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Atrofia muscular espinhal distal tipo 3
ORPHA:139547CID-10 · G12.2CID-11 · 8B61.4OMIM 607088PCDT · SUSDOENÇA RARA

Doença neuromuscular rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva e atrofia afetando predominantemente as partes distais dos membros, envolvimento tardio dos músculos proximais e do tronco com hiperlordose acentuada e disfunção diafragmática tardia.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Doença neuromuscular rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva e atrofia afetando predominantemente as partes distais dos membros, envolvimento tardio dos músculos proximais e do tronco com hiperlordose acentuada e disfunção diafragmática tardia.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 2020
Medicamentos
1 registrados
ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC

Tem tratamento?

1 medicamento registrado
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ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
28
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult, childhood, infancy
🏥
SUS: Cobertura completaScore: 70%
PCDT disponível3 medicamentos CEAFTriagem neonatal (Fase 5)CID-10: G12.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

💪
Músculos
4 sintomas
🦴
Ossos e articulações
1 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas

+ 4 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

Fraqueza diafragmática
Atrofia do músculo interósseo
Atrofia muscular espinhal
Hiperlordose
EMG: alterações neuropáticas
Amiotrofia distal
10sintomas
Sem dados (10)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 10 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Fraqueza diafragmáticaDiaphragmatic weakness
Atrofia do músculo interósseoInterosseus muscle atrophy
Atrofia muscular espinhalSpinal muscular atrophy
HiperlordoseHyperlordosis
EMG: alterações neuropáticasEMG: neuropathic changes

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa6desde 2020
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20201 papers
Linha do tempo
20202020Hoje · 2026🧪 2008Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

Triagem neonatal (Teste do Pezinho)

👶
Teste: qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
Fase 5 do PNTNpending
Incidência no Brasil: 1:10.000

A triagem neonatal permite diagnóstico precoce e início imediato do tratamento.

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

🧬

Nenhum gene associado encontrado

Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
3Fase 31
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 1 medicamento · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Atrofia muscular espinhal distal tipo 3

🗺️

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Pesquisa ativa

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
1 papers (10 anos)
#1

ATP7A Clinical Genetics Resource - A comprehensive clinically annotated database and resource for genetic variants in ATP7A gene.

Computational and structural biotechnology journal2020

ATP7A is a critical copper transporter involved in Menkes Disease, Occipital horn Syndrome and X-linked distal spinal muscular atrophy type 3 which are X linked genetic disorders. These are rare diseases and their genetic epidemiology of the diseases is unknown. A number of genetic variants in the genes have been reported in published literature as well as databases, however, understanding the pathogenicity of variants and genetic epidemiology requires the data to be compiled in a unified format. To this end, we systematically compiled genetic variants from published literature and datasets. Each of the variants were systematically evaluated for evidences with respect to their pathogenicity and classified as per the American College of Medical Genetics and the Association of Molecular Pathologists (ACMG-AMP) guidelines into Pathogenic, Likely Pathogenic, Benign, Likely Benign and Variants of Uncertain Significance. Additional integrative analysis of population genomic datasets provides insights into the genetic epidemiology of the disease through estimation of carrier frequencies in global populations. To deliver a mechanistic explanation for the pathogenicity of selected variants, we also performed molecular modeling studies. Our modeling studies concluded that the small structural distortions observed in the local structures of the protein may lead to the destabilization of the global structure. To the best of our knowledge, ATP7A Clinical Genetics Resource is one of the most comprehensive compendium of variants in the gene providing clinically relevant annotations in gene.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ATP7A Clinical Genetics Resource - A comprehensive clinically annotated database and resource for genetic variants in ATP7A gene.
    Computational and structural biotechnology journal· 2020· PMID 32994893mais citado

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:139547(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:607088(OMIM)
  3. MONDO:0011771(MONDO)
  4. Atrofia Muscular Espinhal — AME(PCDT · Ministério da Saúde)
  5. GARD:16956(GARD (NIH))
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55345786(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Atrofia muscular espinhal distal tipo 3

ORPHA:139547 · MONDO:0011771
🇧🇷 Brasil SUS
Triagem
qPCR para deleção de SMN1 em sangue seco
PNTN
Fase 5
Incidência BR
1:10.000
CEAF
1ANusinersenaRisdiplamOnasemnogene abeparvovec
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
28 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive
CID-10
G12.2 · Doença do neurônio motor
CID-11
Medicamentos
1 registrados
Início
Adolescent, Adult, Childhood, Infancy
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1846823
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
DiscussaoAtiva

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