A colangite ictiose-esclerosante neonatal (síndrome NISCH) é uma síndrome de ictiose complexa muito rara, caracterizada por hipotricose do couro cabeludo, alopecia cicatricial, ictiose e colangite esclerosante.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A colangite ictiose-esclerosante neonatal (síndrome NISCH) é uma síndrome de ictiose complexa muito rara, caracterizada por hipotricose do couro cabeludo, alopecia cicatricial, ictiose e colangite esclerosante.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 10 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 32 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Claudins function as major constituents of the tight junction complexes that regulate the permeability of epithelia. While some claudin family members play essential roles in the formation of impermeable barriers, others mediate the permeability to ions and small molecules. Often, several claudin family members are coexpressed and interact with each other, and this determines the overall permeability. CLDN1 is required to prevent the paracellular diffusion of small molecules through tight juncti
Cell junction, tight junctionCell membraneBasolateral cell membrane
Ichthyosis-sclerosing cholangitis neonatal syndrome
A rare autosomal recessive complex ichthyosis syndrome characterized by scalp hypotrichosis, scarring alopecia, mild diffuse ichthyosis, sclerosing cholangitis and leukocyte vacuolization.
Variantes genéticas (ClinVar)
53 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 12 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de ictiose neonatal-colangite esclerosante
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Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome caused by a novel CLDN1 mutation: a case report and literature review.
Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome (NISCH) is an autosomal recessive disorder characterized by cholestasis, generalized ichthyosis, alopecia, and dental anomalies. As this is a rare syndrome, here we present a case caused by a novel mutation followed by a literature review of all published cases. This retrospective review includes all original articles on the clinical profiles of all 37 cases published through December 2024 using a PubMed search. The patient was a 2-month-old boy who presented with cholestasis, sparse hair, and generalized ichthyosis. Whole-exome sequencing revealed a novel pathogenic variation in exon 1 of the CLDN1 gene: (NM_021101.5) c.36dupT (p.Leu13SerfsTer56). The patient was symptomatically managed, and his condition improved. Among the 37 reported cases, the median age at diagnosis was 60 months (range, 1-636 months). Patients of Moroccan ethnicity were most commonly affected, and c.200_201delTT was the most common mutation. Among the clinical features, ichthyosis was universal (37 of 37 [100%]), followed by jaundice in 70.2% (26 of 37), pruritus in 38.2% (13 of 34), hepatomegaly in 43.3% (13 of 30), and splenomegaly in 23.8% (5 of 21) of patients. Portal hypertension (7 of 35 [20%]) and mental retardation (3 of 21 [14.2%]) were rare. The disease phenotype varied from no liver involvement or transient neonatal cholestasis to end-stage liver disease. Progressive liver disease was reported in 8 patients, five of whom underwent liver transplantation. NISCH is a rare syndrome with variable phenotypes ranging from no liver involvement and transient neonatal cholestasis to advanced liver disease requiring liver transplantation. Therefore, a multidisciplinary approach with close follow-up is required.
Unveiling a novel gene mutation in neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome with progressive liver disease.
Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome: report of a novel mutation and a review of the literature.
Publicações recentes
Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome caused by a novel CLDN1 mutation: a case report and literature review.
Unveiling a novel gene mutation in neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome with progressive liver disease.
Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome: report of a novel mutation and a review of the literature.
Claudin-1 involved in neonatal ichthyosis sclerosing cholangitis syndrome regulates hepatic paracellular permeability.
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Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome caused by a novel CLDN1 mutation: a case report and literature review.
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Indian journal of dermatology, venereology and leprologyNeonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome: report of a novel mutation and a review of the literature.
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Neonatal ichthyosis-sclerosing cholangitis syndrome caused by a novel CLDN1 mutation: a case report and literature review.
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- Claudin-1 involved in neonatal ichthyosis sclerosing cholangitis syndrome regulates hepatic paracellular permeability.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:59303(Orphanet)
- OMIM OMIM:607626(OMIM)
- MONDO:0011874(MONDO)
- Ictiose Hereditaria(PCDT · Ministério da Saúde)
- GARD:10583(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q6993484(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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