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Perturbação do desenvolvimento intelectual ligada ao X, tipo Stocco Dos Santos
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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A síndrome de Stocco dos Santos é um distúrbio genético multissistêmico extremamente raro que está presente desde o nascimento. É caracterizada por anormalidades cardíacas, esqueléticas e musculares, acompanhadas de deficiências intelectuais.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
1
pacientes catalogados
Início
Childhood
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 35%
Centros em: PR, RS, ES, RJ, MG +5CID-10: Q87.8
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (5)
0202010503
Cariótipo — bandas G, Q ou Rgenetic_test
0202010600
Pesquisa de microdeleções/microduplicações por FISHlab_test
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)rehabilitation
0202010260
Dosagem de alfa-fetoproteína
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças raras
Você se identifica com essa condição?
O Raras está aqui pra te apoiar — com ou sem diagnóstico

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Entender a doença

Do básico ao detalhe, leia no seu ritmo

Preparando trilha educativa...

Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
5 sintomas
🦴
Ossos e articulações
5 sintomas
😀
Face
4 sintomas
👁️
Olhos
2 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas
🫁
Pulmão
1 sintomas

+ 9 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

55%prev.
Hirsutismo
Frequente (79-30%)
55%prev.
Epicanto
Frequente (79-30%)
55%prev.
Atraso no desenvolvimento da fala e da linguagem
Frequente (79-30%)
55%prev.
Hiperatividade
Frequente (79-30%)
55%prev.
Luxação congênita bilateral do quadril
Frequente (79-30%)
55%prev.
Estrabismo
Frequente (79-30%)
28sintomas
Frequente (13)
Ocasional (4)
Sem dados (11)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 28 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HirsutismoHirsutism
Frequente (79-30%)55%
EpicantoEpicanthus
Frequente (79-30%)55%
Atraso no desenvolvimento da fala e da linguagemDelayed speech and language development
Frequente (79-30%)55%
HiperatividadeHyperactivity
Frequente (79-30%)55%
Luxação congênita bilateral do quadrilCongenital bilateral hip dislocation
Frequente (79-30%)55%

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: X-linked recessive.

SHROOM4Protein Shroom4Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Probable regulator of cytoskeletal architecture that plays an important role in development. May regulate cellular and cytoskeletal architecture by modulating the spatial distribution of myosin II (By similarity)

LOCALIZAÇÃO

Cytoplasm, cytoskeleton

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Pulmão
23.9 TPM
Brain Spinal cord cervical c-1
14.2 TPM
Tecido adiposo
12.4 TPM
Adipose Visceral Omentum
9.8 TPM
Mama
8.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (1)
X-linked intellectual disability, Stocco dos Santos type
HGNC:29215UniProt:Q9ULL8

Variantes genéticas (ClinVar)

175 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 SHROOM4: Single allele ()
🧬 SHROOM4: NM_020717.5(SHROOM4):c.1298G>A (p.Gly433Glu) ()
🧬 SHROOM4: GRCh38/hg38 Xp11.22(chrX:50770594-51083187)x2 ()
🧬 SHROOM4: GRCh38/hg38 Xp22.33-q28(chrX:2757837-156030895)x2 ()
🧬 SHROOM4: NM_020717.5(SHROOM4):c.4388T>C (p.Ile1463Thr) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 43 variantes classificadas pelo ClinVar.

2
39
2
Patogênica (4.7%)
VUS (90.7%)
Benigna (4.7%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
SHROOM4: NM_020717.5(SHROOM4):c.4212+1G>A [Likely pathogenic]
SHROOM4: NM_020717.5(SHROOM4):c.1298G>A (p.Gly433Glu) [Uncertain significance]
SHROOM4: NM_020717.5(SHROOM4):c.4388T>C (p.Ile1463Thr) [Uncertain significance]
SHROOM4: NM_020717.5(SHROOM4):c.3166C>T (p.Arg1056Cys) [Uncertain significance]
SHROOM4: NM_020717.5(SHROOM4):c.326G>T (p.Gly109Val) [Uncertain significance]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Perturbação do desenvolvimento intelectual ligada ao X, tipo Stocco Dos Santos

Centros de Referência SUS

13 centros habilitados pelo SUS para Perturbação do desenvolvimento intelectual ligada ao X, tipo Stocco Dos Santos

Centros para Perturbação do desenvolvimento intelectual ligada ao X, tipo Stocco Dos Santos

Detalhes dos centros

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
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Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
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Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
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Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
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Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

🧪 Está conduzindo uma pesquisa?
Divulgue para pacientes e familiares que acompanham esta doença.
Divulgar pesquisa →

Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

Ainda não temos associações cadastradas para Perturbação do desenvolvimento intelectual ligada ao X, tipo Stocco Dos Santos.

É de uma associação que acompanha esta doença? Fale com a gente →

Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

Ainda não existe comunidade no Raras para Perturbação do desenvolvimento intelectual ligada ao X, tipo Stocco Dos Santos

Pacientes, familiares e cuidadores se organizam em comunidades pra compartilhar experiências, fazer perguntas e se apoiar. Você pode ser o primeiro.

Tire suas dúvidas

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Doenças com sintomas parecidos — ajudam quem ainda está buscando diagnóstico

Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:85288(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:300434(OMIM)
  3. MONDO:0010325(MONDO)
  4. GARD:1133(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q55782445(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

Conteúdo mantido por Agente Raras · Médicos e pesquisadores podem colaborar

Perturbação do desenvolvimento intelectual ligada ao X, tipo Stocco Dos Santos
Compêndio · Raras BR

Perturbação do desenvolvimento intelectual ligada ao X, tipo Stocco Dos Santos

ORPHA:85288 · MONDO:0010325
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
1 casos conhecidos
Herança
X-linked recessive
CID-10
Q87.8 · Outras síndromes com malformações congênitas especificadas, não classificadas em outra parte
CID-11
Início
Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1845530
Wikidata
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