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Hipotricose hereditária com vesículas cutâneas recorrentes
ORPHA:217407CID-10 · Q84.2OMIM 613102DOENÇA RARA

Uma doença genética muito rara que causa queda de cabelo e o surgimento de bolhas na pele que voltam a aparecer. Ela foi descrita em uma família e é caracterizada por cabelo ralo, frágil ou ausente no couro cabeludo, sobrancelhas, cílios, axilas e em outras partes do corpo. Essa condição também está associada à formação de bolhas em diversas áreas da cabeça e do corpo, que estouram com frequência e liberam um líquido parecido com água.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Uma doença genética muito rara que causa queda de cabelo e o surgimento de bolhas na pele que voltam a aparecer. Ela foi descrita em uma família e é caracterizada por cabelo ralo, frágil ou ausente no couro cabeludo, sobrancelhas, cílios, axilas e em outras partes do corpo. Essa condição também está associada à formação de bolhas em diversas áreas da cabeça e do corpo, que estouram com frequência e liberam um líquido parecido com água.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
4
pacientes catalogados
Início
Infancy
+ neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q84.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧬
Pele e cabelo
7 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas

+ 7 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Cabelo esparso
Obrigatório (100%)
100%prev.
Vesícula cutânea
Frequência: 4/4
100%prev.
Hiperceratose folicular
Obrigatório (100%)
100%prev.
Pelos corporais esparsos
Frequência: 4/4
100%prev.
Acantose epidérmica
Obrigatório (100%)
100%prev.
Bolhas anormais na pele
Obrigatório (100%)
16sintomas
Muito frequente (13)
Muito raro (2)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 16 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Cabelo esparsoSparse hair
Obrigatório (100%)100%
Vesícula cutâneaSkin vesicle
Frequência: 4/4100%
Hiperceratose folicularFollicular hyperkeratosis
Obrigatório (100%)100%
Pelos corporais esparsosSparse body hair
Frequência: 4/4100%
Acantose epidérmicaEpidermal acanthosis
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa17desde 2009
Últimos 10 anos1publicações
Pico20091 papers
Linha do tempo
201020202009Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

DSC3Desmocollin-3Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

A component of desmosome cell-cell junctions which are required for positive regulation of cellular adhesion (By similarity). Required for cell-cell adhesion in the epidermis, as a result required for the maintenance of the dermal cohesion and the dermal barrier function (PubMed:19717567). Required for cell-cell adhesion of epithelial cell layers surrounding the telogen hair club, as a result plays an important role in telogen hair shaft anchorage (By similarity). Essential for successful comple

LOCALIZAÇÃO

Cell membraneCell junction, desmosomeCytoplasm

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Formation of the cornified envelope
MECANISMO DE DOENÇA

Hypotrichosis and recurrent skin vesicles

A disorder characterized by hypotrichosis and the appearance of recurrent skin vesicle formation. Affected individuals show sparse and fragile hair on scalp, as well as absent eyebrows and eyelashes. Vesicles filled with thin, watery fluid are observed on the scalp and skin of most of the body. Mucosal vesicles are absent.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Skin Not Sun Exposed Suprapubic
310.3 TPM
Skin Sun Exposed Lower leg
304.3 TPM
Esôfago - Mucosa
142.6 TPM
Vagina
100.5 TPM
Glândula salivar
13.2 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
hereditary hypotrichosis with recurrent skin vesicles
HGNC:3037UniProt:Q14574

Variantes genéticas (ClinVar)

47 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 DSC3: GRCh38/hg38 18q11.1-23(chr18:20966775-80255845)x3 ()
🧬 DSC3: NM_001941.5(DSC3):c.775+3A>T ()
🧬 DSC3: NM_001941.5(DSC3):c.1280_1286del (p.Glu427fs) ()
🧬 DSC3: GRCh37/hg19 18q11.2-12.1(chr18:21553578-32172480)x1 ()
🧬 DSC3: GRCh37/hg19 18q11.2-23(chr18:19309942-78014123)x3 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 5 variantes classificadas pelo ClinVar.

5
Patogênica (100.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
DSC3: NM_001941.5(DSC3):c.1280_1286del (p.Glu427fs) [Likely pathogenic]
DSC3: NM_001941.5(DSC3):c.1123C>T (p.Arg375Ter) [Likely pathogenic]
DSC3: NM_001941.5(DSC3):c.2236-2A>G [Likely pathogenic]
DSC3: NM_001941.5(DSC3):c.2180T>G (p.Leu727Ter) [Pathogenic]
DSC3: NM_001941.5(DSC3):c.2129T>G (p.Leu710Ter) [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Hipotricose hereditária com vesículas cutâneas recorrentes

🗺️

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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. A homozygous nonsense mutation in the human desmocollin-3 (DSC3) gene underlies hereditary hypotrichosis and recurrent skin vesicles.
    Am J Hum Genet· 2009· PMID 19765682recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:217407(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:613102(OMIM)
  3. MONDO:0013136(MONDO)
  4. GARD:17124(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55783964(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Hipotricose hereditária com vesículas cutâneas recorrentes
Compêndio · Raras BR

Hipotricose hereditária com vesículas cutâneas recorrentes

ORPHA:217407 · MONDO:0013136
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
4 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
Q84.2 · Outras malformações congênitas dos cabelos
Início
Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C2751292
Wikidata
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