A síndrome ferro-cerebrocutânea é uma doença hepática metabólica rara, genética, caracterizada por neurodegeneração progressiva, anormalidades cutâneas, incluindo graus variados de ictiose ou dermatite seborreica, e sobrecarga sistêmica de ferro. Os pacientes manifestam-se com convulsões de início infantil, encefalopatia, movimentos oculares anormais, hipotonia axial com hipertonia periférica, reflexos rápidos, cegueira cortical e surdez, mioclonia e hepato/esplenomegalia, bem como manifestações orais, incluindo microdontia, dentes muito espaçados e pontiagudos com erupção retardada e crescimento gengival excessivo.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A síndrome ferro - cérebro - cutâneo é uma doença genética e metabólica extremamente rara que afeta o desenvolvimento infantil, o fígado e a pele. Os sinais mais comuns percebidos pelas famílias incluem crises convulsivas, atraso motor, pele com aspecto seco ou descamativo e acúmulo anormal de ferro no sangue. A condição não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde e não possui medicamentos específicos dispensados na farmácia do SUS. O acompanhamento é feito com foco no controle dos sintomas e com suporte pelo SUS por meio de atendimentos em reabilitação para doenças raras.
A síndrome ferro-cerebrocutânea é uma doença hepática metabólica rara, genética, caracterizada por neurodegeneração progressiva, anormalidades cutâneas, incluindo graus variados de ictiose ou dermatite seborreica, e sobrecarga sistêmica de ferro. Os pacientes manifestam-se com convulsões de início infantil, encefalopatia, movimentos oculares anormais, hipotonia axial com hipertonia periférica, reflexos rápidos, cegueira cortical e surdez, mioclonia e hepato/esplenomegalia, bem como manifestações orais, incluindo microdontia, dentes muito espaçados e pontiagudos com erupção retardada e crescimento gengival excessivo.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
Preparando trilha educativa...
Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 16 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 47 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
Encontrou um erro ou informação desatualizada? Sugira uma correção →
Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria 1
A disorder characterized by hemolytic anemia with hemoglobinuria, thromboses in large vessels, and a deficiency in hematopoiesis. Red blood cell breakdown with release of hemoglobin into the urine is manifested most prominently by dark-colored urine in the morning.
Variantes genéticas (ClinVar)
271 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome ferro - cérebro - cutâneo
Selecione um estado ou use sua localização para ver resultados.
Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Publicações recentes
A recurrent germline mutation in the PIGA gene causes Simpson-Golabi-Behmel syndrome type 2.
A novel germline PIGA mutation in Ferro-Cerebro-Cutaneous syndrome: a neurodegenerative X-linked epileptic encephalopathy with systemic iron-overload.
📚 EuropePMC1 artigos no totalmostrando 1
Associações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
Ainda não temos associações cadastradas para Síndrome ferro - cérebro - cutâneo.
É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →
Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Síndrome ferro - cérebro - cutâneo e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A síndrome é causada por mutações genéticas no gene PIGA. O padrão de herança associado é recessivo ligado ao cromossomo X.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Síndrome ferro - cérebro - cutâneo. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-ferro-cerebro-cutaneo
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Síndrome ferro - cérebro - cutâneo
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata