É uma doença genética rara e hereditária, do tipo autossômica recessiva. Isso significa que a pessoa só desenvolve a doença se herdar uma cópia alterada do gene do pai e outra da mãe. Trata-se de um problema de "depósito lisossômico", onde as "lixeiras" das células (chamadas lisossomos) não funcionam corretamente e acumulam substâncias que deveriam ser eliminadas. É causada por alterações no gene HYAL1, que é responsável pela produção de uma enzima chamada hialuronidase-1. Os principais sinais são baixa estatura e a deficiência (ou seja, a falta) dessa enzima.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A deficiência de hialuronidase, também chamada mucopolissacaridose tipo 9 (MPS9), é uma doença genética rara em que as células não conseguem degradar substâncias dos tecidos adequadamente. Ela costuma se manifestar na infância, provocando principalmente dores articulares em joelhos e quadris, inchaço nas juntas e baixa estatura. Não existe um remédio específico para curar a doença, de modo que o cuidado médico visa controlar os sintomas e aliviar as dores. No Brasil, a doença não conta com PCDT próprio no Ministério da Saúde, e o acompanhamento é realizado pela rede de especialistas do SUS.
É uma doença genética rara e hereditária, do tipo autossômica recessiva. Isso significa que a pessoa só desenvolve a doença se herdar uma cópia alterada do gene do pai e outra da mãe. Trata-se de um problema de "depósito lisossômico", onde as "lixeiras" das células (chamadas lisossomos) não funcionam corretamente e acumulam substâncias que deveriam ser eliminadas. É causada por alterações no gene HYAL1, que é responsável pela produção de uma enzima chamada hialuronidase-1. Os principais sinais são baixa estatura e a deficiência (ou seja, a falta) dessa enzima.
Tem tratamento?
Escala de raridade
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1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Partes do corpo afetadas
+ 15 sintomas em outras categorias
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.
Curadoria gene-doença
fontes oficiaisMucopolysaccharidosis 9
A form of mucopolysaccharidosis, a group of lysosomal storage diseases characterized by defective degradation of glycosaminoglycans, resulting in their excessive accumulation and secretion. The diseases are progressive and often display a wide spectrum of clinical severity. MPS9 is an autosomal recessive form characterized by high hyaluronan concentration in the serum. Clinical features include periarticular soft tissue masses, mild short stature and acetabular erosions, and absence of neurological or visceral involvement.
Variantes genéticas (ClinVar)
63 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
4 vias biológicas associadas aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Deficiência de hialuronidase
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Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.
Pesquisa ativa
Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes
Pesquisa e ensaios clínicos
Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.
Publicações mais relevantes
Genetic Deficiencies of Hyaluronan Degradation.
O ácido hialurônico (HA) é um componente essencial do corpo que requer degradação constante e regulada. Deficiências genéticas em quatro enzimas principais responsáveis por essa degradação – HYAL1, HYAL2, HYAL3 e CEMIP – são causas ou prováveis causas de doenças genéticas em humanos. A compreensão dessas falhas genéticas é crucial para médicos e pesquisadores, pois permite entender melhor o papel do HA na saúde e na doença, auxiliando no diagnóstico e na busca por tratamentos para essas condições.
🇧🇷 traduzidoHYAL1 deficiency attenuates lipopolysaccharide-triggered renal injury and endothelial glycocalyx breakdown in septic AKI in mice.
Este estudo em camundongos revela que a deficiência da enzima Hialuronidase 1 (HYAL1) reduz significativamente a lesão renal e a disfunção na lesão renal aguda (LRA) séptica. Ao bloquear a HYAL1, houve uma melhora na função renal, com diminuição da inflamação e proteção da camada protetora dos vasos sanguíneos renais (glicocálix endotelial). Isso sugere que a inibição da HYAL1 pode ser uma nova e promissora estratégia terapêutica para pacientes que sofrem de LRA séptica.
🇧🇷 traduzidoHyaluronidase 1 deficiency decreases bone mineral density in mice.
A deficiência da enzima HYAL1, responsável pela mucopolissacaridose IX, está ligada a graves problemas ósseos. Este estudo em camundongos mostrou que a falta dessa enzima leva à diminuição da densidade mineral óssea (similar à osteoporose) e encurtamento dos ossos, devido a um desequilíbrio na remodelação óssea, com maior degradação e menor formação de tecido ósseo. Esses achados são cruciais para entender como a deficiência de HYAL1 contribui para a deterioração óssea em pacientes com doenças como artrite juvenil e osteoartrite, sugerindo que a degradação adequada do ácido hialurônico é vital para a saúde do esqueleto.
🇧🇷 traduzidoScreening Mucopolysaccharidosis Type IX in Patients with Juvenile Idiopathic Arthritis.
Este estudo investigou a Mucopolissacaridose tipo IX (MPS IX), uma doença rara causada por deficiência de hialuronidase que pode simular a Artrite Idiopática Juvenil (AIJ), em 108 pacientes com AIJ. No entanto, nenhum desses pacientes apresentou deficiência na atividade da enzima. Concluiu-se, portanto, que a triagem rotineira da atividade de hialuronidase não é recomendada para todos os pacientes com AIJ.
🇧🇷 traduzidoHyaluronidase 2 deficiency is a molecular cause of cor triatriatum sinister in mice.
Publicações recentes
Genetic Deficiencies of Hyaluronan Degradation.
Screening Mucopolysaccharidosis Type IX in Patients with Juvenile Idiopathic Arthritis.
Characterization of the murine hyaluronidase gene region reveals complex organization and cotranscription of Hyal1 with downstream genes, Fus2 and Hyal3.
Infantile systemic hyalinosis in siblings: clinical report, biochemical and ultrastructural findings, and review of the literature.
Mutations in HYAL1, a member of a tandemly distributed multigene family encoding disparate hyaluronidase activities, cause a newly described lysosomal disorder, mucopolysaccharidosis IX.
📚 EuropePMC3 artigos no totalmostrando 6
Genetic Deficiencies of Hyaluronan Degradation.
CellsHYAL1 deficiency attenuates lipopolysaccharide-triggered renal injury and endothelial glycocalyx breakdown in septic AKI in mice.
Renal failureHyaluronidase 1 deficiency decreases bone mineral density in mice.
Scientific reportsHyaluronidase 2 deficiency is a molecular cause of cor triatriatum sinister in mice.
International journal of cardiologyScreening Mucopolysaccharidosis Type IX in Patients with Juvenile Idiopathic Arthritis.
JIMD reportsLack of hyaluronidases exacerbates renal post-ischemic injury, inflammation, and fibrosis.
Kidney internationalAssociações
Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação
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Doença com base genética
Um médico geneticista pode ajudar no diagnóstico de Deficiência de hialuronidase e no aconselhamento genético da família.
Doenças relacionadas
Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico
Perguntas frequentes
O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu
A doença é provocada por mutações genéticas no gene HYAL1, herdadas em padrão autossômico recessivo. Essas mutações geram a falta ou diminuição drástica da enzima hialuronidase-1 nos lisossomos das células.
Referências
Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete
8 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
Citar este verbete
Raras. (s.d.). Deficiência de hialuronidase. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/deficiencia-de-hialuronidase
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Deficiência de hialuronidase
📋 Origem dos dados
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- Doença rara (ontologia)
- fonte: Orphanet
- Identificador unificado
- fonte: MONDO
- Genética mendeliana
- fonte: OMIM
- Codificação WHO/SUS
- fonte: WHO ICD-10 / DATASUS
- CID-11 (futuro)
- fonte: WHO ICD-11
- NIH/GARD
- fonte: GARD (NIH)
- Indexação biomédica
- fonte: MeSH (NLM)
- Dado público estruturado
- fonte: Wikidata