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Ataxia autossômica recessiva, tipo Beauce
ORPHA:88644CID-10 · G11.2OMIM 610743DOENÇA RARA

Doença rara caracterizada por ataxia cerebelar pura lentamente progressiva associada à disartria. Foi descrita em 53 indivíduos de 26 famílias de origem canadense. O modo de transmissão é autossômico recessivo. A clonagem posicional levou à identificação de várias mutações genéticas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença rara caracterizada por ataxia cerebelar pura lentamente progressiva associada à disartria. Foi descrita em 53 indivíduos de 26 famílias de origem canadense. O modo de transmissão é autossômico recessivo. A clonagem posicional levou à identificação de várias mutações genéticas.

Pesquisas ativas
1 ensaio
1 total registrados no ClinicalTrials.gov
Publicações científicas
136 artigos
Último publicado: 2026 Jan 28

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
57
pacientes catalogados
Início
Adult
+ childhood, neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: G11.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
18 sintomas
👁️
Olhos
5 sintomas
🦴
Ossos e articulações
3 sintomas
💪
Músculos
3 sintomas
🫁
Pulmão
1 sintomas
🫘
Rins
1 sintomas

+ 22 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Início na idade adulta
Frequência: 53/53
100%prev.
Disartria
Ocasional (29-5%)
100%prev.
Atrofia cerebelar
Muito frequente (99-80%)
98%prev.
Ataxia da marcha
Frequência: 52/53
98%prev.
Ataxia de membro
Frequência: 52/53
90%prev.
Disfunção do neurônio motor superior
Muito frequente (99-80%)
54sintomas
Muito frequente (8)
Frequente (10)
Ocasional (21)
Muito raro (12)
Sem dados (3)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 54 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Início na idade adultaAdult onset
Frequência: 53/53100%
DisartriaDysarthria
Ocasional (29-5%)100%
Atrofia cerebelarCerebellar atrophy
Muito frequente (99-80%)100%
Ataxia da marchaGait ataxia
Frequência: 52/5398%
Ataxia de membroLimb ataxia
Frequência: 52/5398%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa5desde 2021
Total histórico136PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20171 papers
Linha do tempo
2021Hoje · 2026🧪 2010Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

SYNE1Nesprin-1Disease-causing germline mutation(s) inRestrito
FUNÇÃO

Multi-isomeric modular protein which forms a linking network between organelles and the actin cytoskeleton to maintain the subcellular spatial organization. As a component of the LINC (LInker of Nucleoskeleton and Cytoskeleton) complex involved in the connection between the nuclear lamina and the cytoskeleton. The nucleocytoplasmic interactions established by the LINC complex play an important role in the transmission of mechanical forces across the nuclear envelope and in nuclear movement and p

LOCALIZAÇÃO

Nucleus outer membraneNucleusNucleus envelopeCytoplasm, cytoskeletonCytoplasm, myofibril, sarcomereGolgi apparatus

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Meiotic synapsis
MECANISMO DE DOENÇA

Spinocerebellar ataxia, autosomal recessive, 8

A form of spinocerebellar ataxia, a clinically and genetically heterogeneous group of cerebellar disorders. Patients show progressive incoordination of gait and often poor coordination of hands, speech and eye movements, due to degeneration of the cerebellum with variable involvement of the brainstem and spinal cord. SCAR8 is an autosomal recessive form.

VIAS REACTOME (1)
EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Cerebelo
64.7 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
59.5 TPM
Ovário
38.9 TPM
Aorta
30.2 TPM
Tireoide
27.1 TPM
OUTRAS DOENÇAS (5)
Emery-Dreifuss muscular dystrophy 4, autosomal dominantautosomal recessive ataxia, Beauce typearthrogryposis multiplex congenita 3, myogenic typeautosomal recessive myogenic arthrogryposis multiplex congenita
HGNC:17089UniProt:Q8NF91

Medicamentos aprovados (FDA)

1 medicamento encontrado nos registros da FDA americana.

💊 Penicillamine (PENICILLAMINE)
Ver no DailyMed/FDA

Variantes genéticas (ClinVar)

979 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SYNE1: NM_182961.4(SYNE1):c.18403C>T (p.Gln6135Ter) ()
🧬 SYNE1: NM_182961.4(SYNE1):c.8072C>T (p.Ala2691Val) ()
🧬 SYNE1: NC_000006.12:g.152409709_152409712dup ()
🧬 SYNE1: NM_182961.4(SYNE1):c.10848del (p.Ala3617fs) ()
🧬 SYNE1: NM_182961.4(SYNE1):c.4765_4768del (p.Tyr1589fs) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 4,840 variantes classificadas pelo ClinVar.

242
726
3872
Patogênica (5.0%)
VUS (15.0%)
Benigna (80.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
SYNE1: NM_182961.4(SYNE1):c.18403C>T (p.Gln6135Ter) [Likely pathogenic]
SYNE1: NM_182961.4(SYNE1):c.24651C>A (p.Asp8217Glu) [Uncertain significance]
SYNE1: NM_182961.4(SYNE1):c.5596G>A (p.Ala1866Thr) [Uncertain significance]
SYNE1: NM_182961.4(SYNE1):c.22585G>A (p.Asp7529Asn) [Uncertain significance]
SYNE1: NM_182961.4(SYNE1):c.12121C>A (p.Arg4041=) [Likely benign]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Ataxia autossômica recessiva, tipo Beauce

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Autosomal Recessive Cerebellar Ataxia 1: First Case Report Depicting a Variant in SYNE1 Gene in a Chilean Patient.

Cerebellum (London, England)2021 Dec

Autosomal recessive cerebellar ataxia type 1 (ARCA-1) or spinocerebellar ataxia autosomal recessive type 8 (SCAR8) is a slowly progressive neurodegenerative disorder that occurs due to mutations in the spectrin repeat containing nuclear envelope protein 1 (SYNE1) gene. Previously considered a rare cause of ARCA, related to French-Canadian patients from Beauce, Quebec, Canada, SYNE1 ataxia is now known to be of worldwide distribution. We present the case report of a 54-year-old male patient with the genetic diagnosis of SYNE1 ataxia, presenting with a SYNE1 gene mutation never described in Chilean population before.

#2

Autosomal Recessive Cerebellar Ataxia type 1 mimicking multiple sclerosis: A report of two siblings with a novel mutation in SYNE1 gene in a Saudi family.

Journal of the neurological sciences2017 Jan 15

Autosomal Recessive Cerebellar Ataxia type 1 (ARCA1), also known as recessive ataxia of Beauce, is an adult onset pure cerebellar ataxia that typically presents with cerebellar ataxia and/or dysarthria. A mutation in the synaptic nuclear envelope protein 1 (SYNE1) gene that is located on chromosome 6p25 results in premature termination of the protein. It was first reported in 2007 as the first identified gene responsible for a recessively inherited pure cerebellar ataxia. In this article, we are presenting two brothers with ARCA1 who were misdiagnosed and treated as multiple sclerosis for more than a decade. We are not only presenting a rare mutation in a Saudi family, but we are also expanding on the heterogeneity of the clinical presentation of this disorder and elaborating on the pathophysiology of neurological involvement. These cases illustrate that white matter abnormalities on MRI may occur in ARCA1. The clinical and radiological spectrum of ARCA1 indicate that this disease is more than a pure cerebellar degeneration. ARCA1 should be considered in the differential diagnosis of patients diagnosed with MS especially in the presence of strong family history. The disease is gradually progressive, and clinical features are atypical for MS. Applying diagnostic criteria for MS is extremely important for confirming or excluding the diagnosis. Detailed history and physical examination are of paramount importance to score the final diagnosis. Another less likely possibility is a chance association, which may question the biological relevance of our data. To confirm or exclude this possibility, further studies reporting different cohorts need to be conducted.

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Autosomal Recessive Cerebellar Ataxia 1: First Case Report Depicting a Variant in SYNE1 Gene in a Chilean Patient.
    Cerebellum (London, England)· 2021· PMID 33651373mais citado
  2. Autosomal Recessive Cerebellar Ataxia type 1 mimicking multiple sclerosis: A report of two siblings with a novel mutation in SYNE1 gene in a Saudi family.
    Journal of the neurological sciences· 2017· PMID 28017257mais citado
  3. Molecular characterization of recessively inherited ataxic and neuropathic disorders in consanguineous Pakistani families.
    Sci Rep· 2026· PMID 41606223recente
  4. Patient-reported, psychosocial and health economic outcomes in mild to moderate Friedreich's ataxia: baseline results of the PROFA study.
    Lancet Reg Health Eur· 2026· PMID 41488489recente
  5. Late-Onset, Slowly Progressive Pure Cerebellar Ataxia Associated with a Homozygous Missense Variant in PNPLA6.
    Mov Disord Clin Pract· 2025· PMID 41316868recente
  6. VPS13D-Related Disorders: Description of New Variant and Phenotypic Spectrum Based on Age of Onset.
    Cerebellum· 2025· PMID 41288814recente
  7. Alpha-lipoic acid supplementation improves pathological alterations in cellular models of Friedreich ataxia.
    Orphanet J Rare Dis· 2025· PMID 40849475recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:88644(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:610743(OMIM)
  3. MONDO:0012549(MONDO)
  4. GARD:12234(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55345810(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Ataxia autossômica recessiva, tipo Beauce
Compêndio · Raras BR

Ataxia autossômica recessiva, tipo Beauce

ORPHA:88644 · MONDO:0012549
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
57 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G11.2 · Ataxia cerebelar de início tardio
Ensaios
1 ativos
Início
Adult, Childhood, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1853116
Wikidata
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