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Distrofia macular da retina, tipo 2
ORPHA:319640CID-10 · H35.5CID-11 · 9B75.YOMIM 608051DOENÇA RARA

A Distrofia Macular da Retina Tipo 2 é uma doença genética rara que causa uma alteração progressiva na mácula (a parte central da retina). Ela se caracteriza por um padrão que avança lentamente, conhecido como "olho de boi", e, na maioria dos casos, está associada a uma leve diminuição da visão e a pontos cegos na área central. Normalmente, apenas a retina central é afetada. No entanto, foram relatados alguns casos em que problemas mais abrangentes afetam as células visuais chamadas bastonetes e cones. Outras características raras que podem surgir incluem: sela túrcica vazia, olfato comprometido (dificuldade em sentir cheiros), infecções nos rins, presença de sangue na urina e abortos espontâneos de repetição.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A Distrofia Macular da Retina Tipo 2 é uma doença genética rara que causa uma alteração progressiva na mácula (a parte central da retina). Ela se caracteriza por um padrão que avança lentamente, conhecido como "olho de boi", e, na maioria dos casos, está associada a uma leve diminuição da visão e a pontos cegos na área central. Normalmente, apenas a retina central é afetada. No entanto, foram relatados alguns casos em que problemas mais abrangentes afetam as células visuais chamadas bastonetes e cones. Outras características raras que podem surgir incluem: sela túrcica vazia, olfato comprometido (dificuldade em sentir cheiros), infecções nos rins, presença de sangue na urina e abortos espontâneos de repetição.

Publicações científicas
150 artigos
Último publicado: 2026 Apr 9

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
5
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ adult
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: H35.5
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

Herança autossômica dominante
Atrofia do epitélio pigmentar da retina
Escotoma central
Distrofia macular
Anel perifoveal de hiperautofluorescência
Acuidade visual reduzida
8sintomas
Sem dados (8)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 8 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Herança autossômica dominanteAutosomal dominant inheritance
Atrofia do epitélio pigmentar da retinaRetinal pigment epithelial atrophy
Escotoma centralCentral scotoma
Distrofia macularMacular dystrophy
Anel perifoveal de hiperautofluorescênciaPerifoveal ring of hyperautofluorescence

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa8desde 2018
Total histórico150PubMed
Últimos 10 anos2publicações
Pico20161 papers
Linha do tempo
20202018Hoje · 2026🧪 2001Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

PROM1Prominin-1Disease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

May play a role in cell differentiation, proliferation and apoptosis (PubMed:24556617). Binds cholesterol in cholesterol-containing plasma membrane microdomains and may play a role in the organization of the apical plasma membrane in epithelial cells. During early retinal development acts as a key regulator of disk morphogenesis. Involved in regulation of MAPK and Akt signaling pathways. In neuroblastoma cells suppresses cell differentiation such as neurite outgrowth in a RET-dependent manner (P

LOCALIZAÇÃO

Apical cell membraneCell projection, microvillus membraneCell projection, cilium, photoreceptor outer segmentEndoplasmic reticulumEndoplasmic reticulum-Golgi intermediate compartment

VIAS BIOLÓGICAS (1)
Developmental Lineage of Pancreatic Ductal Cells
MECANISMO DE DOENÇA

Retinitis pigmentosa 41

A retinal dystrophy belonging to the group of pigmentary retinopathies. Retinitis pigmentosa is characterized by retinal pigment deposits visible on fundus examination and primary loss of rod photoreceptor cells followed by secondary loss of cone photoreceptors. Patients typically have night vision blindness and loss of midperipheral visual field. As their condition progresses, they lose their far peripheral visual field and eventually central vision as well.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Glândula salivar
69.0 TPM
Rim - Medula
33.8 TPM
Cólon transverso
13.8 TPM
Intestino delgado
11.7 TPM
Testículo
8.3 TPM
OUTRAS DOENÇAS (7)
Stargardt disease 4retinitis pigmentosa 41retinal macular dystrophy type 2cone-rod dystrophy 12
HGNC:9454UniProt:O43490

Variantes genéticas (ClinVar)

256 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 PROM1: NM_006017.3(PROM1):c.1765G>T (p.Glu589Ter) ()
🧬 PROM1: NM_006017.3(PROM1):c.1446_1454+12delinsGGTTCTTCACTCCCCAAAGGAATTGTTTCAAACCTTAACCACTGACCTAGAGCCCCATCTCACTCCCTACTGCTGATTCTTCATGATCTTATCAAAAAGAGAATATTGACTTAGAACCCACACAGCTCTCTCCCTGCAGAGCATTCAAAGCCATTACACCACATCCTAGCTTACATTTCTGGCTCTGGCCCCGGTTGCACCTGGCTCATGCCTGCTATGCTTTGTCGTATCCATAGAGTCACAGGTTTTTCAAAGACACTAACTTGGAGGTG ()
🧬 PROM1: NM_006017.3(PROM1):c.763G>T (p.Glu255Ter) ()
🧬 PROM1: NM_006017.3(PROM1):c.484_485del (p.Leu162fs) ()
🧬 PROM1: GRCh37/hg19 4p16.3-15.2(chr4:68346-23792768)x1 ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 131 variantes classificadas pelo ClinVar.

66
52
13
Patogênica (50.4%)
VUS (39.7%)
Benigna (9.9%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
PROM1: NM_006017.3(PROM1):c.154del (p.Ile52fs) [Pathogenic/Likely pathogenic]
PROM1: NM_006017.3(PROM1):c.2366del (p.Asp789fs) [Likely pathogenic]
PROM1: NM_006017.3(PROM1):c.1984-1G>A [Likely pathogenic]
PROM1: NM_006017.3(PROM1):c.1709dup (p.Tyr570Ter) [Pathogenic]
PROM1: NM_006017.3(PROM1):c.1975_1978del (p.Asn659fs) [Likely pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

1 via biológica associada aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
Aprovado1
1Fase 11
·Pré-clínico3
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 5 ensaios
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
2 papers (10 anos)
#1

En face-OCT reconstruction in Stargadt disease.

Archivos de la Sociedad Espanola de Oftalmologia2018 Jul
#2

Genetic linkage studies of a North Carolina macular dystrophy family.

Medicina (Kaunas, Lithuania)2016

North Carolina macular dystrophy (NCMD) is a very rare autosomal dominant hereditary disease. Up to date there are three types of NCMD described and consequently named macular dystrophy, retinal: MCDR1, MCDR2 and MCDR3. The aim of this study was to perform linkage and copy number variation analysis for the family affected by NCMD followed by the selected candidate gene sequencing. This study concerned a 3-generation, non-consanguineous Latvian family with NCMD. Genome-wide scan, copy number variation and non-parametric linkage analysis was performed. Analysis resolved the locus of interest to the 5p15.33 region. Two of the genes, iroquois homeobox 2 (IRX2) and iroquois homeobox 4 (IRX4), were selected and sanger sequencing was performed. Linkage analysis indicated a region on chromosome 5 for the analyzed family, corresponding to a genetic locus previously described for MCDR3 (5p15-p13). Chromosomal aberrations were not identified in the affected family members. An upstream intron variant (NM_001278634: c.-139G > A (rs6876836)) in IRX4 gene segregated with NCMD phenotype in the analyzed family. It is unlikely to be the causative mutation of NCMD due to its high minor allele frequency 0.3532. Therefore, the role of IRX2 and IRX4 genes in the pathogenesis of NCMD has not been proved. Considerable variability in visual acuity between individuals of the same age group in all the families examined was noted. No overlap between NCMD grade and family generation was seen in the family described in the present study.

Publicações recentes

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. En face-OCT reconstruction in Stargadt disease.
    Archivos de la Sociedad Espanola de Oftalmologia· 2018· PMID 29153622mais citado
  2. Genetic linkage studies of a North Carolina macular dystrophy family.
    Medicina (Kaunas, Lithuania)· 2016· PMID 27496188mais citado
  3. Retinal imaging in gestational diabetes mellitus: systematic review.
    Ultrasound Obstet Gynecol· 2026· PMID 41956059recente
  4. Macular thickness is associated with pathologically confirmed diabetic nephropathy.
    Photodiagnosis Photodyn Ther· 2025· PMID 41183699recente
  5. Gain-of-Function Variant in STAT3 and Retinal Macular Edema: Insights into the IL-6 R/JAK/STAT3 Pathway in Retinal Pigment Epithelium.
    Ocul Immunol Inflamm· 2026· PMID 41026879recente
  6. Are dexamethasone implants a safe and effective breakthrough in uveitis treatment? A systematic review and meta-analysis.
    Steroids· 2025· PMID 40829733recente
  7. Quantitative analysis of microvasculature in macular and optic disc regions in keratoconus patients: A systematic review and meta-analysis.
    Photodiagnosis Photodyn Ther· 2025· PMID 40825514recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:319640(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:608051(OMIM)
  3. MONDO:0011957(MONDO)
  4. GARD:17467(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q55783543(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Distrofia macular da retina, tipo 2
Compêndio · Raras BR

Distrofia macular da retina, tipo 2

ORPHA:319640 · MONDO:0011957
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
5 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
H35.5 · Distrofias hereditárias da retina
CID-11
Início
Adolescent, Adult
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C0339512
Wikidata
Papers 10a
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