A Distrofia Macular da Retina Tipo 2 é uma doença genética rara que causa uma alteração progressiva na mácula (a parte central da retina). Ela se caracteriza por um padrão que avança lentamente, conhecido como "olho de boi", e, na maioria dos casos, está associada a uma leve diminuição da visão e a pontos cegos na área central. Normalmente, apenas a retina central é afetada. No entanto, foram relatados alguns casos em que problemas mais abrangentes afetam as células visuais chamadas bastonetes e cones. Outras características raras que podem surgir incluem: sela túrcica vazia, olfato comprometido (dificuldade em sentir cheiros), infecções nos rins, presença de sangue na urina e abortos espontâneos de repetição.
Introdução
O que você precisa saber de cara
A Distrofia Macular da Retina Tipo 2 é uma doença genética rara que causa uma alteração progressiva na mácula (a parte central da retina). Ela se caracteriza por um padrão que avança lentamente, conhecido como "olho de boi", e, na maioria dos casos, está associada a uma leve diminuição da visão e a pontos cegos na área central. Normalmente, apenas a retina central é afetada. No entanto, foram relatados alguns casos em que problemas mais abrangentes afetam as células visuais chamadas bastonetes e cones. Outras características raras que podem surgir incluem: sela túrcica vazia, olfato comprometido (dificuldade em sentir cheiros), infecções nos rins, presença de sangue na urina e abortos espontâneos de repetição.
Escala de raridade
<1/50kMuito rara
1/20kRara
1/10kPouco freq.
1/5kIncomum
1/2k
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Entender a doença
Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo
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Sinais e sintomas
O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece
Características mais comuns
Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 8 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.
Linha do tempo da pesquisa
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Genética e causas
O que está alterado no DNA e como passa nas famílias
Genes associados
1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.
May play a role in cell differentiation, proliferation and apoptosis (PubMed:24556617). Binds cholesterol in cholesterol-containing plasma membrane microdomains and may play a role in the organization of the apical plasma membrane in epithelial cells. During early retinal development acts as a key regulator of disk morphogenesis. Involved in regulation of MAPK and Akt signaling pathways. In neuroblastoma cells suppresses cell differentiation such as neurite outgrowth in a RET-dependent manner (P
Apical cell membraneCell projection, microvillus membraneCell projection, cilium, photoreceptor outer segmentEndoplasmic reticulumEndoplasmic reticulum-Golgi intermediate compartment
Retinitis pigmentosa 41
A retinal dystrophy belonging to the group of pigmentary retinopathies. Retinitis pigmentosa is characterized by retinal pigment deposits visible on fundus examination and primary loss of rod photoreceptor cells followed by secondary loss of cone photoreceptors. Patients typically have night vision blindness and loss of midperipheral visual field. As their condition progresses, they lose their far peripheral visual field and eventually central vision as well.
Variantes genéticas (ClinVar)
256 variantes patogênicas registradas no ClinVar.
Classificação de variantes (ClinVar)
Distribuição de 131 variantes classificadas pelo ClinVar.
Vias biológicas (Reactome)
1 via biológica associada aos genes desta condição.
Diagnóstico
Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam
Tratamento e manejo
Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar
Onde tratar no SUS
Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)
🇧🇷 Atendimento SUS — Distrofia macular da retina, tipo 2
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Publicações mais relevantes
En face-OCT reconstruction in Stargadt disease.
Genetic linkage studies of a North Carolina macular dystrophy family.
North Carolina macular dystrophy (NCMD) is a very rare autosomal dominant hereditary disease. Up to date there are three types of NCMD described and consequently named macular dystrophy, retinal: MCDR1, MCDR2 and MCDR3. The aim of this study was to perform linkage and copy number variation analysis for the family affected by NCMD followed by the selected candidate gene sequencing. This study concerned a 3-generation, non-consanguineous Latvian family with NCMD. Genome-wide scan, copy number variation and non-parametric linkage analysis was performed. Analysis resolved the locus of interest to the 5p15.33 region. Two of the genes, iroquois homeobox 2 (IRX2) and iroquois homeobox 4 (IRX4), were selected and sanger sequencing was performed. Linkage analysis indicated a region on chromosome 5 for the analyzed family, corresponding to a genetic locus previously described for MCDR3 (5p15-p13). Chromosomal aberrations were not identified in the affected family members. An upstream intron variant (NM_001278634: c.-139G > A (rs6876836)) in IRX4 gene segregated with NCMD phenotype in the analyzed family. It is unlikely to be the causative mutation of NCMD due to its high minor allele frequency 0.3532. Therefore, the role of IRX2 and IRX4 genes in the pathogenesis of NCMD has not been proved. Considerable variability in visual acuity between individuals of the same age group in all the families examined was noted. No overlap between NCMD grade and family generation was seen in the family described in the present study.
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Bases de dados e fontes oficiais
Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.
- ORPHA:319640(Orphanet)
- OMIM OMIM:608051(OMIM)
- MONDO:0011957(MONDO)
- GARD:17467(GARD (NIH))
- Variantes catalogadas(ClinVar)
- Busca completa no PubMed(PubMed)
- Q55783543(Wikidata)
Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.
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