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Pseudohipoaldosteronismo, tipo 2E
ORPHA:300530CID-10 · I15.1CID-11 · BA04.YOMIM 614496DOENÇA RARA

Qualquer pseudo-hipoaldosteronismo tipo 2 em que a causa da doença é uma mutação no gene CUL3.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

Qualquer pseudo-hipoaldosteronismo tipo 2 em que a causa da doença é uma mutação no gene CUL3.

Publicações científicas
859 artigos
Último publicado: 2026 Mar 23

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
17
pacientes catalogados
Herança
Autosomal dominant
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: I15.1
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Características mais comuns

Hipercalemia
Pseudohipoaldosteronismo
Acidose metabólica hiperclorêmica
Hipertensão
Hipercloremia
Acidose metabólica
7sintomas
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 7 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

HipercalemiaHyperkalemia
PseudohipoaldosteronismoPseudohypoaldosteronism
Acidose metabólica hiperclorêmicaHyperchloremic metabolic acidosis
HipertensãoHypertension
HipercloremiaHyperchloremia

Linha do tempo da pesquisa

Publicações por ano — veja quando o interesse científico cresceu
Anos de pesquisa4desde 2022
Total histórico859PubMed
Últimos 10 anos1publicações
Pico20221 papers
Linha do tempo
2022Hoje · 2026🧪 2018Primeiro ensaio clínico
Publicações por ano (últimos 10 anos)

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal dominant.

CUL3Cullin-3Disease-causing germline mutation(s) inAltamente restrito
FUNÇÃO

Core component of multiple cullin-RING-based BCR (BTB-CUL3-RBX1) E3 ubiquitin-protein ligase complexes which mediate the ubiquitination and subsequent proteasomal degradation of target proteins. BCR complexes and ARIH1 collaborate in tandem to mediate ubiquitination of target proteins (PubMed:27565346). As a scaffold protein may contribute to catalysis through positioning of the substrate and the ubiquitin-conjugating enzyme. The E3 ubiquitin-protein ligase activity of the complex is dependent o

LOCALIZAÇÃO

NucleusGolgi apparatusCell projection, cilium, flagellumCytoplasm, cytoskeleton, spindleCytoplasmCytoplasm, cytoskeleton, microtubule organizing center, centrosomeCytoplasm, cytoskeleton, spindle pole

VIAS BIOLÓGICAS (8)
Antigen processing: Ubiquitination & Proteasome degradationNeddylationRegulation of RAS by GAPsDegradation of DVLSPOP-mediated proteasomal degradation of PD-L1(CD274)
MECANISMO DE DOENÇA

Pseudohypoaldosteronism 2E

An autosomal dominant disorder characterized by severe hypertension, hyperkalemia, hyperchloremia, hyperchloremic metabolic acidosis, and correction of physiologic abnormalities by thiazide diuretics.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Testículo
100.6 TPM
Linfócitos
31.7 TPM
Músculo esquelético
29.4 TPM
Fibroblastos
25.3 TPM
Esôfago - Mucosa
23.8 TPM
OUTRAS DOENÇAS (3)
neurodevelopmental disorder with or without autism or seizurespseudohypoaldosteronism type 2Ecomplex neurodevelopmental disorder
HGNC:2553UniProt:Q13618

Variantes genéticas (ClinVar)

208 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 CUL3: NM_003590.5(CUL3):c.1105del (p.Thr369fs) ()
🧬 CUL3: NM_003590.5(CUL3):c.32G>A (p.Arg11Gln) ()
🧬 CUL3: GRCh37/hg19 2q33.3-37.3(chr2:206965837-242783384)x3 ()
🧬 CUL3: NM_003590.5(CUL3):c.1519del (p.Val507fs) ()
🧬 CUL3: NM_003590.5(CUL3):c.2299G>C (p.Val767Leu) ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 167 variantes classificadas pelo ClinVar.

42
125
Patogênica (25.1%)
VUS (74.9%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
CUL3: NM_003590.5(CUL3):c.1310C>T (p.Ala437Val) [Likely pathogenic]
CUL3: NM_003590.5(CUL3):c.1377+4A>G [Likely pathogenic]
CUL3: NM_003590.5(CUL3):c.1895del (p.Gln632fs) [Likely pathogenic]
CUL3: NM_003590.5(CUL3):c.144_145del (p.Asn48fs) [Likely pathogenic]
CUL3: NM_003590.5(CUL3):c.427G>T (p.Gly143Ter) [Likely pathogenic]

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Pipeline de tratamentos
Pipeline regulatório — de medicamentos já aprovados a drogas em pesquisa exploratória.
·Pré-clínico1
Medicamentos catalogadosEnsaios clínicos· 0 medicamentos · 1 ensaio
Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Pseudohipoaldosteronismo, tipo 2E

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Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Publicações científicas

Artigos indexados no PubMed ligados a esta doença no grafo RarasNet — título, periódico e PMID direto da fonte, sem intermediação de IA.

  1. Mild Clinical Phenotype in an 8-Year-Old Boy with Pseudohypoaldosteronism Type 2E: A Diagnostic Challenge.
    Indian journal of pediatrics· 2022· PMID 36166143mais citado
  2. Clinical and molecular characteristics of a series of Chinese children with pseudohypoaldosteronism: a case series.
    Transl Pediatr· 2026· PMID 41982973recente
  3. Congenital aldosterone deficiency and its resistance.
    Endocr J· 2026· PMID 41905953recente
  4. Do Not Dismiss Incidental Hyperkalemia in Childhood: Early Recognition of Pseudohypoaldosteronism Type II.
    Cureus· 2026· PMID 41841078recente
  5. Pseudohypoaldosterism: demystification using network medicine and proposed diagnostic panels.
    Hormones (Athens)· 2026· PMID 41569463recente
  6. Tissue-specific expression and regulation of the mineralocorticoid receptor during development.
    J Endocrinol· 2026· PMID 41543024recente

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:300530(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:614496(OMIM)
  3. MONDO:0013782(MONDO)
  4. GARD:17373(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Busca completa no PubMed(PubMed)
  7. Q56002994(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Pseudohipoaldosteronismo, tipo 2E

ORPHA:300530 · MONDO:0013782
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
17 casos conhecidos
Herança
Autosomal dominant
CID-10
I15.1 · Hipertensão secundária a outras afecções renais
CID-11
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C3469606
EuropePMC
Wikidata
Papers 10a
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