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Disostose óculo-maxilo-facial
ORPHA:1794CID-10 · Q75.1CID-11 · LD25.3DOENÇA RARA

A disostose oculomaxilofacial é um distúrbio genético raro do desenvolvimento ósseo caracterizado por baixa estatura, região orbital e anormalidades oculares (por exemplo, órbitas assimétricas, anoftalmia, fissuras palpebrais inclinadas para baixo e em forma de S, sobrancelhas / cílios esparsos, pálpebras anormais, ectrópio, simbléfaro, leucoma da córnea), nariz anormal (por exemplo, raiz nasal larga e anormalmente modelada, ponte e ponta, lateral desvio), hipoplasia malar, fissura labiopalatina e fissuras faciais oblíquas. Deficiência intelectual, microcefalia, micrognatia e anomalias dos membros (por exemplo, hemimelia, cintura escapular anormal, braquidactilia, sindactilia, háluces largos) também foram relatadas.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A disostose oculomaxilofacial é um distúrbio genético raro do desenvolvimento ósseo caracterizado por baixa estatura, região orbital e anormalidades oculares (por exemplo, órbitas assimétricas, anoftalmia, fissuras palpebrais inclinadas para baixo e em forma de S, sobrancelhas / cílios esparsos, pálpebras anormais, ectrópio, simbléfaro, leucoma da córnea), nariz anormal (por exemplo, raiz nasal larga e anormalmente modelada, ponte e ponta, lateral desvio), hipoplasia malar, fissura labiopalatina e fissuras faciais oblíquas. Deficiência intelectual, microcefalia, micrognatia e anomalias dos membros (por exemplo, hemimelia, cintura escapular anormal, braquidactilia, sindactilia, háluces largos) também foram relatadas.

Publicações científicas
1 artigos
Último publicado: 1994 Nov 15

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
4
pacientes catalogados
Início
Neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 15%
CID-10: Q75.1
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

😀
Face
10 sintomas
👁️
Olhos
6 sintomas
🦴
Ossos e articulações
4 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas

+ 6 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

55%prev.
Ponte nasal ampla
Frequente (79-30%)
55%prev.
Aplasia/Hipoplasia da sobrancelha
Frequente (79-30%)
55%prev.
Baixa estatura
Frequente (79-30%)
55%prev.
Morfologia anormal do cílio
Frequente (79-30%)
55%prev.
Cílios esparsos ou ausentes
Frequente (79-30%)
55%prev.
Anormalidade da dentição
Frequente (79-30%)
27sintomas
Frequente (13)
Ocasional (8)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 27 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Ponte nasal amplaWide nasal bridge
Frequente (79-30%)55%
Aplasia/Hipoplasia da sobrancelhaAplasia/Hypoplasia of the eyebrow
Frequente (79-30%)55%
Baixa estaturaShort stature
Frequente (79-30%)55%
Morfologia anormal do cílioAbnormal eyelash morphology
Frequente (79-30%)55%
Cílios esparsos ou ausentesSparse or absent eyelashes
Frequente (79-30%)55%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa32desde 1994
Total histórico1PubMed
Últimos 10 anos4publicações
Pico20162 papers
Linha do tempo
2000201020201994Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição.

SPECC1LCytospin-ADisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Involved in cytokinesis and spindle organization. May play a role in actin cytoskeleton organization and microtubule stabilization and hence required for proper cell adhesion and migration

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytoskeletonCytoplasm, cytoskeleton, spindleCell junction, gap junction

MECANISMO DE DOENÇA

Facial clefting, oblique, 1

A rare form of facial clefting. A facial cleft is any of the fissures between the embryonic prominences that normally unite to form the face.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Testículo
57.8 TPM
Esôfago - Muscular
43.6 TPM
Artéria tibial
43.1 TPM
Cérebro - Hemisfério cerebelar
41.4 TPM
Útero
41.1 TPM
INTERAÇÕES PROTEICAS (1)
OUTRAS DOENÇAS (3)
Tessier number 4 facial cleftTeebi hypertelorism syndrome 1commissural facial cleft
HGNC:29022UniProt:Q69YQ0

Variantes genéticas (ClinVar)

119 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SPECC1L: NM_015330.6(SPECC1L):c.1694A>G (p.Tyr565Cys) ()
🧬 SPECC1L: NM_015330.6(SPECC1L):c.2530C>T (p.Leu844Phe) ()
🧬 SPECC1L: NM_015330.6(SPECC1L):c.741_745delinsAA (p.Glu248_Gln249delinsLys) ()
🧬 SPECC1L: NM_015330.6(SPECC1L):c.1341G>C (p.Glu447Asp) ()
🧬 SPECC1L: NM_015330.6(SPECC1L):c.574G>T (p.Ala192Ser) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 16 variantes classificadas pelo ClinVar.

3
5
8
Patogênica (18.8%)
VUS (31.3%)
Benigna (50.0%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
SPECC1L: NM_015330.6(SPECC1L):c.2801C>T (p.Ala934Val) [Conflicting classifications of pathogenicity]
SPECC1L: NM_015330.6(SPECC1L):c.1399C>T (p.Arg467Cys) [Conflicting classifications of pathogenicity]
SPECC1L-ADORA2A: NM_015330.6(SPECC1L):c.1244A>C (p.Gln415Pro) [Pathogenic]
SPECC1L: NM_015330.6(SPECC1L):c.523A>G (p.Ile175Val) [Uncertain significance]
SPECC1L: NM_015330.6(SPECC1L):c.2745G>T (p.Glu915Asp) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

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Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

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Onde tratar no SUS

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🇧🇷 Atendimento SUS — Disostose óculo-maxilo-facial

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

Bilateral oblique facial clefts, rudimentary eyes and hydrocephalus in an aborted equine foetus.

Reproduction in domestic animals = Zuchthygiene2017 Aug

Knowledge of congenital malformations and their causes in horses is generally sparse. Such conditions require more scientific attention to improve their diagnostics and inform prevention strategies. Here, a unique syndrome of bilateral oblique facial clefts (meloschisis), rudimentary eyes and hydrocephalus is reported in an equine foetus spontaneously aborted at gestation day 224. The cause of abortion was considered to be intrauterine death caused by umbilical cord torsions and subsequent compromised blood flow, but the aetiology of the malformation could not be determined. A detailed history, which includes exposure to a range of pharmaceutical compounds during the early stages of pregnancy, is provided and emphasizes the need for accurate recording of treatments in pregnant animals.

#2

A Novel Single-Staged Technique for the Treatment of Soft Tissue in an Oblique Facial Cleft.

The Journal of craniofacial surgery2016 Sep

Oblique facial clefts are extremely rare and cause significant morbidity. Treatment of these clefts is complex and requires a fundamental understanding of cleft classification and techniques used for treatment of clefts. We describe a novel single-staged technique to repair the Tessier no. 4 soft tissue cleft and reconstruct the buccal sulcus and bilaminar lower eyelid by preserving normally excised tissue combined with standard procedures. We also present a case report demonstrating the technique in an adolescent female. The procedure incorporates turnover flaps from soft tissue preservation within the cleft, a Mustarde cheek advancement flap, an anatomical subunit lip repair, a dorsal nasal Rieger flap for ala repositioning, and a lateral nasal flag flap. The single-staged soft tissue repair eliminated the Tessier no. 4 cleft while simultaneously reconstructing the bilaminar lower eyelid and buccal lining. Our patient had no complications within the perioperative period. This novel single-staged technique for the treatment of the soft tissue Tessier no. 4 cleft not only repairs the cleft but also reconstructs the buccal sulcus and bilaminar lower eyelid with turnover flaps preserved from the normally discarded excess soft tissue within the cleft. The novel repair allows for the creation of a deeper fornix to aid with placement of an orbital prosthesis and is ideal for use in underserved or remote locations.

#3

Oblique facial clefts in Johanson-Blizzard syndrome.

American journal of medical genetics. Part A2016 Jun

Johanson-Blizzard syndrome (JBS) is considered as an infrequent, but clinically easily recognizable autosomal recessive entity by the pathognomonic combination of congenital exocrine pancreatic insufficiency and hypoplastic alae nasi, in addition to other distinctive findings such as scalp defects, hypothyroidism, and rectourogenital malformations. There are few reports of patients with JBS in association with facial clefting, referring all to types 2 to 6 of Tessier's classification that can be characterized properly as oblique facial clefts (OFCs). We describe the clinical aspects in four patients with JBS and extensive OFCs. In all of them, the diagnosis of JBS was confirmed by the demonstration of homozygous or compound-heterozygous mutations in the UBR1 gene. Additionally, we review three previously reported cases of JBS with OFCs. Taking into account a number of approximately 100 individuals affected by JBS that have been published in the literature we estimate that the frequency of OFCs in JBS is between 5% and 10%. This report emphasizes that extensive OFCs may be the severe end of the spectrum of facial malformations occurring in JBS. No obvious genotype phenotype correlation could be identified within this cohort. Thus, UBR1 should be included within the list of contributory genes of OFCs, although the exact mechanism remains unknown. © 2016 Wiley Periodicals, Inc.

#4

Computer-assisted design of sequential surgical procedure for oblique facial clefts with mandibular outer cortex autografts.

The Journal of craniofacial surgery2015 Mar

Oblique facial clefts are congenital craniofacial malformations affecting the paramedian line of facial structures. Correction of these defects involves bone and soft tissue reconstruction. The authors have developed a computer-aided sequential surgical procedure for oblique facial clefts, including mandibular outer cortex autografting, medial canthal ligament reduction and fixation, and fat autografting. From 2004 to 2013, 12 patients (9 women, 3 men) with oblique facial clefts were treated with the 3-step procedure in our clinic. Mean patient age at the first surgery was 18 years (range, 13-25 years). Preoperative three-dimensional surgical simulations assisted the surgeries. A retrospective review of patients' clinical, photographic, and radiographic records was performed. All patients achieved significant treatment effects and high satisfaction. The patients' self-assessed scores on a 10-point scale of deformity severity were lower after surgery (P < 0.001) and remained stable after 6 to 12 months (P = 0.069). Good repositioning of the inner canthus was achieved (P < 0.001) with no significant relapse (P = 0.096). The mean (SD) recovery of mandibular donor sites was 48.44% (16.89%) (range, 11.03%-71.33%). Grafted bone absorption was not significantly different at different recipient sites. Only minor complications occurred in 6 patients. This procedure was an effective treatment for oblique facial clefts, resulting in high satisfaction, remarkable improvements in facial symmetry, little skin scarring, acceptable bone graft resorption, and dramatic recovery of mandibular donor sites. Computer-assisted surgical simulation effectively describes characteristic skeletal deformities and provides a useful guide to surgical reconstruction.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Bilateral oblique facial clefts, rudimentary eyes and hydrocephalus in an aborted equine foetus.
    Reproduction in domestic animals = Zuchthygiene· 2017· PMID 28332242mais citado
  2. A Novel Single-Staged Technique for the Treatment of Soft Tissue in an Oblique Facial Cleft.
    The Journal of craniofacial surgery· 2016· PMID 27607120mais citado
  3. Oblique facial clefts in Johanson-Blizzard syndrome.
    American journal of medical genetics. Part A· 2016· PMID 26989884mais citado
  4. Computer-assisted design of sequential surgical procedure for oblique facial clefts with mandibular outer cortex autografts.
    The Journal of craniofacial surgery· 2015· PMID 25643345mais citado
  5. Oblique facial clefts: report on 4 Brazilian patients. Evidence for clinical variability and genetic heterogeneity.
    Am J Med Genet· 1994· PMID 7856656recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:1794(Orphanet)
  2. MONDO:0015824(MONDO)
  3. GARD:4046(GARD (NIH))
  4. Variantes catalogadas(ClinVar)
  5. Busca completa no PubMed(PubMed)
  6. Q56013762(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Disostose óculo-maxilo-facial

ORPHA:1794 · MONDO:0015824
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
4 casos conhecidos
CID-10
Q75.1 · Disostose craniofacial
CID-11
Início
Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1838348
Wikidata
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