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Deficiência de hialuronidase
ORPHA:67041CID-10 · E76.2CID-11 · 5C56.3YOMIM 601492DOENÇA RARA
Esta doença tem causa genética. Recomendamos procurar um médico geneticista para diagnóstico, exames genéticos e aconselhamento familiar.
Início infantilHerança AR
Também conhecida comoMPS9MPSIX
Sinônimos clínicos: Mucopolissacaridose tipo 9 · MPS9

É uma doença genética rara e hereditária, do tipo autossômica recessiva. Isso significa que a pessoa só desenvolve a doença se herdar uma cópia alterada do gene do pai e outra da mãe. Trata-se de um problema de "depósito lisossômico", onde as "lixeiras" das células (chamadas lisossomos) não funcionam corretamente e acumulam substâncias que deveriam ser eliminadas. É causada por alterações no gene HYAL1, que é responsável pela produção de uma enzima chamada hialuronidase-1. Os principais sinais são baixa estatura e a deficiência (ou seja, a falta) dessa enzima.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

💬
EM LINGUAGEM SIMPLES

A deficiência de hialuronidase, também chamada mucopolissacaridose tipo 9 (MPS9), é uma doença genética rara em que as células não conseguem degradar substâncias dos tecidos adequadamente. Ela costuma se manifestar na infância, provocando principalmente dores articulares em joelhos e quadris, inchaço nas juntas e baixa estatura. Não existe um remédio específico para curar a doença, de modo que o cuidado médico visa controlar os sintomas e aliviar as dores. No Brasil, a doença não conta com PCDT próprio no Ministério da Saúde, e o acompanhamento é realizado pela rede de especialistas do SUS.

📋
Informacoes curadas por IA — podem conter imprecisoes

É uma doença genética rara e hereditária, do tipo autossômica recessiva. Isso significa que a pessoa só desenvolve a doença se herdar uma cópia alterada do gene do pai e outra da mãe. Trata-se de um problema de "depósito lisossômico", onde as "lixeiras" das células (chamadas lisossomos) não funcionam corretamente e acumulam substâncias que deveriam ser eliminadas. É causada por alterações no gene HYAL1, que é responsável pela produção de uma enzima chamada hialuronidase-1. Os principais sinais são baixa estatura e a deficiência (ou seja, a falta) dessa enzima.

Publicações científicas
9 artigos
Último publicado: 2024 Jul 16
Medicamentos
1 com registro
Galsulfase

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GALSULFASE

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Europe
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
7 procedimentos SIGTAPCID-10: E76.2
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
EXAMES E PROCEDIMENTOS RELACIONADOS (7)
•
Dosagem de aminoácidos (erros inatos)
•
Dosagem de ácidos orgânicos na urina
•
Teste de triagem para erros inatos do metabolismo
•
Sequenciamento completo do exoma (WES)
•
Teste do pezinho (triagem neonatal)
•
Infusão de galsulfase (MPS VI)
+1 outros
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🦴
Ossos e articulações
5 sintomas
😀
Face
2 sintomas

+ 15 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Baixa estatura
Obrigatório (100%)
100%prev.
Fenda submucosa do palato duro
Obrigatório (100%)
100%prev.
Dor no joelho
Frequência: 3/3
100%prev.
Ponte nasal deprimida
Obrigatório (100%)
100%prev.
Úvula bífida
Obrigatório (100%)
100%prev.
Atividade diminuída da hialuronidase circulante
Obrigatório (100%)
22sintomas
Muito frequente (13)
Frequente (8)
Sem dados (1)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 22 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Baixa estaturaShort stature
Obrigatório (100%)100%
Fenda submucosa do palato duroSubmucous cleft hard palate
Obrigatório (100%)100%
Dor no joelhoKnee pain
Frequência: 3/3100%
Ponte nasal deprimidaDepressed nasal bridge
Obrigatório (100%)100%
Úvula bífidaBifid uvula
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa2desde 2024
Total histórico9PubMed
Últimos 10 anos6publicações
Pico20162 papers
Linha do tempo
2024Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
HYAL1
HYAL1Hyaluronidase-1Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
VIAS BIOLÓGICAS (2)
CS/DS degradationHyaluronan degradation
MECANISMO DE DOENÇA

Mucopolysaccharidosis 9

A form of mucopolysaccharidosis, a group of lysosomal storage diseases characterized by defective degradation of glycosaminoglycans, resulting in their excessive accumulation and secretion. The diseases are progressive and often display a wide spectrum of clinical severity. MPS9 is an autosomal recessive form characterized by high hyaluronan concentration in the serum. Clinical features include periarticular soft tissue masses, mild short stature and acetabular erosions, and absence of neurological or visceral involvement.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Baço
117.7 TPM
Fígado
94.4 TPM
Pulmão
43.1 TPM
Rim - Medula
38.5 TPM
Rim - Córtex
32.4 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
mucopolysaccharidosis type 9
HGNC:5320UniProt:Q12794

Variantes genéticas (ClinVar)

63 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 HYAL1: NM_033159.4(HYAL1):c.33_34del (p.Phe12fs) ()
🧬 HYAL1: NM_033159.4(HYAL1):c.1189C>T (p.Pro397Ser) ()
🧬 HYAL1: GRCh37/hg19 3p26.3-14.3(chr3:2263690-55016039)x3 ()
🧬 HYAL1: NM_033159.4(HYAL1):c.408_409insA (p.Trp137fs) ()
🧬 HYAL1: NM_033159.4(HYAL1):c.297del (p.Asn99fs) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

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Tratamento e manejo

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Onde tratar no SUS

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

Genetic Deficiencies of Hyaluronan Degradation.

Cells2024 Jul 16

O ácido hialurônico (HA) é um componente essencial do corpo que requer degradação constante e regulada. Deficiências genéticas em quatro enzimas principais responsáveis por essa degradação – HYAL1, HYAL2, HYAL3 e CEMIP – são causas ou prováveis causas de doenças genéticas em humanos. A compreensão dessas falhas genéticas é crucial para médicos e pesquisadores, pois permite entender melhor o papel do HA na saúde e na doença, auxiliando no diagnóstico e na busca por tratamentos para essas condições.

🇧🇷 traduzido
#2

HYAL1 deficiency attenuates lipopolysaccharide-triggered renal injury and endothelial glycocalyx breakdown in septic AKI in mice.

Renal failure2023 Dec

Este estudo em camundongos revela que a deficiência da enzima Hialuronidase 1 (HYAL1) reduz significativamente a lesão renal e a disfunção na lesão renal aguda (LRA) séptica. Ao bloquear a HYAL1, houve uma melhora na função renal, com diminuição da inflamação e proteção da camada protetora dos vasos sanguíneos renais (glicocálix endotelial). Isso sugere que a inibição da HYAL1 pode ser uma nova e promissora estratégia terapêutica para pacientes que sofrem de LRA séptica.

🇧🇷 traduzido
#3

Hyaluronidase 1 deficiency decreases bone mineral density in mice.

Scientific reports2022 Jun 16

A deficiência da enzima HYAL1, responsável pela mucopolissacaridose IX, está ligada a graves problemas ósseos. Este estudo em camundongos mostrou que a falta dessa enzima leva à diminuição da densidade mineral óssea (similar à osteoporose) e encurtamento dos ossos, devido a um desequilíbrio na remodelação óssea, com maior degradação e menor formação de tecido ósseo. Esses achados são cruciais para entender como a deficiência de HYAL1 contribui para a deterioração óssea em pacientes com doenças como artrite juvenil e osteoartrite, sugerindo que a degradação adequada do ácido hialurônico é vital para a saúde do esqueleto.

🇧🇷 traduzido
#4

Screening Mucopolysaccharidosis Type IX in Patients with Juvenile Idiopathic Arthritis.

JIMD reports2016

Este estudo investigou a Mucopolissacaridose tipo IX (MPS IX), uma doença rara causada por deficiência de hialuronidase que pode simular a Artrite Idiopática Juvenil (AIJ), em 108 pacientes com AIJ. No entanto, nenhum desses pacientes apresentou deficiência na atividade da enzima. Concluiu-se, portanto, que a triagem rotineira da atividade de hialuronidase não é recomendada para todos os pacientes com AIJ.

🇧🇷 traduzido
#5

Hyaluronidase 2 deficiency is a molecular cause of cor triatriatum sinister in mice.

International journal of cardiology2016 Apr 15

Publicações recentes

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Associações

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Conselhos e sociedades

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Perguntas frequentes

O que as famílias mais perguntam sobre esta doença — cada resposta com a fonte de onde saiu

Respostas geradas por IA a partir das fontes citadas

A doença é provocada por mutações genéticas no gene HYAL1, herdadas em padrão autossômico recessivo. Essas mutações geram a falta ou diminuição drástica da enzima hialuronidase-1 nos lisossomos das células.

Referências

Fontes citadas no texto, publicações do grafo e bases de dados usadas neste verbete

8 publicações do grafo RarasNet (PubMed) · 7 bases de dados. Títulos, periódicos e PMIDs vêm direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. ORPHA:67041
    Orphanet
  2. GARD:16675
    GARD (NIH)
  3. Q5473408
    Wikidata

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Citar este verbete

Raras. (s.d.). Deficiência de hialuronidase. Em Raras — Enciclopédia de Doenças Raras do Brasil. https://raras.org/doenca/deficiencia-de-hialuronidase

Formato APA. Conteúdo sob CC BY 4.0 — reuso livre com atribuição.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Deficiência de hialuronidase
Compêndio · Raras BR

Deficiência de hialuronidase

ORPHA:67041 · MONDO:0011093
🇧🇷 Brasil SUS
SIGTAP
7 procedimentos
Geral
Prevalência
<1 / 1 000 000
Herança
Autosomal recessive
CID-10
E76.2 · Outras mucopolissacaridoses
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Europe)
MedGen
UMLS
C1291490
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a

📋 Origem dos dados

Esta página agrega dados de fontes públicas e oficiais. Dados sobre cobertura no SUS (PCDT, CEAF) são verificados ativamente por agente proativo (ver badge no infobox). Demais dados têm atribuição de fonte + data da última sincronização — clique para abrir o original.

Doença rara (ontologia)
fonte: Orphanet
Identificador unificado
fonte: MONDO
Genética mendeliana
fonte: OMIM
Indexação biomédica
fonte: MeSH (NLM)
Dado público estruturado
fonte: Wikidata
Rara