Doença neuromuscular rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva e atrofia afetando predominantemente as partes distais dos membros, envolvimento tardio dos músculos proximais e do tronco com hiperlordose acentuada e disfunção diafragmática tardia.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A atrofia muscular espinhal distal tipo 3 é uma condição neuromuscular rara que causa fraqueza e diminuição dos músculos nas pernas e nas mãos. Ela tem herança autossômica recessiva e seus primeiros sinais podem aparecer desde a infância até a vida adulta. Com a progressão, a musculatura do tronco e da respiração pode ser afetada, exigindo monitoramento da capacidade pulmonar. O SUS oferece procedimentos de atendimento em reabilitação e investigação diagnóstica por exoma, embora não haja remédio curativo dispensado para esta forma específica.
Doença neuromuscular rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva e atrofia afetando predominantemente as partes distais dos membros, envolvimento tardio dos músculos proximais e do tronco com hiperlordose acentuada e disfunção diafragmática tardia.
Tem tratamento?
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 4 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 10 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Nenhum gene associado encontrado
Os dados genéticos desta condição ainda estão sendo catalogados.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Atrofia muscular espinhal distal tipo 3
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Atrofia muscular espinhal distal tipo 3 e no aconselhamento genético da família.
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Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
Existe um documento oficial para "Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipo I e II". Ele pode não cobrir esta forma específica da doença — confira no texto do protocolo antes de contar com ele.
É uma doença genética de herança autossômica recessiva. Os genes específicos causadores ainda não foram detalhados nas bases oficiais do Orphanet.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
1 publicação do grafo RarasNet (PubMed) · 6 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Atrofia muscular espinhal distal tipo 3. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/atrofia-muscular-espinhal-distal-tipo-3
Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.
Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar
Atrofia muscular espinhal distal tipo 3
📋 Origem dos dados
Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.
- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata
- Moléculas estudadas na doença
- fonte: OpenTargets