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Síndrome melanoma-tumor do sistema neural
ORPHA:252206CID-10 · D43OMIM 155755DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Início adultaHerança AD/Unknown
Sinônimos clínicos: Síndrome melanoma-astrocitoma

A síndrome do melanoma e do tumor do sistema neural é uma associação tumoral extremamente rara, caracterizada por dupla predisposição para melanoma e tumores do sistema neural (tipicamente astrocitoma).

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A síndrome melanoma-tumor do sistema neural é uma condição genética raríssima que causa uma predisposição para o surgimento de certos tipos de tumores, especialmente o câncer de pele (melanoma) e tumores do cérebro conhecidos como astrocitomas. As manifestações costumam surgir na idade adulta e estão ligadas a alterações no gene CDKN2A, que podem ser transmitidas entre gerações por herança autossômica dominante. No Brasil, a síndrome não possui um protocolo clínico específico (PCDT) no Ministério da Saúde, de modo que o cuidado e a investigação são realizados pela rede de atenção oncológica e de alta complexidade do SUS. O diagnóstico pode ser apoiado por testes genéticos especializados, permitindo vigilância clínica preventiva para o paciente e seus familiares.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A síndrome do melanoma e do tumor do sistema neural é uma associação tumoral extremamente rara, caracterizada por dupla predisposição para melanoma e tumores do sistema neural (tipicamente astrocitoma).

Medicamentos
4 com registro
DACARBAZINA, EVODAZIN, FAULDACAR

Tem tratamento?

✓ 4 medicamentos específicos desta doença (registro ANVISA, FDA ou SUS/CEAF)
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DACARBAZINAEVODAZINFAULDACARDACARB

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
49
pacientes catalogados
Início
Adult
+ elderly
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 0%
CID-10: D43
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

—
Herança autossômica dominante
—
Astrocitoma
—
Melanoma cutâneo
3sintomas
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 3 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Herança autossômica dominanteAutosomal dominant inheritance
AstrocitomaAstrocytoma
Melanoma cutâneoCutaneous melanoma

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa33desde 1993
Últimos 10 anos7publicações
Pico20233 papers
Linha do tempo
2000201020201993Hoje · 2026📈 2023Ano de pico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant, Unknown.

CDKN2ACyclin-dependent kinase inhibitor 2ACandidate gene tested inRestrito
VIAS BIOLÓGICAS (8)
Regulation of TP53 DegradationOncogene Induced SenescenceOxidative Stress Induced SenescenceStabilization of p53Regulation of RUNX3 expression and activity
OUTRAS DOENÇAS (10)
B-lymphoblastic leukemia/lymphoma with t(9;22)(q34.1;q11.2)familial melanomaLi-Fraumeni syndromefamilial atypical multiple mole melanoma syndrome
HGNC:1787UniProt:P42771

Variantes genéticas (ClinVar)

499 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CDKN2A: GRCh38/hg38 9p24.3-q21.13(chr9:208455-72054336)x3 ()
🧬 CDKN2A: GRCh38/hg38 9p24.3-13.1(chr9:208455-38787483)x3 ()
🧬 CDKN2A: NM_000077.5(CDKN2A):c.202_203delinsTA (p.Ala68Ter) ()
🧬 CDKN2A: NM_000077.5(CDKN2A):c.332_339del (p.Gly111fs) ()
🧬 CDKN2A: NM_000077.5(CDKN2A):c.171_172delinsTT (p.Arg58Ter) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 136 variantes classificadas pelo ClinVar.

27
109
Patogênica (19.9%)
VUS (80.1%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CDKN2A: NM_000077.5(CDKN2A):c.225_243dup (p.Val82fs) [Likely pathogenic]
CDKN2A: NM_000077.5(CDKN2A):c.182_185dup (p.Leu63fs) [Likely pathogenic]
CDKN2A: NM_000077.5(CDKN2A):c.151-1104C>G [Conflicting classifications of pathogenicity]
CDKN2A: NM_058195.4(CDKN2A):c.133del (p.Leu45fs) [Conflicting classifications of pathogenicity]
CDKN2A: NM_000077.5(CDKN2A):c.150+44T>C [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome melanoma-tumor do sistema neural

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Pesquisa ativa

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Pesquisa e ensaios clínicos

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Nodular Melanoma in a 53-year-old Male with Glioblastoma Multiforme: A Rare Case Report.

Acta medica Philippina2024

Although melanoma only accounts for 1% of skin cancers, it is responsible for most skin cancer deaths. Glioblastoma multiforme, a high-grade astrocytoma, is the most aggressive and devastating primary brain tumor. These two diseases remain to be the biggest therapeutic challenge in both specialties of dermatology and neuro-oncology. A 53-year-old Filipino male who presented with a 2-year history of generalized dark brown and black patches on the body developed weakness and numbness of the left extremities. Biopsy and immunohistochemical staining of the skin revealed nodular melanoma with adjacent regressing melanoma. Biopsy of the intracranial mass showed glioblastoma multiforme. One month after the partial excision of the intracranial mass, the patient expired due to brain herniation. Nodular melanoma and glioblastoma multiforme may occur concomitantly in a patient. A review of the literature suggests a shared genetic predisposition. Its existence carries a poor prognosis and requires early detection to start aggressive treatment.

#2

Newly Recognized Genetic Tumor Syndromes of the CNS in the 5th WHO Classification: Imaging Overview with Genetic Updates.

AJNR. American journal of neuroradiology2024 Feb 07

The nervous system is commonly involved in a wide range of genetic tumor-predisposition syndromes. The classification of genetic tumor syndromes has evolved during the past years; however, it has now become clear that these syndromes can be categorized into a relatively small number of major mechanisms, which form the basis of the new 5th edition of the World Health Organization book (beta online version) on genetic tumor syndromes. For the first time, the World Health Organization has also included a separate chapter on genetic tumor syndromes in the latest edition of all the multisystem tumor series, including the 5th edition of CNS tumors. Our understanding of these syndromes has evolved rapidly since the previous edition (4th edition, 2016) with recognition of 8 new syndromes, including the following: Elongator protein complex-medulloblastoma syndrome, BRCA1-associated protein 1 tumor-predisposition syndrome, DICER1 syndrome, familial paraganglioma syndrome, melanoma-astrocytoma syndrome, Carney complex, Fanconi anemia, and familial retinoblastoma. This review provides a description of these new CNS tumor syndromes with a focus on imaging and genetic characteristics.

#3

Estimated Prevalence, Tumor Spectrum, and Neurofibromatosis Type 1-Like Phenotype of CDKN2A-Related Melanoma-Astrocytoma Syndrome.

JAMA dermatology2023 Oct 01

Knowledge about the prevalence and tumor types of CDKN2A-related melanoma-astrocytoma syndrome (MAS) is limited and could improve disease recognition. To estimate the prevalence and describe the tumor types of MAS. This retrospective cohort study analyzed all available MAS cases from medical centers in the US (2 sites) and Europe (2 sites) and from biomedical population genomic databases (UK Biobank [United Kingdom], Geisinger MyCode [US]) between January 1, 1976, and December 31, 2020. Patients with MAS with CDKN2A germline pathogenic variants and 1 or more neural tumors were included. Data were analyzed from June 1, 2022, to January 31, 2023. Disease prevalence and tumor frequency. Prevalence of MAS ranged from 1 in 170 503 (n = 1 case; 95% CI, 1:30 098-1:965 887) in Geisinger MyCode (n = 170 503; mean [SD] age, 58.9 [19.1] years; 60.6% women; 96.2% White) to 1 in 39 149 (n = 12 cases; 95% CI, 1:22 396-1:68 434) in UK Biobank (n = 469 789; mean [SD] age, 70.0 [8.0] years; 54.2% women; 94.8% White). Among UK Biobank patients with MAS (n = 12) identified using an unbiased genomic ascertainment approach, brain neoplasms (4 of 12, 33%; 1 glioblastoma, 1 gliosarcoma, 1 astrocytoma, 1 unspecified type) and schwannomas (3 of 12, 25%) were the most common malignant and benign neural tumors, while cutaneous melanoma (2 of 12, 17%) and head and neck squamous cell carcinoma (2 of 12, 17%) were the most common nonneural malignant neoplasms. In a separate case series of 14 patients with MAS from the US and Europe, brain neoplasms (4 of 14, 29%; 2 glioblastomas, 2 unspecified type) and malignant peripheral nerve sheath tumor (2 of 14, 14%) were the most common neural cancers, while cutaneous melanoma (4 of 14, 29%) and sarcomas (2 of 14, 14%; 1 liposarcoma, 1 unspecified type) were the most common nonneural cancers. Cutaneous neurofibromas (7 of 14, 50%) and schwannomas (2 of 14, 14%) were also common. In 1 US family, a father and son with MAS had clinical diagnoses of neurofibromatosis type 1 (NF1). Genetic testing of the son detected a pathogenic CDKN2A splicing variant (c.151-1G>C) and was negative for NF1 genetic alterations. In UK Biobank, 2 in 150 (1.3%) individuals with clinical NF1 diagnoses had likely pathogenic variants in CDKN2A, including 1 individual with no detected variants in the NF1 gene. This cohort study estimates the prevalence and describes the tumors of MAS. Additional studies are needed in genetically diverse populations to further define population prevalence and disease phenotypes.

#4

Cutaneous Melanoma and Glioblastoma Multiforme Association-Case Presentation and Literature Review.

Diagnostics (Basel, Switzerland)2023 Mar 09

The occurrence of both melanoma and glioma was first suggested by the observation of a familial association between these conditions, which was later confirmed by the description of the melanoma-astrocytoma syndrome, an extremely rare, inherited affliction in which people have an increased risk of developing melanoma and nervous system tumors. Taking into consideration the common embryologic precursor, the neuroectoderm, it was hypothesized that this syndrome is associated with a genetic disorder. While some families with germline CDKN2A mutations are prone to develop just melanomas, others develop both melanomas and astrocytomas or even other nervous-system neoplasms. Herein, we report the case of a 63-year-old male patient with no personal or family history of malignancy who had primary melanoma followed by glioblastoma. Our case report suggests that the occurrence of both melanoma and glioblastoma is most likely not coincidental but instead linked to genetic mutations of common embryologic precursors or signaling pathways.

#5

Melanoma and Glioblastoma-Not a Serendipitous Association.

Advances in anatomic pathology2023 Sep 01

Recently, we came across a patient with malignant melanoma and primary glioblastoma. Given this, we parsed the literature to ascertain the relationship, if any, between these 2 malignancies. We begin with a brief overview of melanoma and glioma in isolation followed by a chronologic overview of case reports and epidemiologic studies documenting both neoplasms. This is followed by studies detailing genetic abnormalities common to both malignancies with a view to identifying unifying genetic targets for therapeutic strategies as well as to explore the possibility of a putative association and an inherited cancer susceptibility trait. From a scientific perspective, we believe we have provided evidence favoring an association between melanoma and glioma. Future studies that include documentation of additional cases, as well as a detailed molecular analyses, will lend credence to our hypothesis that the co-occurrence of these 2 conditions is likely not serendipitous.

Publicações recentes

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Associações

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Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A síndrome é causada por alterações genéticas, predominantemente mutações ou deleções no gene CDKN2A. Essa alteração pode ser transmitida de forma autossômica dominante ou apresentar padrão familiar desconhecido.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

6 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:252206
    Orphanet
  2. GARD:8468
    GARD (NIH)
  3. Q55781218
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome melanoma-tumor do sistema neural. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-melanoma-tumor-do-sistema-neural

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome melanoma-tumor do sistema neural

ORPHA:252206 · MONDO:0007967
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
49 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant, Unknown
CID-10
D43 · Neoplasia de comportamento incerto ou desconhecido do encéfalo e do sistema nervoso central
Início
Adult, Elderly
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1835042
Repurposing
9 candidatos
binimetinib — MEK inhibitor
cobimetinib — RAF inhibitor
dabrafenib — DNA alkylating agent
+6 outros
EuropePMC
Wikidata

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara