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Síndrome de predisposição para carcinoma de células renais e melanoma MITF-relacionado
ORPHA:293822CID-10 · C43.9OMIM 614456DOENÇA RARA

Síndrome hereditária de predisposição ao câncer devido a uma mutação germinativa com ganho de função no gene MITF, associada a uma maior incidência de melanoma amelanótico e nodular, múltiplos melanomas primários e aumento no número e tamanho do nevo. Também pode predispor à coexistência de melanoma e carcinoma de células renais e ao câncer de pâncreas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Síndrome hereditária de predisposição ao câncer devido a uma mutação germinativa com ganho de função no gene MITF, associada a uma maior incidência de melanoma amelanótico e nodular, múltiplos melanomas primários e aumento no número e tamanho do nevo. Também pode predispor à coexistência de melanoma e carcinoma de células renais e ao câncer de pâncreas.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
30
pacientes catalogados
Início
Adult
+ elderly
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: C43.9
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

Herança autossômica dominante
Melanoma cutâneo
2sintomas
Sem dados (2)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 2 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Herança autossômica dominanteAutosomal dominant inheritance
Melanoma cutâneoCutaneous melanoma

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

MITFMicrophthalmia-associated transcription factorMajor susceptibility factor inAltamente restrito
FUNÇÃO

Transcription factor that acts as a master regulator of melanocyte survival and differentiation as well as melanosome biogenesis (PubMed:10587587, PubMed:22647378, PubMed:27889061, PubMed:9647758). Binds to M-boxes (5'-TCATGTG-3') and symmetrical DNA sequences (E-boxes) (5'-CACGTG-3') found in the promoter of pigmentation genes, such as tyrosinase (TYR) (PubMed:10587587, PubMed:22647378, PubMed:27889061, PubMed:9647758). Involved in the cellular response to amino acid availability by acting down

LOCALIZAÇÃO

NucleusCytoplasmLysosome membrane

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Transcriptional and post-translational regulation of MITF-M expression and activitySUMOylation of transcription factors
MECANISMO DE DOENÇA

Waardenburg syndrome 2A

WS2 is a genetically heterogeneous, autosomal dominant disorder characterized by sensorineural deafness, pigmentary disturbances, and absence of dystopia canthorum. The frequency of deafness is higher in WS2 than in WS1.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cervix Ectocervix
70.8 TPM
Cervix Endocervix
58.0 TPM
Útero
57.6 TPM
Músculo esquelético
25.9 TPM
Esôfago - Muscular
24.4 TPM
OUTRAS DOENÇAS (9)
Waardenburg syndrome type 2ATietz syndromecoloboma, osteopetrosis, microphthalmia, macrocephaly, albinism, and deafnesspapillary renal cell carcinoma
HGNC:7105UniProt:O75030

Variantes genéticas (ClinVar)

348 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 MITF: NM_001354604.2(MITF):c.1354del (p.Asp452fs) ()
🧬 MITF: NM_001354604.2(MITF):c.881-2A>G ()
🧬 MITF: NM_001354604.2(MITF):c.913_914del (p.Ala305fs) ()
🧬 MITF: NM_001354604.2(MITF):c.426C>G (p.Tyr142Ter) ()
🧬 MITF: NM_001354604.2(MITF):c.1327_1328insG (p.Thr443fs) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:293822(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:614456(OMIM)
  3. MONDO:0013759(MONDO)
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Q55784326(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome de predisposição para carcinoma de células renais e melanoma MITF-relacionado

ORPHA:293822 · MONDO:0013759
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
30 casos conhecidos
CID-10
C43.9 · Melanoma maligno de pele, não especificado
Início
Adult, Elderly
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C3152204
Repurposing
9 candidatos
binimetinibMEK inhibitor
cobimetinibRAF inhibitor
dabrafenibDNA alkylating agent
+6 outros
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