Raras
Buscar doenças, sintomas, genes...
Síndrome de imunodeficiência primária por deficiência de P14/LAMTOR2
ORPHA:90023CID-10 · D82.8CID-11 · 4B00.00OMIM 610798PCDT · SUSDOENÇA RARA

A síndrome de imunodeficiência primária devido à deficiência de p14 é caracterizada por baixa estatura, hipopigmentação, fácies grosseira e infecções broncopulmonares frequentes por Streptococcus pneumoniae.

Mantido por Agente Raras·Colaborar como especialista →

Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de imunodeficiência primária devido à deficiência de p14 é caracterizada por baixa estatura, hipopigmentação, fácies grosseira e infecções broncopulmonares frequentes por Streptococcus pneumoniae.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
4
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura parcialScore: 50%
PCDT disponível2 medicamentos CEAFCID-10: D82.8
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧬
Pele e cabelo
2 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas
😀
Face
1 sintomas
🩸
Sangue
1 sintomas
🛡️
Imunológico
1 sintomas
🫁
Pulmão
1 sintomas

+ 3 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Baixa estatura
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Traços faciais grosseiros
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Albinismo parcial
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Contagem total de neutrófilos diminuída
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Hipopigmentação do cabelo
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Imunodeficiência
Muito frequente (99-80%)
10sintomas
Muito frequente (7)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 10 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Baixa estaturaShort stature
Muito frequente (99-80%)90%
Traços faciais grosseirosCoarse facial features
Muito frequente (99-80%)90%
Albinismo parcialPartial albinism
Muito frequente (99-80%)90%
Contagem total de neutrófilos diminuídaDecreased total neutrophil count
Muito frequente (99-80%)90%
Hipopigmentação do cabeloHypopigmentation of hair
Muito frequente (99-80%)90%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa5
Últimos 10 anos2publicações
Pico20211 papers
Linha do tempo
2021Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →

Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

LAMTOR2Ragulator complex protein LAMTOR2Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

As part of the Ragulator complex it is involved in amino acid sensing and activation of mTORC1, a signaling complex promoting cell growth in response to growth factors, energy levels, and amino acids (PubMed:20381137, PubMed:28935770, PubMed:29107538, PubMed:29123114, PubMed:29158492). Activated by amino acids through a mechanism involving the lysosomal V-ATPase, the Ragulator plays a dual role for the small GTPases Rag (RagA/RRAGA, RagB/RRAGB, RagC/RRAGC and/or RagD/RRAGD): it (1) acts as a gua

LOCALIZAÇÃO

Late endosome membraneLysosome membrane

VIAS BIOLÓGICAS (7)
MacroautophagyRegulation of PTEN gene transcriptionMTOR signallingEnergy dependent regulation of mTOR by LKB1-AMPKTP53 Regulates Metabolic Genes
MECANISMO DE DOENÇA

Immunodeficiency due to defect in MAPBP-interacting protein

This form of primary immunodeficiency syndrome includes congenital neutropenia, partial albinism, short stature and B-cell and cytotoxic T-cell deficiency.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
55.7 TPM
Linfócitos
52.4 TPM
Glândula adrenal
46.2 TPM
Pulmão
44.0 TPM
Baço
43.3 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
primary immunodeficiency syndrome due to p14 deficiency
HGNC:29796UniProt:Q9Y2Q5

Variantes genéticas (ClinVar)

17 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 LAMTOR2: GRCh37/hg19 1q21.1-44(chr1:143932350-249224684)x3 ()
🧬 LAMTOR2: GRCh37/hg19 1q21.3-22(chr1:154822196-156304685)x3 ()
🧬 LAMTOR2: GRCh37/hg19 1q22-23.2(chr1:155709113-159191078)x3 ()
🧬 LAMTOR2: GRCh37/hg19 1q21.1-23.1(chr1:146577511-157155587)x3 ()
🧬 LAMTOR2: GRCh37/hg19 1q21.3-23.1(chr1:154302443-156868186)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome de imunodeficiência primária por deficiência de P14/LAMTOR2

🗺️

Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Early diagnosis of immunodeficient patients with partial albinism: The role of hair study and peripheral blood smear.

Pediatric allergy and immunology : official publication of the European Society of Pediatric Allergy and Immunology2024 Nov

Primary immunodeficiency diseases (inborn errors of immunity) with partial albinism are a group of autosomal recessive syndromes including Chediak Higashi Syndrome (CHS), Griscelli Syndrome type 2 (GS2), Hermansky-Pudlak Syndromes type 2 and 10 (HPS2, HPS10), Vici syndrome and P14/LAMTOR2 deficiency. Twenty-five patients including 10 CHS, 10 GS2, and 5 HPS2 were evaluated in this study within the last 10 years. Five cases with oculocutaneous albinism (OCA) and 5 healthy subjects without albinism were used as two control groups. Genetic analyses were performed by whole exome or panel sequencing or targeted Sanger sequencing. Subsequently, leukocyte granules in peripheral blood smear and hair shaft were examined as screening tests. Giant granules were only presented in the leukocytes cytoplasm of 10/10 CHS patients. The uneven cluster of pigments and giant melanin granules in hair samples were observed in 10/10 GS2 and 10/10 CHS patients, respectively. In both 5/5 OCA and 5/5 HPS2 patients, there were regular pigments in the middle of hair shafts. Genetic analyses were performed for all patients, revealing 7 novel variants in LYST gene for CHS patients and 4 novel variants in AP3B1 for HPS2 patients. Receiving hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in a timely manner is crucial in CHS and GS2 patients; therefore, screening tests may provide a vital clue for early diagnosis in these patients. However, the final confirmation of CHS, GS2, and HPS2 disorders is done by genetic assay.

#2

Primary immunodeficiency associated with hypopigmentation: A differential diagnosis approach.

Allergologia et immunopathologia2021

Primary immunodeficiency diseases (PIDs) are a group of more than 400 disorders representing aberrant functioning or development of immune system. Hypopigmentation syndromes also characterize a distinguished cluster of diseases. However, hypopigmentation may also signify a feature of genetic diseases associated with immunodeficiency, such as Chediak-Higashi syndrome, Griscelli syndrome type 2, Hermansky-Pudlak syndrome type 2 and type 10, Vici syndrome, and P14/LAMTOR2 deficiency, all of which are linked with dysfunction in vesicular/endosomal trafficking. Regarding the highly overlapping features, these disorders need a comprehensive examination for prompt diagnosis and effective management. As an aid to clinician, distinguishing the pathophysiology, clinical phenotype, and diagnosis as well as treatment options of the six mentioned PID disorders associated with hypopigmentation are described and discussed in this review.

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome de imunodeficiência primária por deficiência de P14/LAMTOR2.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Síndrome de imunodeficiência primária por deficiência de P14/LAMTOR2

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

Perguntas, dicas e experiências compartilhadas aqui na página

Participe da discussão

Faça login para postar dúvidas, compartilhar experiências e interagir com especialistas.

Fazer login

Doenças relacionadas

Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Early diagnosis of immunodeficient patients with partial albinism: The role of hair study and peripheral blood smear.
    Pediatric allergy and immunology : official publication of the European Society of Pediatric Allergy and Immunology· 2024· PMID 39485047mais citado
  2. Primary immunodeficiency associated with hypopigmentation: A differential diagnosis approach.
    Allergologia et immunopathologia· 2021· PMID 33641308mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:90023(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:610798(OMIM)
  3. MONDO:0012559(MONDO)
  4. Imunodeficiencia Primaria(PCDT · Ministério da Saúde)
  5. GARD:16783(GARD (NIH))
  6. Variantes catalogadas(ClinVar)
  7. Q55783769(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Compêndio · Raras BR

Síndrome de imunodeficiência primária por deficiência de P14/LAMTOR2

ORPHA:90023 · MONDO:0012559
🇧🇷 Brasil SUS
CEAF
1AImunoglobulina humana IVImunoglobulina humana SC
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
4 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
D82.8 · Imunodeficiências associadas com outros defeitos "major" especificados
CID-11
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1835829
Wikidata
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades