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Perturbação do desenvolvimento, perturbação do desenvolvimento intelectual e espectro clínico de autismo GRIN2B-relacionada
ORPHA:589547CID-10 · G93.4OMIM 613970DOENÇA RARA

É uma deficiência intelectual que não faz parte de uma síndrome (um conjunto de outros problemas de saúde) e que é transmitida de forma autossômica dominante. A causa é uma alteração no gene GRIN2B.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

É uma deficiência intelectual que não faz parte de uma síndrome (um conjunto de outros problemas de saúde) e que é transmitida de forma autossômica dominante. A causa é uma alteração no gene GRIN2B.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
98
pacientes catalogados
Início
Childhood
+ infancy, neonatal
🏥
SUS: Cobertura mínimaScore: 35%
Centros em: PR, RS, ES, RJ, MG +5CID-10: G93.4
🇧🇷Dados SUS / DATASUS
PROCEDIMENTOS SIGTAP (2)
0202010694
Sequenciamento completo do exoma (WES)genetic_test
0301070040
Atendimento em reabilitação — doenças rarasrehabilitation
Você se identifica com essa condição?
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🧠
Neurológico
10 sintomas
🫃
Digestivo
3 sintomas
📏
Crescimento
1 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas
💪
Músculos
1 sintomas

+ 4 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

100%prev.
Deficiência intelectual
Frequência: 7/7
100%prev.
Comportamento atípico
Frequência: 6/6
100%prev.
Atraso global do desenvolvimento
Obrigatório (100%)
100%prev.
Crise focal com alteração da consciência
Obrigatório (100%)
100%prev.
Estado de mal epiléptico
Obrigatório (100%)
100%prev.
Crise tônico-clônica bilateral
Obrigatório (100%)
20sintomas
Muito frequente (6)
Frequente (1)
Ocasional (6)
Muito raro (1)
Sem dados (6)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 20 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Deficiência intelectualIntellectual disability
Frequência: 7/7100%
Comportamento atípicoAtypical behavior
Frequência: 6/6100%
Atraso global do desenvolvimentoGlobal developmental delay
Obrigatório (100%)100%
Crise focal com alteração da consciênciaFocal impaired awareness seizure
Obrigatório (100%)100%
Estado de mal epilépticoStatus epilepticus
Obrigatório (100%)100%

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa4desde 2022
Últimos 10 anos1publicações
Pico20221 papers
Linha do tempo
2022Hoje · 2026
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

GRIN2BGlutamate receptor ionotropic, NMDA 2BDisease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Component of N-methyl-D-aspartate (NMDA) receptors (NMDARs) that function as heterotetrameric, ligand-gated cation channels with high calcium permeability and voltage-dependent block by Mg(2+) (PubMed:24272827, PubMed:24863970, PubMed:26875626, PubMed:26919761, PubMed:27839871, PubMed:28095420, PubMed:28126851, PubMed:38538865, PubMed:8768735). Participates in synaptic plasticity for learning and memory formation by contributing to the long-term depression (LTD) of hippocampus membrane currents

LOCALIZAÇÃO

Cell membranePostsynaptic cell membraneCell projection, dendriteLate endosomeLysosomeCytoplasm, cytoskeleton

VIAS BIOLÓGICAS (10)
RAF/MAP kinase cascadeRas activation upon Ca2+ influx through NMDA receptorUnblocking of NMDA receptors, glutamate binding and activationLong-term potentiationNegative regulation of NMDA receptor-mediated neuronal transmission
MECANISMO DE DOENÇA

Intellectual developmental disorder, autosomal dominant 6, with or without seizures

A disorder characterized by significantly below average general intellectual functioning associated with impairments in adaptive behavior and manifested during the developmental period. MRD6 additional features may include seizures, hypotonia, abnormal movements, such as dystonia, and autistic features.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Tecido-específico)
Brain Frontal Cortex BA9
6.9 TPM
Brain Nucleus accumbens basal ganglia
5.6 TPM
Córtex cerebral
5.1 TPM
Brain Caudate basal ganglia
4.0 TPM
Brain Anterior cingulate cortex BA24
3.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (2)
developmental and epileptic encephalopathy, 27intellectual disability, autosomal dominant 6
HGNC:4586UniProt:Q13224

Variantes genéticas (ClinVar)

542 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 GRIN2B: GRCh38/hg38 12p13.33-11.1(chr12:64621-34650483)x3 ()
🧬 GRIN2B: NM_000834.5(GRIN2B):c.2855C>A (p.Pro952Gln) ()
🧬 GRIN2B: NM_000834.5(GRIN2B):c.2141del (p.Val714fs) ()
🧬 GRIN2B: NM_000834.5(GRIN2B):c.2505_2514del (p.Phe836fs) ()
🧬 GRIN2B: NM_000834.5(GRIN2B):c.3165del (p.Ile1056fs) ()
Ver todas no ClinVar

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Perturbação do desenvolvimento, perturbação do desenvolvimento intelectual e espectro clínico de autismo GRIN2B-relacionada

Centros de Referência SUS

13 centros habilitados pelo SUS para Perturbação do desenvolvimento, perturbação do desenvolvimento intelectual e espectro clínico de autismo GRIN2B-relacionada

Centros para Perturbação do desenvolvimento, perturbação do desenvolvimento intelectual e espectro clínico de autismo GRIN2B-relacionada

Detalhes dos centros

Hospital Infantil Albert Sabin

R. Tertuliano Sales, 544 - Vila União, Fortaleza - CE, 60410-794 · CNES 2407876

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Apoio de Brasília (HAB)

AENW 3 Lote A Setor Noroeste - Plano Piloto, Brasília - DF, 70684-831 · CNES 0010456

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Estadual Infantil e Maternidade Alzir Bernardino Alves (HIABA)

Av. Min. Salgado Filho, 918 - Soteco, Vila Velha - ES, 29106-010 · CNES 6631207

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da UFMG

Av. Prof. Alfredo Balena, 110 - Santa Efigênia, Belo Horizonte - MG, 30130-100 · CNES 2280167

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Universitário João de Barros Barreto

R. dos Mundurucus, 4487 - Guamá, Belém - PA, 66073-000 · CNES 2337878

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto de Medicina Integral Prof. Fernando Figueira (IMIP)

R. dos Coelhos, 300 - Boa Vista, Recife - PE, 50070-902 · CNES 0000647

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital Pequeno Príncipe

R. Des. Motta, 1070 - Água Verde, Curitiba - PR, 80250-060 · CNES 3143805

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UFPR

R. Gen. Carneiro, 181 - Alto da Glória, Curitiba - PR, 80060-900 · CNES 2364980

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz)

Av. Rui Barbosa, 716 - Flamengo, Rio de Janeiro - RJ, 22250-020 · CNES 2269988

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350 Bloco A - Av. Protásio Alves, 211 - Bloco B e C - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903 · CNES 2237601

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital das Clínicas da FMUSP

R. Dr. Ovídio Pires de Campos, 225 - Cerqueira César, São Paulo - SP, 05403-010 · CNES 2077485

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas da UNICAMP

R. Vital Brasil, 251 - Cidade Universitária, Campinas - SP, 13083-888 · CNES 2748223

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual

Hospital de Clínicas de Ribeirão Preto (HCRP-USP)

R. Ten. Catão Roxo, 3900 - Vila Monte Alegre, Ribeirão Preto - SP, 14015-010 · CNES 2082187

Serviço de Referência

Rota
Anomalias CongênitasErros Inatos do MetabolismoDeficiência Intelectual
Sobre os centros SUS: Estes centros são habilitados pelo Ministério da Saúde como Serviços de Referência em Doenças Raras ou Serviços de Atenção Especializada. O atendimento é pelo SUS, com encaminhamento da rede de atenção básica.

Dados de DATASUS/CNES, SBGM, ABNeuro e Ministério da Saúde. Sempre confirme a disponibilidade diretamente com o estabelecimento.

Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Publicações mais relevantes

Timeline de publicações
0 papers (10 anos)
#1

GRIN2B-related neurodevelopmental disorder: current understanding of pathophysiological mechanisms.

Frontiers in synaptic neuroscience2022

The GRIN2B-related neurodevelopmental disorder is a rare disease caused by mutations in the GRIN2B gene, which encodes the GluN2B subunit of NMDA receptors. Most individuals with GRIN2B-related neurodevelopmental disorder present with intellectual disability and developmental delay. Motor impairments, autism spectrum disorder, and epilepsy are also common. A large number of pathogenic de novo mutations have been identified in GRIN2B. However, it is not yet known how these variants lead to the clinical symptoms of the disease. Recent research has begun to address this issue. Here, we describe key experimental approaches that have been used to better understand the pathophysiology of this disease. We discuss the impact of several distinct pathogenic GRIN2B variants on NMDA receptor properties. We then critically review pivotal studies examining the synaptic and neurodevelopmental phenotypes observed when disease-associated GluN2B variants are expressed in neurons. These data provide compelling evidence that various GluN2B mutants interfere with neuronal differentiation, dendrite morphogenesis, synaptogenesis, and synaptic plasticity. Finally, we identify important open questions and considerations for future studies aimed at understanding this complex disease. Together, the existing data provide insight into the pathophysiological mechanisms that underlie GRIN2B-related neurodevelopmental disorder and emphasize the importance of comparing the effects of individual, disease-associated variants. Understanding the molecular, cellular and circuit phenotypes produced by a wide range of GRIN2B variants should lead to the identification of core neurodevelopmental phenotypes that characterize the disease and lead to its symptoms. This information could help guide the development and application of effective therapeutic strategies for treating individuals with GRIN2B-related neurodevelopmental disorder. GRIN2B-related neurodevelopmental disorder is characterized by mild to profound developmental delay / intellectual disability (DD/ID) in all affected individuals. Muscle tone abnormalities (spasticity and/or hypotonia, occasionally associated with feeding difficulties), as well as epilepsy and autism spectrum disorder (ASD) / behavioral issues, are common. Other infantile- or childhood-onset findings include microcephaly; dystonic, dyskinetic, or choreiform movement disorder; and/or cortical visual impairment. Brain MRI reveals a malformation of cortical development in a minority of affected individuals. To date, fewer than 100 individuals with GRIN2B-related neurodevelopmental disorder have been reported. The diagnosis of a GRIN2B-related neurodevelopmental disorder is established in a proband by identification of either a heterozygous pathogenic variant or exon or whole-gene deletion of GRIN2B on molecular genetic testing. Treatment of manifestations: DD/ID, muscle tone abnormalities (spasticity, hypotonia, and feeding difficulties), epilepsy, ASD/behavioral issues, movement disorders, and/or cortical visual impairment are treated as per standard practice. Surveillance: Of clinical manifestations as clinically indicated. GRIN2B-related neurodevelopmental disorder is inherited in an autosomal dominant manner. All probands reported to date with a GRIN2B-related neurodevelopmental disorder whose parents have undergone molecular genetic testing have the disorder as a result of a de novo GRIN2B pathogenic variant or deletion. If the proband represents a simplex case (i.e., the only affected family member) and the GRIN2B pathogenic variant found in the proband cannot be detected in the leukocyte DNA of either parent, the recurrence risk to sibs is estimated to be 1% because of the theoretic possibility of parental mosaicism. Given this risk, prenatal testing and preimplantation genetic testing may be considered.

Publicações recentes

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Associações

Organizações que acompanham esta doença — pra ter apoio e orientação

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Comunidades

Grupos ativos de quem convive com esta doença aqui no Raras

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. GRIN2B-related neurodevelopmental disorder: current understanding of pathophysiological mechanisms.
    Frontiers in synaptic neuroscience· 2022· PMID 36704660mais citado
  2. Chromosomal and related Mendelian syndromes associated with Hirschsprung's disease.
    Pediatr Surg Int· 2012· PMID 23001136recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:589547(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:613970(OMIM)
  3. MONDO:0013509(MONDO)
  4. GARD:12851(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Perturbação do desenvolvimento, perturbação do desenvolvimento intelectual e espectro clínico de autismo GRIN2B-relacionada
Compêndio · Raras BR

Perturbação do desenvolvimento, perturbação do desenvolvimento intelectual e espectro clínico de autismo GRIN2B-relacionada

ORPHA:589547 · MONDO:0013509
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
98 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
G93.4 · Encefalopatia não especificada
Início
Childhood, Infancy, Neonatal
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C5681638
DiscussaoAtiva

Nenhuma novidade ainda. O agente esta monitorando.

0membros
0novidades