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Síndrome ferro - cérebro - cutâneo
ORPHA:397922CID-10 · G31.8CID-11 · 5C64.10OMIM 301072DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
CrescimentoInício infânciaHerança XL

A síndrome ferro-cerebrocutânea é uma doença hepática metabólica rara, genética, caracterizada por neurodegeneração progressiva, anormalidades cutâneas, incluindo graus variados de ictiose ou dermatite seborreica, e sobrecarga sistêmica de ferro. Os pacientes manifestam-se com convulsões de início infantil, encefalopatia, movimentos oculares anormais, hipotonia axial com hipertonia periférica, reflexos rápidos, cegueira cortical e surdez, mioclonia e hepato/esplenomegalia, bem como manifestações orais, incluindo microdontia, dentes muito espaçados e pontiagudos com erupção retardada e crescimento gengival excessivo.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A síndrome ferro - cérebro - cutâneo é uma doença genética e metabólica extremamente rara que afeta o desenvolvimento infantil, o fígado e a pele. Os sinais mais comuns percebidos pelas famílias incluem crises convulsivas, atraso motor, pele com aspecto seco ou descamativo e acúmulo anormal de ferro no sangue. A condição não consta na lista oficial de PCDTs de doenças raras do Ministério da Saúde e não possui medicamentos específicos dispensados na farmácia do SUS. O acompanhamento é feito com foco no controle dos sintomas e com suporte pelo SUS por meio de atendimentos em reabilitação para doenças raras.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

A síndrome ferro-cerebrocutânea é uma doença hepática metabólica rara, genética, caracterizada por neurodegeneração progressiva, anormalidades cutâneas, incluindo graus variados de ictiose ou dermatite seborreica, e sobrecarga sistêmica de ferro. Os pacientes manifestam-se com convulsões de início infantil, encefalopatia, movimentos oculares anormais, hipotonia axial com hipertonia periférica, reflexos rápidos, cegueira cortical e surdez, mioclonia e hepato/esplenomegalia, bem como manifestações orais, incluindo microdontia, dentes muito espaçados e pontiagudos com erupção retardada e crescimento gengival excessivo.

Publicações científicas
2 artigos
Último publicado: 2016 Feb

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
3
pacientes catalogados
Início
Infancy
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
2 procedimentos SIGTAPCID-10: G31.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (2)
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Atendimento em reabilitação — doenças raras
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
14 sintomas
🫃
Digestivo
5 sintomas
🧬
Pele e cabelo
2 sintomas
💪
Músculos
2 sintomas
🦴
Ossos e articulações
2 sintomas
📏
Crescimento
2 sintomas

+ 16 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Aumento da concentração de glutamato no LCR
Obrigatório (100%)
100%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Frequência: 6/6
100%prev.
Saturação elevada da transferrina
Frequência: 4/4
100%prev.
Convulsão
Frequência: 5/5
100%prev.
Fala ausente
Obrigatório (100%)
100%prev.
Nível de hepcidina diminuído
Frequência: 3/3
47sintomas
Muito frequente (10)
Frequente (19)
Ocasional (17)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 47 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Aumento da concentração de glutamato no LCRIncreased CSF glutamate concentration
Obrigatório (100%)100%
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Frequência: 6/6100%
Saturação elevada da transferrinaElevated transferrin saturation
Frequência: 4/4100%
ConvulsãoSeizure
Frequência: 5/5100%
Fala ausenteAbsent speech
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa10desde 2016
Total histórico2PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
20202016Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

PIGAPhosphatidylinositol N-acetylglucosaminyltransferase subunit ADisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
VIAS BIOLÓGICAS (1)
Synthesis of glycosylphosphatidylinositol (GPI)
MECANISMO DE DOENÇA

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria 1

A disorder characterized by hemolytic anemia with hemoglobinuria, thromboses in large vessels, and a deficiency in hematopoiesis. Red blood cell breakdown with release of hemoglobin into the urine is manifested most prominently by dark-colored urine in the morning.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Pulmão
15.2 TPM
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
11.5 TPM
Linfócitos
10.6 TPM
Tireoide
9.4 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
8.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
ferro-cerebro-cutaneous syndromeparoxysmal nocturnal hemoglobinuria 1multiple congenital anomalies-hypotonia-seizures syndrome 2paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
HGNC:8957UniProt:P37287

Variantes genéticas (ClinVar)

271 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PIGA: GRCh38/hg38 Xp22.33-11.4(chrX:251888-42476276)x2 ()
🧬 PIGA: NM_002641.4(PIGA):c.751T>C (p.Cys251Arg) ()
🧬 PIGA: GRCh37/hg19 Xp22.33-21.3(chrX:168547-29117749)x1 ()
🧬 PIGA: NM_002641.4(PIGA):c.128A>G (p.Tyr43Cys) ()
🧬 PIGA: NM_002641.4(PIGA):c.54_55del (p.Arg19fs) ()
Ver todas no ClinVar

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Síndrome ferro - cérebro - cutâneo

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

A recurrent germline mutation in the PIGA gene causes Simpson-Golabi-Behmel syndrome type 2.

American journal of medical genetics. Part A2016 Feb

Hypomorphic germline mutations in the PIGA (phosphatidylinositol glycan class A) gene recently were recognized as the cause of a clinically heterogeneous spectrum of X-linked disorders including (i) early onset epileptic encephalopathy with severe muscular hypotonia, dysmorphism, multiple congenital anomalies, and early death ("MCAHS2"), (ii) neurodegenerative encephalopathy with systemic iron overload (ferro-cerebro-cutaneous syndrome, "FCCS"), and (iii) intellectual disability and seizures without dysmorphism. Previous studies showed that the recurrent PIGA germline mutation c.1234C>T (p.Arg412*) leads to a clinical phenotype at the most severe end of the spectrum associated with early infantile lethality. We identified three additional individuals from two unrelated families with the same PIGA mutation. Major clinical findings include early onset intractable epileptic encephalopathy with a burst-suppression pattern on EEG, generalized muscular hypotonia, structural brain abnormalities, macrocephaly and increased birth weight, joint contractures, coarse facial features, widely spaced eyes, a short nose with anteverted nares, gingival overgrowth, a wide mouth, short limbs with short distal phalanges, and a small penis. Based on the phenotypic overlap with Simpson-Golabi-Behmel syndrome type 2 (SGBS2), we hypothesized that both disorders might have the same underlying cause. We were able to confirm the same c.1234C>T (p.Arg412*) mutation in the DNA sample from an affected fetus of the original family affected with SGBS2. We conclude that the recurrent PIGA germline mutation c.1234C>T leads to a recognizable clinical phenotype with a poor prognosis and is the cause of SGBS2.

Publicações recentes

Ver todas no PubMed

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Doença com base genética

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Conselhos e sociedades

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A síndrome é causada por mutações genéticas no gene PIGA. O padrão de herança associado é recessivo ligado ao cromossomo X.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

2 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:397922
    Orphanet
  2. GARD:21637
    GARD (NIH)
  3. Q55346037
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Síndrome ferro - cérebro - cutâneo. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/sindrome-ferro-cerebro-cutaneo

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

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Compêndio · Raras BR

Síndrome ferro - cérebro - cutâneo

ORPHA:397922 · MONDO:0018346
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
2 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
3 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
G31.8 · Outras doenças degenerativas especificadas do sistema nervoso
CID-11
Início
Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C4751570
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara