A síndrome de imunodeficiência primária devido à deficiência de p14 é caracterizada por baixa estatura, hipopigmentação, fácies grosseira e infecções broncopulmonares frequentes por Streptococcus pneumoniae.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A síndrome de imunodeficiência primária devido à deficiência de p14 é caracterizada por baixa estatura, hipopigmentação, fácies grosseira e infecções broncopulmonares frequentes por Streptococcus pneumoniae.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 3 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 10 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
As part of the Ragulator complex it is involved in amino acid sensing and activation of mTORC1, a signaling complex promoting cell growth in response to growth factors, energy levels, and amino acids (PubMed:20381137, PubMed:28935770, PubMed:29107538, PubMed:29123114, PubMed:29158492). Activated by amino acids through a mechanism involving the lysosomal V-ATPase, the Ragulator plays a dual role for the small GTPases Rag (RagA/RRAGA, RagB/RRAGB, RagC/RRAGC and/or RagD/RRAGD): it (1) acts as a gua
Late endosome membraneLysosome membrane
Immunodeficiency due to defect in MAPBP-interacting protein
This form of primary immunodeficiency syndrome includes congenital neutropenia, partial albinism, short stature and B-cell and cytotoxic T-cell deficiency.
Variantes genéticas (ClinVar)
17 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
9 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de imunodeficiência primária por deficiência de P14/LAMTOR2
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Pesquisa ativa
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Pesquisa e ensaios clínicos
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Publicações mais relevantes
Early diagnosis of immunodeficient patients with partial albinism: The role of hair study and peripheral blood smear.
Primary immunodeficiency diseases (inborn errors of immunity) with partial albinism are a group of autosomal recessive syndromes including Chediak Higashi Syndrome (CHS), Griscelli Syndrome type 2 (GS2), Hermansky-Pudlak Syndromes type 2 and 10 (HPS2, HPS10), Vici syndrome and P14/LAMTOR2 deficiency. Twenty-five patients including 10 CHS, 10 GS2, and 5 HPS2 were evaluated in this study within the last 10 years. Five cases with oculocutaneous albinism (OCA) and 5 healthy subjects without albinism were used as two control groups. Genetic analyses were performed by whole exome or panel sequencing or targeted Sanger sequencing. Subsequently, leukocyte granules in peripheral blood smear and hair shaft were examined as screening tests. Giant granules were only presented in the leukocytes cytoplasm of 10/10 CHS patients. The uneven cluster of pigments and giant melanin granules in hair samples were observed in 10/10 GS2 and 10/10 CHS patients, respectively. In both 5/5 OCA and 5/5 HPS2 patients, there were regular pigments in the middle of hair shafts. Genetic analyses were performed for all patients, revealing 7 novel variants in LYST gene for CHS patients and 4 novel variants in AP3B1 for HPS2 patients. Receiving hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in a timely manner is crucial in CHS and GS2 patients; therefore, screening tests may provide a vital clue for early diagnosis in these patients. However, the final confirmation of CHS, GS2, and HPS2 disorders is done by genetic assay.
Primary immunodeficiency associated with hypopigmentation: A differential diagnosis approach.
Primary immunodeficiency diseases (PIDs) are a group of more than 400 disorders representing aberrant functioning or development of immune system. Hypopigmentation syndromes also characterize a distinguished cluster of diseases. However, hypopigmentation may also signify a feature of genetic diseases associated with immunodeficiency, such as Chediak-Higashi syndrome, Griscelli syndrome type 2, Hermansky-Pudlak syndrome type 2 and type 10, Vici syndrome, and P14/LAMTOR2 deficiency, all of which are linked with dysfunction in vesicular/endosomal trafficking. Regarding the highly overlapping features, these disorders need a comprehensive examination for prompt diagnosis and effective management. As an aid to clinician, distinguishing the pathophysiology, clinical phenotype, and diagnosis as well as treatment options of the six mentioned PID disorders associated with hypopigmentation are described and discussed in this review.
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Early diagnosis of immunodeficient patients with partial albinism: The role of hair study and peripheral blood smear.
Pediatric allergy and immunology : official publication of the European Society of Pediatric Allergy and ImmunologyPrimary immunodeficiency associated with hypopigmentation: A differential diagnosis approach.
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Referências e fontes
Bases de dados externas citadas neste artigo
Publicações científicas
Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.
- Early diagnosis of immunodeficient patients with partial albinism: The role of hair study and peripheral blood smear.Pediatric allergy and immunology : official publication of the European Society of Pediatric Allergy and Immunology· 2024· PMID 39485047mais citado
- Primary immunodeficiency associated with hypopigmentation: A differential diagnosis approach.
Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:90023(Orphanet)
- OMIM OMIM:610798(OMIM)
- MONDO:0012559(MONDO)
- Imunodeficiencia Primaria(PCDT · Ministério da Saúde)
- GARD:16783(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Q55783769(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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