutation and a review of the literature.
    Clinical dysmorphology· 2023· PMID 36779798mais citado
  4. Claudin-1 involved in neonatal ichthyosis sclerosing cholangitis syndrome regulates hepatic paracellular permeability.
    Hepatology· 2012· PMID 22030598recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:59303(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:607626(OMIM)
  3. MONDO:0011874(MONDO)
  4. Ictiose Hereditaria(PCDT · Ministério da Saúde)
  5. GARD:10583(GARD (NIH))
  6. Variantes catalogadas(ClinVar)
  7. Busca completa no PubMed(PubMed)
  8. Q6993484(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Síndrome de ictiose neonatal-colangite esclerosante
Compêndio · Raras BR

Síndrome de ictiose neonatal-colangite esclerosante

ORPHA:59303 · MONDO:0011874
🇧🇷 Brasil SUS
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
12 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q80.8 · Outras ictioses congênitas
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1843355
EuropePMC
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